Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Combinación de lovastatina y una intervención de lenguaje implementada por padres para el síndrome de X frágil

22 de agosto de 2019 actualizado por: University of California, Davis

Combinación de lovastatina y una intervención del lenguaje implementada por los padres en un tratamiento multimodal para el síndrome de X frágil

El propósito del estudio es probar la eficacia de un tratamiento multimodal de 20 semanas compuesto por lovastatina o placebo, y la Intervención del lenguaje implementada por los padres (PILI) en niños con síndrome de X frágil (FXS). Los niños serán asignados aleatoriamente al fármaco o al placebo en un diseño doble ciego y todos participarán en PILI. El criterio principal de valoración será medir las mejoras en el lenguaje hablado y el comportamiento entre los participantes tratados con lovastatina en comparación con los participantes tratados con placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es el primer tratamiento multimodal que combina un tratamiento dirigido para FXS, lovastatina, con una innovadora intervención implementada por padres (PILI) dirigida al lenguaje y comportamiento desafiante entregado a través de tecnología de telesalud. La hipótesis es que los tratamientos dirigidos serán más efectivos cuando se apliquen en combinación con PILI. Examen de si los cambios en la actividad de vías/proteínas clave influenciadas por la proteína de retraso mental X frágil (FMRP) (la proteína quinasa activada por mitógenos (ERK) y MMP-9) son biomarcadores de la capacidad de respuesta al tratamiento. Dado que la lovastatina también es un antiinflamatorio, se llevará a cabo la caracterización de la señalización de MEK/ERK en las células inmunitarias periféricas antes y después del tratamiento para determinar si los niveles de estas moléculas de señalización son biomarcadores predictivos de la respuesta al tratamiento. Se supone que las personas con perfiles elevados de citocinas inflamatorias responderán mejor al tratamiento con lovastatina. Una vez modelados en FXS, los resultados de estos estudios se pueden aplicar a otros trastornos del neurodesarrollo, incluidas las rasopatías.

El componente conductual del tratamiento multimodal propuesto será una Intervención implementada por los padres (PILI) que apunta a mejoras en el lenguaje hablado y el comportamiento desafiante para niños de 10 a 17 años con FXS al aumentar la capacidad de respuesta verbal de los padres (PVR) dentro de la imagen. -Episodios narrativos basados ​​en libros. Se alentará a los padres a utilizar las estrategias específicas en otras interacciones cotidianas con sus hijos. La intervención se entregará a los padres en sus hogares a través de video teleconferencia (VTC). Los participantes serán asignados aleatoriamente para recibir la intervención conductual sola o en combinación con lovastatina.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis MIND Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Documentación de una mutación completa con ausencia o niveles deficientes de FMRP.
  • Hombres y mujeres de 10 a 17 años
  • Voluntad del posible participante del estudio, así como de un padre o cuidador, de participar en el protocolo.
  • El habla es el principal medio de comunicación con expresiones de tres palabras o más que se usan a diario.
  • Cociente de inteligencia (CI) ≤70 medido por el Leiter-R.
  • Las mujeres en edad fértil sexualmente activas (WCBP, por sus siglas en inglés) deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptable y tener un resultado cualitativo negativo de la hormona del crecimiento coriónico humano β (β-HCG) en suero o una prueba de embarazo en orina recolectada en la visita de selección inicial.

Criterio de exclusión:

  • Personas que no hablan inglés.
  • Cambios en cualquier medicamento (incluidos los medicamentos en investigación) en el último mes (4 semanas). Todos los medicamentos concomitantes deben haber estado en un curso estable durante al menos 4 semanas antes de la inscripción en el estudio y mantener la estabilidad durante todo el curso del estudio.
  • Cambios en la terapia conductual o la programación educativa durante el estudio. Esto no incluye las vacaciones escolares programadas.
  • Tener alguna enfermedad o condición (médica o quirúrgica) en la selección que pueda comprometer los sistemas hematológico, cardiovascular, pulmonar, renal, gastrointestinal o hepático; u otras condiciones que podrían interferir con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del producto en investigación, o que pondrían al sujeto en mayor riesgo.
  • Pacientes que, en opinión del investigador, no sean aptos de ninguna otra manera para participar en este estudio, lo que incluye no poder cumplir con los requisitos del estudio o mostrar anomalías clínicamente significativas en las evaluaciones de seguridad en la selección.
  • Pacientes con medicamentos prohibidos
  • Antecedentes de estado epiléptico recurrente.
  • Incapacidad para retener la toronja y el jugo de toronja de la dieta durante todo el ensayo clínico.
  • Sujetos que no desean abstenerse de bebidas alcohólicas durante el ensayo.
  • Sujetos que son activamente suicidas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Lovastatina y PILI
Los sujetos recibirán la Intervención del Lenguaje Implementada por los Padres (PILI) en combinación con el medicamento del estudio Lovastatina.
Droga: Lovastatina
Dosificación una vez al día
Otros nombres:
  • Mevacor
Comparador de placebos: Placebo y PILI
Los sujetos recibirán la Intervención del Lenguaje Implementada por los Padres (PILI) en combinación con un placebo.
Otro: Placebo
Dosificación una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje compuesto de muestra de lenguaje expresivo en el hogar
Periodo de tiempo: Base
El resultado primario refleja la diversidad del vocabulario utilizado. Las puntuaciones más altas reflejan más habilidad. El valor más bajo posible es cero. No se puede definir un máximo teórico porque los libros ilustrados sin palabras pueden conducir a un conjunto grande e indeterminado de opciones para la cantidad de conversación y el vocabulario utilizado. En un estudio previo de una intervención no farmacológica, el rango inicial fue de 9 a 177, y después del tratamiento, el rango para los grupos tratados y no tratados combinados fue de 23 a 214, aunque estos valores no se corrigieron por el número de C- unidades producidas (McDuffie at el. 2018 Developmental Neurorehabilitation).
Base
Puntaje compuesto de muestra de lenguaje expresivo en el hogar
Periodo de tiempo: 20 semanas
El resultado primario refleja la diversidad del vocabulario utilizado. Las puntuaciones más altas reflejan más habilidad. El valor más bajo posible es cero. No se puede definir un máximo teórico porque los libros ilustrados sin palabras pueden conducir a un conjunto grande e indeterminado de opciones para la cantidad de conversación y el vocabulario utilizado. En un estudio previo de una intervención no farmacológica, el rango inicial fue de 9 a 177, y después del tratamiento, el rango para los grupos tratados y no tratados combinados fue de 23 a 214, aunque estos valores no se corrigieron por el número de C- unidades producidas (McDuffie at el. 2018 Developmental Neurorehabilitation).
20 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
FXS- Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante Normado (ABC) Subescala de Evitación Social
Periodo de tiempo: Base
El ABC-C es una escala de comportamiento calificada por el cuidador de 58 ítems que se utiliza para examinar los efectos del tratamiento en los comportamientos desafiantes de las personas con SXF en los siguientes dominios: (1) irritabilidad; (2) letargo/aislamiento social; (3) comportamiento estereotipado; (4) hiperactividad; y (5) habla inapropiada. El cuidador califica el comportamiento del sujeto de la siguiente manera: 0 = no es un problema, l = el comportamiento es un problema pero de grado leve, 2 = el problema es moderadamente grave, 3 = el problema es de grado grave. Sansone et al. (2012) subdividieron aún más el retraimiento social para calificar la evitación social en FXS. La subescala incluye 4 ítems que originalmente formaban parte de la subescala Letargo/Retiro. Esta subescala captura aspectos centrales del fenotipo FXS relacionados con la evitación de la mirada, los comportamientos de "escape" social y la ansiedad social. La puntuación de la subescala varía de 0 a 12, las puntuaciones más altas reflejan un comportamiento más problemático.
Base
FXS- Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante Normado (ABC) Subescala de Evitación Social
Periodo de tiempo: 10 semanas
El ABC-C es una escala de comportamiento calificada por el cuidador de 58 ítems que se utiliza para examinar los efectos del tratamiento en los comportamientos desafiantes de las personas con SXF en los siguientes dominios: (1) irritabilidad; (2) letargo/aislamiento social; (3) comportamiento estereotipado; (4) hiperactividad; y (5) habla inapropiada. El cuidador califica el comportamiento del sujeto de la siguiente manera: 0 = no es un problema, l = el comportamiento es un problema pero de grado leve, 2 = el problema es moderadamente grave, 3 = el problema es de grado grave. Sansone et al. (2012) subdividieron aún más el retraimiento social para calificar la evitación social en FXS. La subescala incluye 4 ítems que originalmente formaban parte de la subescala Letargo/Retiro. Esta subescala captura aspectos centrales del fenotipo FXS relacionados con la evitación de la mirada, los comportamientos de "escape" social y la ansiedad social. La puntuación de la subescala varía de 0 a 12, las puntuaciones más altas reflejan un comportamiento más problemático. Aquí se muestran las puntuaciones medias de la subescala de evitación social ABC de la visita de seguimiento a las 10 semanas.
10 semanas
FXS- Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante Normado (ABC) Subescala de Evitación Social
Periodo de tiempo: 20 semanas
El ABC-C es una escala de comportamiento calificada por el cuidador de 58 ítems que se utiliza para examinar los efectos del tratamiento en los comportamientos desafiantes de las personas con SXF en los siguientes dominios: (1) irritabilidad; (2) letargo/aislamiento social; (3) comportamiento estereotipado; (4) hiperactividad; y (5) habla inapropiada. El cuidador califica el comportamiento del sujeto de la siguiente manera: 0 = no es un problema, l = el comportamiento es un problema pero de grado leve, 2 = el problema es moderadamente grave, 3 = el problema es de grado grave. Sansone et al. (2012) subdividieron aún más el retraimiento social para calificar la evitación social en FXS. La subescala incluye 4 ítems que originalmente formaban parte de la subescala Letargo/Retiro. Esta subescala captura aspectos centrales del fenotipo FXS relacionados con la evitación de la mirada, los comportamientos de "escape" social y la ansiedad social. La puntuación de la subescala varía de 0 a 12, las puntuaciones más altas reflejan un comportamiento más problemático. Se muestran las puntuaciones medias de la subescala de evitación social ABC de la visita de fin de estudio de 20 semanas.
20 semanas
Impresión clínica global: gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Base
Una escala calificada por un médico que utiliza el historial de los padres o el cuidador y la incorpora a una calificación clínica de gravedad. El CGI-S se utilizó en la evaluación previa al tratamiento para juzgar la gravedad de los síntomas. La escala de 7 puntos va desde: 1 = Normal; 2 = limítrofe enfermo; 3 = enfermedad leve; 4 = moderadamente enfermo; 5 = marcadamente enfermo; 6 = gravemente enfermo; y 7 = Extremadamente enfermo. Por lo tanto, cuanto mayor sea la puntuación, mayor será la gravedad de la enfermedad del paciente. Aquí se muestran las puntuaciones medias de CGI-S de la visita inicial.
Base
Escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: 10 semanas
Una escala calificada por un médico que utiliza el historial de los padres o cuidadores y la incorpora a una calificación clínica para evaluar la respuesta terapéutica general. La escala de 7 puntos va desde: 1 = Mucho mejor; 2 = Mucho mejor; 3 = Mejora mínima; 4 = Sin cambios; 5 = Mínimamente peor; 6 = Mucho peor; y 7 = Mucho peor. Por lo tanto, cuanto menor sea la puntuación, mayor será la mejora general según la calificación del médico. El CGI-I se utilizó en las visitas de las semanas 10 y 20. Aquí se muestran las puntuaciones medias CGI-I de la visita de fin de estudio de 10 semanas.
10 semanas
Escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: 20 semanas
Una escala calificada por un médico que utiliza el historial de los padres o cuidadores y la incorpora a una calificación clínica para evaluar la respuesta terapéutica general. La escala de 7 puntos va desde: 1 = Mucho mejor; 2 = Mucho mejor; 3 = Mejora mínima; 4 = Sin cambios; 5 = Mínimamente peor; 6 = Mucho peor; y 7 = Mucho peor. Por lo tanto, cuanto menor sea la puntuación, mayor será la mejora general según la calificación del médico. El CGI-I se utilizó en las visitas de las semanas 10 y 20. Aquí se muestran las puntuaciones medias CGI-I de la visita de fin de estudio de 20 semanas.
20 semanas
Escala analógica visual (EVA) - Deterioro del lenguaje hablado
Periodo de tiempo: Base
La medida se utilizó para evaluar las impresiones de los padres sobre el progreso en dos síntomas clave: deterioro del lenguaje hablado y deterioro social. La distancia de la marca desde un extremo se utiliza como variable de resultado para el análisis. Los cuidadores marcan en una línea visual de 10 cm con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión del comportamiento en la visita inicial y nuevamente en las visitas de 10 y 20 semanas. La distancia calculada en cm entre las marcas dibujadas en la línea de base y las visitas de seguimiento demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o se mantuvo igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media en cm desde el lado del "peor comportamiento" para la escala de deterioro del lenguaje hablado, en la línea de base. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento. El rango es de mínimo 0 cm a máximo 10 cm.
Base
Escala analógica visual (EVA) - Deterioro del lenguaje hablado
Periodo de tiempo: 10 semanas
La medida se utilizó para evaluar las impresiones de los padres sobre el progreso en dos síntomas clave: deterioro del lenguaje hablado y deterioro social. La distancia de la marca desde un extremo se utiliza como variable de resultado para el análisis. Los cuidadores marcan en una línea visual de 10 cm con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión del comportamiento en la visita inicial y nuevamente en las visitas de 10 y 20 semanas. La distancia calculada en cm entre las marcas dibujadas en la línea de base y las visitas de seguimiento demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o se mantuvo igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media en cm desde el lado del "peor comportamiento" para la escala de deterioro del lenguaje hablado, a las 10 semanas. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento. El rango es de mínimo 0 cm a máximo 10 cm.
10 semanas
Escala analógica visual (EVA) - Deterioro del lenguaje hablado
Periodo de tiempo: 20 semanas
La medida se utilizó para evaluar las impresiones de los padres sobre el progreso en dos síntomas clave: deterioro del lenguaje hablado y deterioro social. La distancia de la marca desde un extremo se utiliza como variable de resultado para el análisis. Los cuidadores marcan en una línea visual de 10 cm con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión del comportamiento en la visita inicial y nuevamente en las visitas de 10 y 20 semanas. La distancia calculada en cm entre las marcas dibujadas en la línea de base y las visitas de seguimiento demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o se mantuvo igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media en cm desde el lado del "peor comportamiento" para la escala de deterioro del lenguaje hablado, a las 20 semanas. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento. El rango es de mínimo 0 cm a máximo 10 cm.
20 semanas
Escala analógica visual (VAS) - Discapacidad social
Periodo de tiempo: Base
La medida se utilizó para evaluar las impresiones de los padres sobre el progreso en dos síntomas clave: deterioro del lenguaje hablado y deterioro social. La distancia de la marca desde un extremo se utiliza como variable de resultado para el análisis. Los cuidadores marcan en una línea visual de 10 cm con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión del comportamiento en la visita inicial y nuevamente en las visitas de 10 y 20 semanas. La distancia calculada en cm entre las marcas dibujadas en la línea de base y las visitas de seguimiento demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o se mantuvo igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media en cm desde el lado del "peor comportamiento" para la escala de deterioro social, en la línea de base. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento. El rango es de mínimo 0 cm a máximo 10 cm.
Base
Escala analógica visual (VAS) - Discapacidad social
Periodo de tiempo: 10 semanas
La medida se utilizó para evaluar las impresiones de los padres sobre el progreso en dos síntomas clave: deterioro del lenguaje hablado y deterioro social. La distancia de la marca desde un extremo se utiliza como variable de resultado para el análisis. Los cuidadores marcan en una línea visual de 10 cm con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión del comportamiento en la visita inicial y nuevamente en las visitas de 10 y 20 semanas. La distancia calculada en cm entre las marcas dibujadas en la línea de base y las visitas de seguimiento demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o se mantuvo igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media en cm desde el lado del "peor comportamiento" para la escala de deterioro social, a las 10 semanas. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento. El rango es de mínimo 0 cm a máximo 10 cm.
10 semanas
Escala analógica visual (VAS) - Discapacidad social
Periodo de tiempo: 20 semanas
La medida se utilizó para evaluar las impresiones de los padres sobre el progreso en dos síntomas clave: deterioro del lenguaje hablado y deterioro social. La distancia de la marca desde un extremo se utiliza como variable de resultado para el análisis. Los cuidadores marcan en una línea visual de 10 cm con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión del comportamiento en la visita inicial y nuevamente en las visitas de 10 y 20 semanas. La distancia calculada en cm entre las marcas dibujadas en la línea de base y las visitas de seguimiento demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o se mantuvo igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media en cm desde el lado del "peor comportamiento" para la escala de deterioro social, a las 20 semanas. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento. El rango es de mínimo 0 cm a máximo 10 cm.
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, Davis

Investigadores

  • Investigador principal: Randi J Hagerman, MD, UC Davis

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de diciembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2019

Última verificación

1 de agosto de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 520144

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome X frágil

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Ireland

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir