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Terapia de células T Multi-CAR para la leucemia mieloide aguda

15 de octubre de 2018 actualizado por: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Ensayo clínico multicéntrico de fase I/II de la terapia de células T Multi-CAR para la leucemia mieloide aguda

El propósito de este ensayo clínico es evaluar la viabilidad, seguridad y eficacia de la terapia de células T con múltiples CAR dirigida a diferentes antígenos de superficie de AML en pacientes con leucemia mieloide aguda (AML) recidivante o refractaria. Otro objetivo del estudio es aprender más sobre la función de las células T multi-CAR y su persistencia en los pacientes.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La leucemia mieloide aguda (LMA) es una enfermedad maligna caracterizada por el rápido crecimiento de mieloblastos que se acumulan en la médula ósea e interfieren con la producción de células sanguíneas normales.

En este estudio, las propias células T de los pacientes se modificarán genéticamente con vectores lentivirales que expresan receptores de antígenos quiméricos. Las células T multi-CAR reconocen moléculas específicas como CD33, CD38, CD123, CD56, MucI y CLL1, que a menudo se encuentran expresadas en la superficie de las células de AML. Las células CAR T modificadas se infundirán en los pacientes.

El propósito de este estudio clínico es evaluar la viabilidad, seguridad y eficacia de la terapia de células T multi-CAR contra la LMA. Otro objetivo del estudio es aprender más sobre la función de las células T multi-CAR y su persistencia en los pacientes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510282
        • Reclutamiento
        • Zhujiang Hospital of Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518000
        • Reclutamiento
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
    • Yunnan
      • KunMing, Yunnan, Porcelana, 650000
        • Reclutamiento
        • Yunnan Cancer Hospital & The Third Affiliated Hospital of Kunming Medical University & Yunnan Cancer Center
        • Contacto:
          • Xun Lai, MS
          • Número de teléfono: 13577096609
          • Correo electrónico: 1729112214@qq.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad mayor a 2 años.
  2. La expresión de CD33, CD38, CD56, CD123, MucI y CLL1 se puede identificar en las células malignas mediante tinción inmunohistoquímica o citometría de flujo.
  3. La puntuación del estado funcional de Karnofsky (KPS) es superior a 80 y la esperanza de vida > 2 meses.
  4. Función adecuada de la médula ósea, el hígado y los riñones evaluada según los siguientes requisitos de laboratorio: fracción de eyección cardíaca ≥ 50 %, saturación de oxígeno ≥ 90 %, creatinina ≤ 2,5 × límite superior normal, aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 3 × límite superior de normalidad, bilirrubina total ≤ 2,0 mg/dL.
  5. Hgb≥80g/L.
  6. Sin contraindicaciones para la separación celular.
  7. Habilidades para comprender y disposición para dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad o condición médica grave, que no permitiría manejar al paciente de acuerdo con el protocolo, incluida la infección activa no controlada.
  2. Infección bacteriana, fúngica o vírica activa que no se controla con un tratamiento adecuado.
  3. Infección conocida por el VIH o el virus de la hepatitis B (VHB).
  4. No podrán participar mujeres embarazadas o lactantes.
  5. Antecedentes de glucocorticoides para terapia sistémica dentro de la semana anterior al ingreso a la prueba.
  6. Tratamiento previo con algún producto de terapia génica.
  7. Los pacientes, en opinión de los investigadores, pueden no ser elegibles o no poder cumplir con el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo único
Células CAR T para tratar la AML
Infusión de células T modificadas genéticamente específicas de Muc1/CLL1/CD33/CD38/CD56/CD123

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
porcentaje de pacientes con efectos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: un año
porcentaje de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento, evaluados mediante examen físico, signos vitales, laboratorios clínicos estándar, etc.
un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Actividad antitumoral de células CAR-T de cuarta generación en pacientes con LMA recidivante o refractaria
Periodo de tiempo: un año
escala de copias CAR y carga de células leucémicas (para eficacia)
un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de julio de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

19 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2018

Última verificación

1 de octubre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • GIMI-IRB-17015

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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