Eficacia y seguridad de roxadustat para el tratamiento de la anemia en participantes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo con carga de transfusión de glóbulos rojos baja
28 de febrero de 2024 actualizado por: FibroGen
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que investiga la eficacia y la seguridad de Roxadustat (FG-4592) para el tratamiento de la anemia en pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS) de menor riesgo con carga transfusional (LTB) baja de glóbulos rojos (RBC)
El propósito de este estudio es determinar si FG-4592 es seguro y eficaz en el tratamiento de la anemia en participantes con MDS de menor riesgo y carga de transfusión de glóbulos rojos baja.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio incluye una introducción de etiqueta abierta, un componente doble ciego y un componente de eritropoyetina alta de etiqueta abierta.
Hay un período de selección de hasta 42 días seguido de un período de tratamiento de 52 semanas y una evaluación al final del tratamiento de 4 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
184
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Düsseldorf, Alemania, 40225
- Investigational Site
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Düsseldorf, Alemania, 40479
- Investigational Site
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Baden-Wurttemberg
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Freiburg, Baden-Wurttemberg, Alemania, 79106
- Investigational Site
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Bayern
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Munchen, Bayern, Alemania, 81675
- Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Münster, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 48149
- Investigational Site
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, Alemania, 01307
- Investigational Site
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Leipzig, Sachsen, Alemania, 04103
- Investigational Site
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New South Wales
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Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
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Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Investigational Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Investigational Site
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Saint Albans
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Victoria Park, Saint Albans, Australia, 3021
- Investigational Site
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Tasmania
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Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Investigational Site
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Brussels, Bélgica
- Investigational Site
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Yvoir, Bélgica, 5530
- Investigational Site
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Antwerpen
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Wilrijk, Antwerpen, Bélgica, 2610
- Investigational Site
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Brussels Capital Region
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Bruxelles, Brussels Capital Region, Bélgica, 1200
- Investigational Site
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Limburg
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Hasselt, Limburg, Bélgica, 3500
- Investigational Site
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West-Vlaanderen
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Brugge, West-Vlaanderen, Bélgica, 8000
- Investigational Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E 1M7
- Investigational Site
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A5W9
- Investigational Site
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Seoul, Corea, república de, 03080
- Investigational Site
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Incheon Gwang'yeogsi
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Incheon, Incheon Gwang'yeogsi, Corea, república de, 21565
- Investigational Site
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Incheon Gwangyeogsi
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Incheon, Incheon Gwangyeogsi, Corea, república de, 21565
- Investigational Site
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Jeonranamdo
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Hwasun, Jeonranamdo, Corea, república de, 58128
- Investigational Site
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Seoul Teugbyeolsi
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Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea, república de, 06351
- Investigational Site
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Odense, Dinamarca, 5000
- Investigational Site
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Barcelona, España, 08041
- Investigational Site
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Barcelona, España, 08035
- Investigational Site
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Barcelona, España, 08908
- Investigational Site
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Madrid, España, 28034
- Investigational Site
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Madrid, España, 28050
- Investigational Site
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Madrid, España, 28007
- Investigational Site
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Salamanca, España, 37007
- Investigational Site
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Sevilla, España, 41009
- Investigational Site
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Sevilla, España, 41013
- Investigational Site
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Valencia, España, 46026
- Investigational Site
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Barcelona
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Sabadell, Barcelona, España, 08208
- Investigational Site
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Catalunya
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Barcelona, Catalunya, España, 08003
- Investigational Site
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Navarra
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Pamplona, Navarra, España, 31008
- Investigational Site
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California
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Bakersfield, California, Estados Unidos, 93309
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90212
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Burbank, California, Estados Unidos, 90212
- Investigational Site
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Encino, California, Estados Unidos, 91436
- Investigational Site
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Laguna Hills, California, Estados Unidos, 92653
- Investigational Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 91326
- Investigational Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Investigational Site
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Oceanside, California, Estados Unidos, 92056
- Investigational Site
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Investigational Site
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Santa Maria, California, Estados Unidos, 93454
- Investigational Site
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Torrance, California, Estados Unidos, 90505
- Investigational Site
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Valencia, California, Estados Unidos, 91355
- Investigational Site
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Ventura, California, Estados Unidos, 93003
- Investigational Site
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Westlake Village, California, Estados Unidos, 91361
- Investigational Site
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- Investigational Site
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Colorado
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Grand Junction, Colorado, Estados Unidos, 81501
- Investigational Site
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Florida
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Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 33028
- Investigational Site
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Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Investiational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Investgational site
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Investigational Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Investigational Site
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Investigational Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44111
- Investigational Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Investigational Site
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Mayfield Heights, Ohio, Estados Unidos, 44124
- Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19106
- Investigational Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Investigational Site
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Kaluga, Federación Rusa, 248007
- Investigational Site
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Moscow, Federación Rusa, 111123
- Investigational Site
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Moscow, Federación Rusa, 123182
- Investigational Site
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Moscow, Federación Rusa, 129110
- Investigational Site
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Omsk, Federación Rusa, 644013
- Investigational Site
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 191024
- Investigational Site
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 197089
- Investigational Site
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 197341
- Investigational Site
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St. Petersburg, Federación Rusa, 197022
- Investigational Site
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Paris, Francia
- Investigational Site
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Tours, Francia, 37044
- Investigational Site
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, Francia, 06200
- Investigational Site
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Isère
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Grenoble, Isère, Francia, 38043
- Investigational Site
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Tamil Nadu
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Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
- Investigational Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Investigational Site
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Haifa, Israel, 3436212
- Investigational Site
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Investigational Site
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Tel Aviv, Israel, 49372
- Investigational Site
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Tel HaShomer, Israel
- Investigational Site
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HaMerkaz
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Kfar Saba, HaMerkaz, Israel, 4428164
- Investigational Site
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Zerifin, HaMerkaz, Israel, 70300
- Investigational Site
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HaZafon
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Nahariya, HaZafon, Israel, 22100
- Investigational Site
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Alessandria, Italia, 15121
- Investigational Site
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Bologna, Italia, 40138
- Investigational Site
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Firenze, Italia, 50134
- Investigational Site
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Genova, Italia, 16132
- Investigational Site
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Lecce, Italia, 73100
- Investigational Site
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Milano, Italia, 20089
- Investigational Site
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Reggio Calabria, Italia, 89124
- Investigational Site
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Rimini, Italia
- Investigational Site
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Roma, Italia, 00133
- Investigational Site
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Terni, Italia, 5100
- Investigational Site
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Torino, Italia
- Investigational Site
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Varese, Italia, 21100
- Investigational Site
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Lombardia
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Monza, Lombardia, Italia, 20900
- Investigational Site
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Ravenna
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Meldola, Ravenna, Italia, 47014
- Investigational Site
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Ankara, Pavo, 6500
- Investigational Site
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Dikimevi, Pavo, 06590
- Investigational Site
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Izmir, Pavo, 35340
- Investigational Site
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Izmir, Pavo, 59100
- Investigational Site
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Kayseri, Pavo, 38039
- Investigational Site
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Tekirdag, Pavo, 59100
- Investigational Site
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Yenisehir, Pavo, 33110
- Investigational Site
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Bialystok, Polonia, 15-732
- Investigational Site
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Bydgoszcz, Polonia, 85-168
- Investigational Site
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Krakow, Polonia, 31-513
- Investigational Site
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Pila, Polonia, 64-920
- Investigational Site
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Skorzewo, Polonia, 60-185
- Investigational Site
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Slupsk, Polonia, 76-200
- Investigational Site
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Warszawa, Polonia, 02-172
- Investigational Site
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Harrow, Reino Unido, HA1 3UJ
- Investigational Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Investigational Site
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Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Investigational Site
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Lincolnshire
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Boston, Lincolnshire, Reino Unido, PE21 9QS
- Investigational Site
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Oxford
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Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico de SMD primario clasificado por el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico - Revisado (IPSS-R) como de riesgo muy bajo, bajo o intermedio con <5% de blastos en la médula ósea. No existe un tiempo mínimo desde el diagnóstico hasta el registro/aleatorización, excepto para permitir que se realice una clasificación IPSS-R adecuada (dentro de las 16 semanas anteriores a la aleatorización) y para mostrar la dependencia de transfusiones de los participantes en ambas partes del estudio.
- Transfusión de glóbulos rojos de 2 a 4 unidades de pRBC durante las 8 semanas anteriores al registro/aleatorización o 1 pRBC en dos períodos consecutivos de 8 semanas dentro de las 16 semanas anteriores al registro/aleatorización. Solo para participantes preliminares de etiqueta abierta, el requisito de demostrar la dependencia de la transfusión también puede ser cumplido por un investigador principal que comience a este participante en particular con la transfusión de pRBC durante el período de selección.
- Sin restricciones en el uso previo de eritropoyetinas recombinantes o análogos (agentes estimulantes de la eritropoyesis [AEE]), excepto sin uso de AEE dentro de las 8 semanas anteriores al día 1 de registro/aleatorización.
- Hemoglobina (Hb) ≤10,0 gramos/decilitro (g/dL) durante la selección
- Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0-2 en la selección
Criterios clave de exclusión:
- Diagnóstico de síndrome mielodisplásico secundario asociado con quimioterapia previa, radioterapia extensa (>25 % de la reserva de médula ósea) y/o otra exposición significativa a sustancias químicas o radiación
- Mielofibrosis significativa (>2+ fibrosis)
- SMD asociado con anomalía citogenética 5q(del)
- Detección del nivel de eritropoyetina sérica > 400 miliunidades internacionales (mIU)/mililitro (mL) • Anemia clínicamente significativa, según lo determine el investigador, debido a etiologías que no sean SMD, como deficiencia de hierro, vitamina B12 o deficiencia de folato, hemólisis autoinmune o hereditaria o anemia o hemorragia o anemia hereditaria tal como anemia de células falciformes o talasemia.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Roxadustat
Etiqueta abierta, introducción: los participantes recibirán dosis de roxadustat secuencialmente crecientes (1,5 miligramos/kilogramos [mg/kg], 2,0 mg/kg y 2,5 mg/kg), tres veces por semana (TIW) en función de su peso real al la visita de aleatorización para identificar la dosis inicial para el período doble ciego. Doble ciego: los participantes recibirán roxadustat 2,5 mg/kg TIW en función de su peso corporal durante 52 semanas. Etiqueta abierta: los participantes con niveles elevados de eritropoyetina sérica (>400 miliunidades internacionales [mIU]/mililitro [mL] mIU/mL) recibirán roxadustat 2,5 mg/kg TIW en función de su peso corporal durante 52 semanas. |
Tabletas orales
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Doble ciego: los participantes recibirán un placebo equivalente a roxadustat durante 52 semanas.
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Tabletas orales
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Porcentaje de participantes que logran independencia transfusional (TI) ≥56 días consecutivos en las primeras 28 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
28 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Porcentaje de participantes que logran TI ≥56 días consecutivos en cualquier momento durante el estudio
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
|
Semanas 28 y 52
|
|
Porcentaje de participantes que logran una reducción de ≥50 % desde el inicio en el número de transfusiones de glóbulos rojos durante 8 semanas cualesquiera
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
|
Semanas 28 y 52
|
|
Número acumulado de participantes-exposición-semana de TI
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
|
Semanas 28 y 52
|
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Número de paquetes de glóbulos rojos (pRBC) transfundidos en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
|
Semanas 28 y 52
|
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Porcentaje de participantes que lograron TI durante > 20 semanas (140 días)
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
|
Semanas 28 y 52
|
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Cambio medio desde el inicio en la función física medido por el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 9, 17, 28, 52 y 56
|
Línea de base, Semanas 9, 17, 28, 52 y 56
|
|
Cambio medio desde el inicio en la puntuación de fatiga de PROMIS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 9, 17, 28, 52 y 56
|
Línea de base, Semanas 9, 17, 28, 52 y 56
|
|
Cambio medio desde el inicio en la puntuación de evaluación del Cuestionario de salud de cinco niveles de cinco dimensiones (EQ-5D-5L) de la calidad de vida de EuroQol
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 9, 17, 28, 52 y 56
|
Línea de base, Semanas 9, 17, 28, 52 y 56
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de septiembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
9 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
22 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de agosto de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de agosto de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
28 de agosto de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
1 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FGCL-4592-082
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .