Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Roxadustat for behandling av anemi hos deltakere med lavere risiko for myelodysplastisk syndrom med lav transfusjonsbyrde for røde blodlegemer

28. februar 2024 oppdatert av: FibroGen

En fase 3 randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie som undersøker effektiviteten og sikkerheten til Roxadustat (FG-4592) for behandling av anemi hos pasienter med myelodysplastisk syndrom med lavere risiko (MDS) med lav transfusjonsbelastning for røde blodlegemer (RBC) (LTB)

Hensikten med denne studien er å finne ut om FG-4592 er trygg og effektiv i behandlingen av anemi hos deltakere med lavere risiko for MDS og lav transfusjonsbyrde for røde blodlegemer.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien inkluderer en Open-Label Lead in, en Double-Blind-komponent og en Open-Label High Erythropoietin-komponent. Det er en screeningperiode på opptil 42 dager etterfulgt av en behandlingsperiode på 52 uker og en 4-ukers sluttvurdering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

184

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Investigational Site
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigational Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Investigational Site
    • Saint Albans
      • Victoria Park, Saint Albans, Australia, 3021
        • Investigational Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Investigational Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Investigational Site
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • Investigational Site
    • Antwerpen
      • Wilrijk, Antwerpen, Belgia, 2610
        • Investigational Site
    • Brussels Capital Region
      • Bruxelles, Brussels Capital Region, Belgia, 1200
        • Investigational Site
    • Limburg
      • Hasselt, Limburg, Belgia, 3500
        • Investigational Site
    • West-Vlaanderen
      • Brugge, West-Vlaanderen, Belgia, 8000
        • Investigational Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Investigational Site
  • Danmark
      • Odense, Danmark, 5000
        • Investigational Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Kaluga, Den russiske føderasjonen, 248007
        • Investigational Site
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 111123
        • Investigational Site
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 123182
        • Investigational Site
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 129110
        • Investigational Site
      • Omsk, Den russiske føderasjonen, 644013
        • Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191024
        • Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197089
        • Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197341
        • Investigational Site
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Investigational Site
  • Forente stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater, 93309
        • Investigational Site
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90212
        • Investigational Site
      • Burbank, California, Forente stater, 90212
        • Investigational Site
      • Encino, California, Forente stater, 91436
        • Investigational Site
      • Laguna Hills, California, Forente stater, 92653
        • Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 91326
        • Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Investigational Site
      • Oceanside, California, Forente stater, 92056
        • Investigational Site
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Investigational Site
      • Santa Maria, California, Forente stater, 93454
        • Investigational Site
      • Torrance, California, Forente stater, 90505
        • Investigational Site
      • Valencia, California, Forente stater, 91355
        • Investigational Site
      • Ventura, California, Forente stater, 93003
        • Investigational Site
      • Westlake Village, California, Forente stater, 91361
        • Investigational Site
      • Whittier, California, Forente stater, 90603
        • Investigational Site
    • Colorado
      • Grand Junction, Colorado, Forente stater, 81501
        • Investigational Site
    • Florida
      • Pembroke Pines, Florida, Forente stater, 33028
        • Investigational Site
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Investiational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Investgational site
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Investigational Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44111
        • Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Investigational Site
      • Mayfield Heights, Ohio, Forente stater, 44124
        • Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19106
        • Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414
        • Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Investigational Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Investigational Site
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Investigational Site
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Frankrike, 06200
        • Investigational Site
    • Isère
      • Grenoble, Isère, Frankrike, 38043
        • Investigational Site
  • India
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
        • Investigational Site
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel, 49372
        • Investigational Site
      • Tel HaShomer, Israel
        • Investigational Site
    • HaMerkaz
      • Kfar Saba, HaMerkaz, Israel, 4428164
        • Investigational Site
      • Zerifin, HaMerkaz, Israel, 70300
        • Investigational Site
    • HaZafon
      • Nahariya, HaZafon, Israel, 22100
        • Investigational Site
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Investigational Site
      • Bologna, Italia, 40138
        • Investigational Site
      • Firenze, Italia, 50134
        • Investigational Site
      • Genova, Italia, 16132
        • Investigational Site
      • Lecce, Italia, 73100
        • Investigational Site
      • Milano, Italia, 20089
        • Investigational Site
      • Reggio Calabria, Italia, 89124
        • Investigational Site
      • Rimini, Italia
        • Investigational Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Investigational Site
      • Terni, Italia, 5100
        • Investigational Site
      • Torino, Italia
        • Investigational Site
      • Varese, Italia, 21100
        • Investigational Site
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italia, 20900
        • Investigational Site
    • Ravenna
      • Meldola, Ravenna, Italia, 47014
        • Investigational Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Investigational Site
    • Incheon Gwang'yeogsi
      • Incheon, Incheon Gwang'yeogsi, Korea, Republikken, 21565
        • Investigational Site
    • Incheon Gwangyeogsi
      • Incheon, Incheon Gwangyeogsi, Korea, Republikken, 21565
        • Investigational Site
    • Jeonranamdo
      • Hwasun, Jeonranamdo, Korea, Republikken, 58128
        • Investigational Site
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republikken, 06351
        • Investigational Site
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-732
        • Investigational Site
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Investigational Site
      • Krakow, Polen, 31-513
        • Investigational Site
      • Pila, Polen, 64-920
        • Investigational Site
      • Skorzewo, Polen, 60-185
        • Investigational Site
      • Slupsk, Polen, 76-200
        • Investigational Site
      • Warszawa, Polen, 02-172
        • Investigational Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Investigational Site
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Investigational Site
      • Barcelona, Spania, 08908
        • Investigational Site
      • Madrid, Spania, 28034
        • Investigational Site
      • Madrid, Spania, 28050
        • Investigational Site
      • Madrid, Spania, 28007
        • Investigational Site
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Investigational Site
      • Sevilla, Spania, 41009
        • Investigational Site
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Investigational Site
      • Valencia, Spania, 46026
        • Investigational Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spania, 08208
        • Investigational Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spania, 08003
        • Investigational Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spania, 31008
        • Investigational Site
  • Storbritannia
      • Harrow, Storbritannia, HA1 3UJ
        • Investigational Site
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Investigational Site
      • Manchester, Storbritannia, M20 4BX
        • Investigational Site
    • Lincolnshire
      • Boston, Lincolnshire, Storbritannia, PE21 9QS
        • Investigational Site
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannia, OX3 7LE
        • Investigational Site
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 6500
        • Investigational Site
      • Dikimevi, Tyrkia, 06590
        • Investigational Site
      • Izmir, Tyrkia, 35340
        • Investigational Site
      • Izmir, Tyrkia, 59100
        • Investigational Site
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Investigational Site
      • Tekirdag, Tyrkia, 59100
        • Investigational Site
      • Yenisehir, Tyrkia, 33110
        • Investigational Site
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Investigational Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40479
        • Investigational Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Investigational Site
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Tyskland, 81675
        • Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 48149
        • Investigational Site
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Investigational Site
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnose av primær MDS klassifisert av International Prognostic Scoring System - Revised (IPSS-R) som svært lav, lav eller middels risiko med <5 % benmargseksplosering. Det er ingen minimumstid fra diagnose til registrering/randomisering bortsett fra for å tillate riktig IPSS-R-klassifisering (innen 16 uker før randomisering), og for å vise transfusjonsavhengighet for deltakere i begge deler av studien.
  • RBC-transfusjon av enten 2-4 pRBC-enheter i løpet av de 8 ukene før registrering/randomisering eller 1 pRBC i to påfølgende perioder på 8 uker innen 16 uker før registrering/randomisering. Bare Open-Label Lead-in-deltakere, kravet om å demonstrere transfusjonsavhengighet kan også oppfylles av en hovedetterforsker som starter denne spesielle deltakeren på pRBC-transfusjon i løpet av screeningsperioden.
  • Ingen begrensning på tidligere bruk av rekombinante erytropoietiner eller analoger (erytropoiesis-stimulerende midler [ESA]), bortsett fra ingen ESA-bruk innen 8 uker før registrering/randomisering dag 1.
  • Hemoglobin (Hb) ≤10,0 gram/desiliter (g/dL) under screening
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0-2 ved screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Diagnose av sekundær MDS assosiert med tidligere kjemoterapi, omfattende strålebehandling (>25 % av benmargsreserven) og/eller annen betydelig kjemisk eller strålingseksponering
  • Betydelig myelofibrose (>2+ fibrose)
  • MDS assosiert med 5q(del) cytogenetisk abnormitet
  • Skjerm serum erytropoietinnivå > 400 milli-internasjonale enheter (mIU)/milliliter (mL) • Klinisk signifikant anemi, som bestemt av utrederen, på grunn av ikke-MDS-etiologier som jernmangel, vitamin B12 eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hemolyse eller anemi eller blødning eller arvelig anemi som sigdcelleanemi eller talassemi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Roxadustat

Åpen etikett, innledende: Deltakerne vil motta sekvensielle eskalerende roxadustat-doser (1,5 milligram/kilogram [mg/kg], 2,0 mg/kg og 2,5 mg/kg), tre ganger i uken (TIW) basert på deres faktiske vekt kl. randomiseringsbesøket for å identifisere startdosen for dobbeltblind periode.

Dobbeltblind: Deltakerne vil motta roxadustat 2,5 mg/kg TIW basert på kroppsvekten i en varighet på 52 uker.

Open-label: Deltakere med høye erytropoietinnivåer i serum (>400 milli-internasjonale enheter [mIU]/milliliter [mL] mIU/ml) vil motta roxadustat 2,5 mg/kg TIW basert på kroppsvekten i en varighet på 52 uker.
Legemiddel: Roxadustat
Orale tabletter
Andre navn:
  • FG-4592
  • ASP1517
  • AZD9941
Placebo komparator: Placebo
Dobbeltblind: Deltakerne vil motta placebo-matching med roxadustat i en varighet på 52 uker.
Legemiddel: Placebo
Orale tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår transfusjonsuavhengighet (TI) ≥56 påfølgende dager i løpet av de første 28 ukene av behandlingen
Tidsramme: 28 uker
28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår TI ≥56 påfølgende dager når som helst i løpet av studien
Tidsramme: Uke 28 og 52
Uke 28 og 52
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥50 % reduksjon fra baseline i antall RBC-transfusjoner i løpet av 8 uker
Tidsramme: Uke 28 og 52
Uke 28 og 52
Kumulativt antall deltaker-eksponeringsuke for TI
Tidsramme: Uke 28 og 52
Uke 28 og 52
Antall pakker med røde blodlegemer (pRBC) pakker transfundert sammenlignet med baseline
Tidsramme: Uke 28 og 52
Uke 28 og 52
Prosentandel av deltakere som oppnådde TI i > 20 uker (140 dager)
Tidsramme: Uke 28 og 52
Uke 28 og 52
Gjennomsnittlig endring fra baseline i fysisk funksjon målt av pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9, 17, 28, 52 og 56
Grunnlinje, uke 9, 17, 28, 52 og 56
Gjennomsnittlig endring fra baseline i PROMIS tretthetspoeng
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9, 17, 28, 52 og 56
Grunnlinje, uke 9, 17, 28, 52 og 56
Gjennomsnittlig endring fra baseline i EuroQol livskvalitet Femdimensjonalt femnivå helsespørreskjema (EQ-5D-5L) Vurderingspoeng
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9, 17, 28, 52 og 56
Grunnlinje, uke 9, 17, 28, 52 og 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FibroGen

Samarbeidspartnere

AstraZeneca
Astellas Pharma Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

9. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

22. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

28. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FGCL-4592-082

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Latvia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere