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Eficacia y seguridad de evinacumab en pacientes adultos con hipertrigliceridemia grave para la prevención de la pancreatitis aguda recurrente

20 de mayo de 2024 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de evinacumab en pacientes con hipertrigliceridemia grave para la prevención de la pancreatitis aguda recurrente

El objetivo principal del estudio es determinar la proporción de pacientes con triglicéridos (TG) elevados, sin síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) debido a mutaciones de pérdida de función (LoF) en la lipoproteína lipasa (LPL) y antecedentes de hipertrigliceridemia (HTG). ) asociada a pancreatitis aguda (PA) que experimentan un episodio recurrente de PA después del tratamiento con evinacumab versus placebo.

Los objetivos secundarios del estudio son:

  • Determinar el cambio en el perfil lipídico estándar tras la terapia con evinacumab frente a placebo
  • Determinar los cambios en los parámetros de lipoproteínas especiales (ApoC3, ApoB48, ApoB100 y perfil de lípidos de resonancia magnética nuclear [NMR]) después de la terapia con evinacumab versus placebo
  • Para medir el número de episodios de PA por paciente
  • Evaluar la seguridad y tolerabilidad de evinacumab
  • Evaluar la inmunogenicidad potencial de evinacumab
  • Evaluar las concentraciones de evinacumab total y tipo angiopoyetina 3 total (ANGPTL3)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania, 01307
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Clinique des maladies lipidiques de Quebec
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Centre Etudes Cliniques Ecogene-21
  • Estados Unidos
    • California
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Radin Cardivascular Medical Group, Inc
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale Cancer Center - Yale University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33015
        • Harmony Medical Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501
        • Northeast Georgia Medical Center
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
        • Northshore Medical Group
      • Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
        • Advocate Medical Group Midwest Heart Specialists
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61636
        • Methodist Medical Center of Illiniois - UnityPoint Clinic
      • Quincy, Illinois, Estados Unidos, 62301
        • Quincy Medical Group
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46290
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
        • Minneapolis Heart Institute
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55422
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Northwell Health
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mt Sinai - Ichan Medical Institute
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37411
        • University Diabetes & Endocrine Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75208
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Kerrville, Texas, Estados Unidos, 78028
        • Sante Clinical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • MultiCare Institute for Research
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Heart & Vascular Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
        • Wisconsin Center for Advanced Research - a division of GI Associates, LLC
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Academic Medical Center (AMC)
      • Arnhem, Países Bajos, 6815 AD
        • Ziekenhuis Rijnstate

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Adultos sin FCS debido a mutaciones de pérdida de función de LPL
  2. Antecedentes documentados de 1 episodio de AP asociado con HTG dentro de los 24 meses previos a la selección
  3. Valor de TG en suero en ayunas > 880 mg/dl (10 mmol/l) o > 500 mg/dl (5,6 mmol/l) determinado durante el período de selección como se describe en el protocolo
  4. Dosis estable de tratamiento hipolipemiante (≥8 semanas) y voluntad de mantener un régimen estable durante todo el estudio
  5. Índice de masa corporal ≥18,0 y ≤45,0 kg/m2
  6. Cumplimiento de un régimen estable de dieta y ejercicio en el momento de la selección y voluntad de continuar con la dieta hasta el final del estudio

Criterios clave de exclusión:

  1. Hospitalización por AP dentro de las 4 semanas posteriores a la selección
  2. FCS genético conocido definido como mutaciones LoF homocigotas o heterocigotas compuestas en LPL como se define en el protocolo
  3. Enfermedad de cálculos biliares sintomática dentro de los 6 meses anteriores a la selección como se define en el protocolo
  4. Uso de cualquier medicamento o nutracéutico conocido por alterar los lípidos séricos que no ha sido parte de un régimen terapéutico estable durante al menos 8 semanas, y no hay planes para cambiar el régimen durante el estudio
  5. Presencia de cualquier enfermedad endocrina no controlada clínicamente significativa que se sepa que influye en los lípidos séricos, tal como se define en el protocolo.
  6. Ha recibido una vacuna COVID-19 dentro de 1 semana del inicio planificado del medicamento o para el cual la vacuna COVID-19 planificada no se completaría 1 semana antes del inicio del estudio

Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Aleatorizado 1:1
Otro: Placebo
Infusión intravenosa Q4W
Experimental: evinacumab
Aleatorizado 1:1
Droga: evinacumab
Infusión intravenosa cada 4 semanas (Q4W)
Otros nombres:
  • REGN1500
  • Evkeeza™

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con al menos un episodio de pancreatitis aguda (PA) adjudicado positivamente
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
Todos los episodios de PA (pancreatitis aguda) ocurrieron después del tratamiento farmacológico del estudio.
Línea de base a 52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la apolipoproteína C3 (ApoC3) desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Las apolipoproteínas transportan lípidos a través del cuerpo uniéndose a la grasa y al colesterol para formar lipoproteínas. ApoC3 era un componente de las lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL), las lipoproteínas de alta densidad (HDL) y los quilomicrones ricos en triglicéridos y regula el metabolismo de los lípidos. Se informó el cambio porcentual en ApoC3 desde el inicio hasta la semana 52.
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en los triglicéridos (TG) en ayunas: (desde el inicio hasta la semana 52)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en el colesterol total (CT) - (valor inicial hasta la semana 52)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas no de alta densidad (no HDL-C): (desde el inicio hasta la semana 52)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en la apolipoproteína B48 (ApoB48) desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en los niveles de apolipoproteína B100 (ApoB100) desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en el tamaño y número de partículas determinado por resonancia magnética nuclear (RMN) desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Número de episodios positivos de pancreatitis aguda (PA) adjudicados de forma independiente por participante
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
Hasta 52 semanas
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento sin el fármaco (hasta la semana 72)
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento sin el fármaco (hasta la semana 72)
Número de participantes con TEAE según la gravedad
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento sin el fármaco (hasta la semana 72)
AE se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administró un fármaco del estudio, que no necesariamente tuvo una relación causal con este tratamiento. Los TEAE se definen como EA que se desarrollaron o empeoraron durante el período de tratamiento. La gravedad de los TEAE se calificó de acuerdo con la siguiente escala: Leve: no interfiere de manera significativa con el nivel de funcionamiento normal de los participantes, Moderado: produce cierto deterioro del funcionamiento pero no es peligroso para la salud y Grave: produce un deterioro significativo del funcionamiento o incapacitación. y supone un claro peligro para la salud de los participantes.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento sin el fármaco (hasta la semana 72)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento sin el fármaco (hasta la semana 72)
Los parámetros de laboratorio clínico incluyeron bioquímica, hematología y análisis de orina. Se informó el número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de laboratorio. La importancia clínica fue determinada por el investigador.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento sin el fármaco (hasta la semana 72)
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) positivos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La ADA emergente del tratamiento se definió como cualquier respuesta positiva al ensayo posterior al inicio cuando los resultados iniciales eran negativos o faltaban. Las respuestas de ADA emergentes del tratamiento se clasificaron además como: Persistentes (un resultado positivo en el ensayo de ADA detectado en al menos 2 muestras consecutivas posteriores al inicio separadas por al menos un período posterior de 16 semanas [basado en] el tiempo de muestreo nominal], sin resultados negativos para ADA en el medio, independientemente de si faltan muestras); Indeterminado (un resultado positivo en el ensayo ADA solo en el último momento de recolección, independientemente de si faltan muestras); Transitorio (no persistente/indeterminado, independientemente de que falten muestras). Se informó el número de participantes con respuesta positiva a ADA emergente del tratamiento durante la semana 52.
Línea de base hasta la semana 52
Número de participantes con anticuerpos neutralizantes positivos (NAb)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
NAb positivo se definió como la presencia de al menos una muestra de nAb positiva.
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (C-HDL) en ayunas desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Se informó el cambio porcentual en el HDL-C en ayunas desde el inicio hasta la semana 52.
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual en la lipoproteína de baja densidad (LDL-C) en ayunas desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Los niveles de LDL-C se determinaron mediante cuantificación beta con el método de ultracentrifugación. Se informó el cambio porcentual en el LDL-C en ayunas desde el inicio hasta la semana 52.
Línea de base hasta la semana 52
Concentración de evinacumab total en suero
Periodo de tiempo: Predosis y fin de infusión (EOI) en las semanas 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 y 48; Predosis en las semanas 28 y 52
Se analizó e informó la concentración de evinacumab total en suero por tiempo antes de la dosis y al final de la infusión.
Predosis y fin de infusión (EOI) en las semanas 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 y 48; Predosis en las semanas 28 y 52
Concentración de angiopoyetina total similar a 3 (ANGPTL3) en suero
Periodo de tiempo: Predosis y fin de infusión (EOI) en las semanas 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 y 48; Predosis en las semanas 28 y 52
Se analizó e informó la concentración de ANGPTL3 total en suero por tiempo.
Predosis y fin de infusión (EOI) en las semanas 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 y 48; Predosis en las semanas 28 y 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de julio de 2021

Finalización primaria (Actual)

15 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

15 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R1500-HTG-20118
  • 2021-000437-13 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli. Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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