Un estudio para investigar la interacción entre Givosiran y un cóctel de fármacos de 5 sondas en pacientes con porfiria aguda intermitente (AIP)
10 de marzo de 2019 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de interacción farmacológica para investigar el efecto de givosirán en la farmacocinética (PK) de midazolam, cafeína, losartán, omeprazol y dextrometorfano en pacientes con porfiria intermitente aguda (AIP) que son excretores altos asintomáticos (ASHE)
El propósito de este estudio es evaluar el efecto de givosirán sobre la farmacocinética del cóctel de 5 sondas de midazolam, cafeína, losartán, omeprazol y dextrometorfano, y sus metabolitos, en pacientes asintomáticos con porfiria aguda intermitente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Stockholm, Suecia
- Clinical Trial Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 a 65 años
- Peso entre 45 kg y 110 kg, inclusive, si es hombre
- Peso entre 45 kg y 100 kg, inclusive, si es mujer
- Diagnóstico de porfiria aguda intermitente (AIP)
- Nivel elevado de PBG en orina
- No estar embarazada o amamantando, y debe estar dispuesta a usar un método anticonceptivo altamente efectivo
Criterio de exclusión:
- Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
- Experimentó un ataque agudo de porfiria en los últimos 12 meses
- Antecedentes de alergias, intolerancias o sensibilidades a múltiples medicamentos
- Historia de pancreatitis recurrente
- Recibió un fármaco experimental, dentro de los 3 meses posteriores a la dosificación.
- Donó o perdió una cantidad excesiva de sangre dentro de los 60 días posteriores a la dosificación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Givosiran con cóctel de 5 sondas
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dosis única de givosiran por inyección subcutánea (sc)
incluye midazolam, cafeína, losartán, omeprazol y dextrometorfano
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Perfil de farmacocinética (PK) del cóctel de sondas de citocromo P450 (CYP)
Periodo de tiempo: Días 1 y 36
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Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC)
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Días 1 y 36
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Perfil de farmacocinética (PK) del cóctel de sondas de citocromo P450 (CYP)
Periodo de tiempo: Días 1 y 36
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Concentración plasmática máxima (Cmax)
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Días 1 y 36
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Perfil de farmacocinética (PK) de los metabolitos del cóctel de sondas de citocromo P450 (CYP)
Periodo de tiempo: Días 1 y 36
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Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC)
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Días 1 y 36
|
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Perfil de farmacocinética (PK) de los metabolitos del cóctel de sondas de citocromo P450 (CYP)
Periodo de tiempo: Días 1 y 36
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Concentración plasmática máxima (Cmax)
|
Días 1 y 36
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Perfil de farmacocinética (PK) del cóctel de sondas de citocromo P450 (CYP)
Periodo de tiempo: Días 1 y 36
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Semivida terminal (t1/2)
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Días 1 y 36
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Perfil de farmacocinética (PK) del cóctel de sondas de citocromo P450 (CYP)
Periodo de tiempo: Días 1 y 36
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Volumen de distribución (V/F)
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Días 1 y 36
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El efecto farmacodinámico (PD) de givosiran sobre los niveles urinarios de ácido delta-aminolevulínico (ALA)
Periodo de tiempo: Días 1, 8 y 36
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Días 1, 8 y 36
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El efecto farmacodinámico (PD) de givosirán sobre los niveles de porfobilinógeno (PBG) en orina en pacientes con PAI
Periodo de tiempo: Días 1, 8 y 36
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Días 1, 8 y 36
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Seguridad evaluada por la proporción de sujetos que experimentaron eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 92
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Día 1 - Día 92
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
16 de noviembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
10 de enero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de abril de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
23 de abril de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2019
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-AS1-004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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