Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de interactie tussen Givosiran en een medicijncocktail met 5 sondes te onderzoeken bij patiënten met acute intermitterende porfyrie (AIP)

10 maart 2019 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een geneesmiddel-geneesmiddelinteractiestudie om het effect van Givosiran op de farmacokinetiek (PK) van midazolam, cafeïne, losartan, omeprazol en dextromethorfan te onderzoeken bij patiënten met acute intermitterende porfyrie (AIP) die asymptomatische hoge excreters zijn (ASHE)

Het doel van deze studie is het evalueren van het effect van givosiran op de farmacokinetiek van de 5-probecocktail van midazolam, cafeïne, losartan, omeprazol en dextromethorfan, en hun metabolieten, bij asymptomatische patiënten met acute intermitterende porfyrie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zweden
      • Stockholm, Zweden
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 tot 65 jaar oud
  • Gewicht tussen 45 kg en 110 kg, inclusief, indien mannelijk
  • Gewicht tussen 45 kg en 100 kg, inclusief, indien vrouwelijk
  • Diagnose van acute intermitterende porfyrie (AIP)
  • Verhoogde urine PBG-spiegel
  • Niet zwanger zijn of borstvoeding geven en bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten
  • Heeft in de afgelopen 12 maanden een acute porfyrie-aanval gehad
  • Geschiedenis van meerdere medicijnallergieën, intoleranties of gevoeligheden
  • Geschiedenis van terugkerende pancreatitis
  • Kreeg een experimenteel medicijn, binnen 3 maanden na dosering
  • Binnen 60 dagen na toediening een overmatige hoeveelheid bloed gedoneerd of verloren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Givosiran met cocktail met 5 sondes
Geneesmiddel: Givosiran
enkele dosis givosiran door middel van subcutane (sc) injectie
Geneesmiddel: Cocktail met 5 sondes
omvat midazolam, cafeïne, losartan, omeprazol en dextromethorfan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Profiel van farmacokinetiek (PK) van cytochroom P450 (CYP) sondecocktail
Tijdsspanne: Dag 1 en 36
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC)
Dag 1 en 36
Profiel van farmacokinetiek (PK) van cytochroom P450 (CYP) sondecocktail
Tijdsspanne: Dag 1 en 36
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Dag 1 en 36

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Profiel van farmacokinetiek (PK) van cytochroom P450 (CYP) sondecocktailmetabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 en 36
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC)
Dag 1 en 36
Profiel van farmacokinetiek (PK) van cytochroom P450 (CYP) sondecocktailmetabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 en 36
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Dag 1 en 36
Profiel van farmacokinetiek (PK) van cytochroom P450 (CYP) sondecocktail
Tijdsspanne: Dag 1 en 36
Terminale halfwaardetijd (t1/2)
Dag 1 en 36
Profiel van farmacokinetiek (PK) van cytochroom P450 (CYP) sondecocktail
Tijdsspanne: Dag 1 en 36
Distributievolume (V/F)
Dag 1 en 36
Het farmacodynamische (PD) effect van givosiran op urinespiegels van delta-aminolevulinezuur (ALA)
Tijdsspanne: Dag 1, 8 en 36
Dag 1, 8 en 36
Het farmacodynamische (PD) effect van givosiran op urinespiegels van porfobilinogeen (PBG) bij patiënten met AIP
Tijdsspanne: Dag 1, 8 en 36
Dag 1, 8 en 36
Veiligheid zoals geëvalueerd door het aantal proefpersonen dat bijwerkingen ervaart (AE's)
Tijdsspanne: Dag 1 - Dag 92
Dag 1 - Dag 92

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-AS1-004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Porfyrie, acuut intermitterend

Klinische onderzoeken op Givosiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren