Estudio de vimseltinib para el tumor tenosinovial de células gigantes (MOTION)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes ≥18 años de edad
2. TGCT para los que la resección quirúrgica no es una opción (se requiere biopsia del tumor para confirmar el diagnóstico si no hay histología/patología disponible en la selección)
3. Enfermedad sintomática definida como al menos dolor moderado o al menos rigidez moderada (definida como una puntuación de 4 o más, con 10 describiendo la peor condición) dentro del período de selección y documentada en la historia clínica
4. Los participantes deben completar 14 días consecutivos de cuestionarios durante el período de selección y deben cumplir con los requisitos mínimos que se describen en el protocolo del estudio.
5. Debe tener un régimen analgésico estable, a juicio del investigador, durante al menos 2 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
6. Debe tener una enfermedad medible, según RECIST Versión 1.1, con al menos una lesión que tenga un tamaño mínimo de 2 cm.
7. Función adecuada de órganos y médula ósea.
8. Si es una mujer en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo negativa antes de la inscripción y aceptar seguir los requisitos de anticoncepción.
9. Debe proporcionar un consentimiento firmado para participar en el estudio y está dispuesto a cumplir con los procedimientos específicos del estudio.
10. Dispuesto y capaz de completar las evaluaciones de resultados informados por el paciente (PRO) en un dispositivo electrónico

Criterio de exclusión:

1. Uso previo de terapia sistémica (en investigación o aprobada) dirigida al factor estimulante de colonias 1 (CSF1) o al receptor CSFR1 (CSF1R); se permite la terapia previa con imatinib y nilotinib
2. Recibió terapia para TGCT, incluida la terapia de investigación durante el período de selección. Participó en un estudio de drogas en investigación que no sea TGCT dentro de los 30 días posteriores a la selección.
3. TGCT metastásico conocido u otro cáncer activo que requiere tratamiento concurrente (las excepciones se considerarán caso por caso)
4. Intervalo QT corregido por la fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 ms en hombres o > 470 ms en mujeres o antecedentes de síndrome de QT largo
5. Tratamiento concurrente con cualquier medicamento prohibido en el estudio
6. Cirugía mayor dentro de los 14 días posteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
7. Cualquier comorbilidad clínicamente significativa
8. Enfermedad hepática o biliar activa, incluida la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) o la cirrosis
9. Síndrome de malabsorción u otra enfermedad que podría afectar la absorción oral
10. Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) activo conocido, hepatitis B aguda o crónica, hepatitis C aguda o crónica, o infección activa conocida por mycobacterium tuberculosis
11. Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando
12. Alergia conocida o hipersensibilidad a cualquier componente del fármaco del estudio.
13. Contraindicación de la resonancia magnética