Adalimumabin vaikutukset tyyppien I, II ja VI mukopolysakkaridoosiin

Tutkimuksen tarkoituksena on kerätä alustavaa tietoa siitä, voiko lääke adalimumabi (tunnetaan myös nimellä Humira) vähentää kipua ja jäykkyyttä, parantaa elämänlaatua ja onko se turvallinen ihmisille, joilla on tyypin I, II tai VI mukopolysakkaridoosi. Tässä tutkimuksessa ihmiset jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta ryhmästä. Yhtä ryhmää hoidetaan adalimumabilla tutkimuksen ensimmäisten 16 viikon aikana ja sitten suolaliuosinjektiolla tutkimuksen viimeisen 16 viikon ajan. Toinen ryhmä aloittaa suolaliuoksella 16 viikon ajan ja siirtyy sitten adalimumabiin viimeisten 16 viikon ajan. Opintokohde ja opintolääkäri ja opintokoordinaattori eivät tiedä, mihin ryhmään aine kuuluu, ennen kuin tutkimus on suoritettu. Adalimumabi annetaan injektiona ihon alle kahden viikon välein. Molemmille ryhmille otetaan verikoe seulontakäynnillä ja sitten vielä 7 kertaa 32 viikon tutkimuksen aikana. Tehdään turvallisuuslaboratoriot (maksa- ja immuunitoimintatestit). Muita turvallisuustestejä ovat rintakehän röntgenkuvaus ja tuberkuloosialtistuksen seulonta – ne tehdään seulontakäynnillä ja myöhemmin tutkimuksen aikana, jos on olemassa huoli tuberkuloosialtistumisesta tai jatkuvasta yskästä. Seulonnalla, ensimmäisellä, keskimmäisellä ja viimeisellä opintokäynnillä tehdään myös seuraavat: 1) raskaustesti kaikille 8-vuotiaille ja sitä vanhemmille tytöille, 2) kyselyt, joissa kysytään kivusta, miten MPS vaikuttaa sosiaaliseen ja fyysiseen toimintaan ja muuhun laatuun. elämän kysymyksiä, 3) pituus ja paino. Lopuksi tutkimuslääkäri suorittaa ensimmäisellä, keskimmäisellä ja viimeisellä käynnillä fyysisen kokeen, joka sisältää lapsille ja nuorille murrosiän tarkastuksen. Adalimumabin käyttöön liittyy riskejä, kuten punoitusta ja kipua pistoksen antopaikassa, heikentynyttä kykyä torjua infektioita ja muita. Turvallisuustestit on suunniteltu tunnistamaan ja vähentämään adalimumabiin liittyviä riskejä. Tutkimuslääkärit uskovat, että adalimumabin mahdollinen hyöty kipuun, elämänlaatuun ja muihin MPS-ongelmiin on suurempi kuin hoidon mahdolliset riskit.