Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффекты адалимумаба при мукополисахаридозах типов I, II и VI

16 августа 2017 г. обновлено: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Пилотное исследование влияния адалимумаба на физическую функцию и заболевания опорно-двигательного аппарата при мукополисахаридозах типов I, II и VI

Цель исследования — собрать предварительные данные о том, может ли препарат адалимумаб (также называемый Хумира) уменьшить боль и скованность, улучшить качество жизни и является безопасным для людей с мукополисахаридозом I, II или VI типа. В этом исследовании люди будут случайным образом распределены в одну из двух групп. Одну группу будут лечить адалимумабом в течение первых 16 недель исследования, а затем инъекцией физиологического раствора в течение последних 16 недель исследования. Другая группа начнет с инъекций физиологического раствора в течение 16 недель, а затем перейдет на адалимумаб в течение последних 16 недель. Субъект исследования, врач-исследователь и координатор исследования не будут знать, к какой группе относится субъект, пока не будет проведено исследование. Адалимумаб вводят в виде инъекции под кожу каждые 2 недели. У обеих групп будет взята кровь во время скринингового визита, а затем еще 7 раз в течение 32-недельного исследования. Будут проведены анализы безопасности (печеночные и иммунные тесты). Другие тесты на безопасность включают рентгенографию грудной клетки и скрининг на наличие туберкулеза — они будут проводиться во время визита для скрининга и позже в ходе исследования, если есть подозрения на контакт с туберкулезом или постоянный кашель. Во время скрининга, первого, среднего и последнего визитов для исследования также будет выполнено следующее: 1) тест на беременность для всех девочек в возрасте 8 лет и старше, 2) анкеты, в которых задаются вопросы о боли, влиянии СМП на социальные и физические функции и другие качества жизненных вопросов, 3) рост и вес. Наконец, медицинский осмотр, который включает в себя для детей и подростков проверку того, где они находятся в период полового созревания, будет проводиться врачом-исследователем во время первого, среднего и последнего визитов. Существуют риски приема адалимумаба, которые включают покраснение и боль в месте инъекции, снижение способности бороться с инфекциями и другие. Тесты безопасности предназначены для выявления и снижения риска, связанного с адалимумабом. Врачи-исследователи считают, что потенциальная польза адалимумаба от боли, качества жизни и других проблем, связанных с МПС, перевешивает потенциальные риски лечения.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это рандомизированное пилотное исследование, состоящее из 32-недельного перекрестного, двойного слепого, плацебо-контролируемого этапа лечения субъектов с мукополисахаридозом (МПС) типов I, II или VI, получавших заместительную ферментную терапию (ФЗТ) и/или гемопоэтические препараты. клеточная трансплантация (ТКТ). Субъектов будут лечить адалимумабом (группа 1) или плацебо (группа 2) в течение 16 недель (т. е. 8 доз), затем они перейдут в другую группу на 16 недель. Субъектов будут лечить адалимумабом (20 мг [вес 15-<30 кг] или 40 мг [вес ≥30 кг] подкожно [subQ] каждые две недели) или плацебо в течение 16 недель, затем переходят в другую группу для 16 недель. Лабораторные оценки и Опросник здоровья детей — форма для родителей 50 (CHQ-PF50) для субъектов младше 18 лет или краткая форма исследования медицинских результатов-36 (SF-36) для субъектов ≥18 лет будут оцениваться на 16-й и 32-й неделях до оценить безопасность и эффективность раннего лечения. Безопасность будет оцениваться с помощью лабораторных анализов через 4, 8, 20 и 24 недели после начала лечения, а также посредством визитов в рамках исследования на 16 и 32 неделе. (ROM), тест с 6-минутной ходьбой (6MWT) и тестирование силы (ручной динамометр) на исходном уровне, через 16 и 32 недели. Воспаление суставов будет измеряться маркерами сыворотки на исходном уровне, через 16 и 32 недели. Антропометрические измерения также будут выполняться на исходном уровне, а также через 16 и 32 недели.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
2

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз МПС I, II или VI;
  • Лечение ФЗТ в течение ≥1 года или отсутствие ФЗТ в течение ≥1 года;
  • Вес ≥15 кг;
  • Телесная боль, о которой сообщает CHQ-PF50 или SF-36 > 1 SD ниже среднего значения для общей популяции;
  • ≥ 3 суставов с ограничением подвижности; и
  • Пациент или родитель/законный опекун может и желает дать информированное согласие. Для пациентов в возрасте от 7 до 17 лет также необходимо предоставить согласие.

Критерий исключения:

  • История HCT менее чем за 2 года до зачисления;
  • Иммуносупрессивная терапия менее чем за 1 год до включения в исследование;
  • Активная реакция «трансплантат против хозяина»;
  • Текущий диагноз или история лимфомы или другого злокачественного новообразования;
  • Текущая активная инфекция;
  • Серьезные оппортунистические инфекции в анамнезе (например, бактериальные [Legionella и Listeria], туберкулез [ТБ], инвазивные грибковые инфекции или вирусные, паразитарные и другие оппортунистические инфекции);
  • Положительный кожный тест на ТБ, положительный рентген грудной клетки или недавний контакт с ТБ
  • Застойная сердечная недостаточность, определяемая переломом выброса <50% по данным ЭХО;
  • Демиелинизирующие расстройства (например, расстройства центральной нервной системы [ЦНС], включая рассеянный склероз и неврит зрительного нерва, и расстройства периферической нервной системы, включая синдром Гийена-Барре);
  • Гематологические нарушения (например, панцитопения, апластическая анемия);
  • инфекция гепатита В (активное или хроническое носительство);
  • чувствительность к латексу;
  • Беременность или кормление грудью;
  • Известная или предполагаемая аллергия на адалимумаб или родственные ему продукты;
  • Участие в одновременном терапевтическом исследовании, включающем исследуемый препарат или агент, в течение 4 недель после включения в исследование;
  • Требование воздействия живой вакцины, которое, как ожидается, произойдет в течение периода исследования; или
  • Любое другое социальное или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять значительную опасность для субъекта в случае начала исследуемой терапии или нанести ущерб исследованию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Сначала адалимумаб, затем плацебо.
Сначала участники получали адалимумаб 20 мг субэквивалентно каждые две недели (вес от 15 до <30 кг) или 40 мг субэквивалентно каждые две недели (вес ≥30 кг) в течение 16 недель. Затем участники получали плацебо-солевой раствор subQ (объем, соответствующий адалимумабу 20 мг или 40 мг subQ) каждые две недели в течение 16 недель.
Лекарство: Адалимумаб
Субъектов будут лечить адалимумабом (20 мг [масса 15-
Другие имена:
  • Хумира
Другой: Плацебо
Солевой раствор плацебо
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Сначала плацебо, затем адалимумаб.
Сначала участники получали плацебо солевого раствора субэквивалентно (объем, соответствующий адалимумабу 20 мг или 40 мг субэквивалентно) каждые две недели в течение 16 недель. Затем участники получали адалимумаб 20 мг субэквивалентно каждые две недели (вес от 15 до <30 кг) или 40 мг субэквивалентно каждые две недели (вес ≥30 кг) в течение 16 недель.
Лекарство: Адалимумаб
Субъектов будут лечить адалимумабом (20 мг [масса 15-
Другие имена:
  • Хумира
Другой: Плацебо
Солевой раствор плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросник здоровья детей — форма для родителей 50, стандартизированная оценка телесной боли
Временное ограничение: с 0-го дня до 16-й недели лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Опросник здоровья детей – стандартизированная оценка телесной боли (BP) для родителей по форме 50 для участников младше 18 лет. Диапазон составляет от 0 до 100 (без единиц) и стандартизация, если определяется путем сравнения со здоровыми детьми соответствующего возраста. Более низкие значения означают усиление боли. Сообщается о разнице изменения стандартизированного показателя АД с 0-го дня до 16-й недели при лечении адалимумабом за вычетом изменения стандартизированного показателя АД с 0-го дня до 16-й недели при лечении плацебо.
с 0-го дня до 16-й недели лечения адалимумабом по сравнению с плацебо

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросник здоровья детей — форма для родителей 50, стандартизированная оценка физических функций (PF)
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Опросник здоровья детей — стандартизированная оценка физической функции (PF) для родителей в форме 50 для участников младше 18 лет. Диапазон составляет от 0 до 100 (без единиц) и стандартизация, если определяется путем сравнения со здоровыми детьми соответствующего возраста. Более низкие значения означают снижение физической функции. Сообщается о разнице изменения стандартизированной оценки PF с 0-го дня до 16-й недели во время лечения адалимумабом за вычетом изменения стандартизированной оценки PF с 0-го дня до 16-й недели во время лечения плацебо.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Боль, измеренная по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) в педиатрическом опроснике боли (PPQ)
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Процент участников с улучшением более чем на 10 мм либо «как вы себя чувствуете сейчас», либо «самой сильной боли, которую вы испытывали на этой неделе» по VA в PPQ при приеме адалимумаба по сравнению с принимавшим плацебо по отчету родителей или субъектов. Диапазон 0-100 мм; меньшее число означает меньше боли.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Диапазон движений - двустороннее плечо, локоть, бедро, колено
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Количество суставов с положительными изменениями более чем на 5 градусов в течение 16 недель адалимумаба по сравнению с 16 неделями плацебо. Всего было измерено восемь суставов.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Антитела к ERT
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Антитела к ларонидазе для субъектов с MPS I. Антитела к идурсульфазе для субъектов с MPS II.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 мая 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
5 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 мая 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
7 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
15 сентября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 августа 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 30535

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Данные исследования/документы

  1. Отчет о клиническом исследовании

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками