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Efeitos do Adalimumabe na Mucopolissacaridose Tipos I, II e VI

16 de agosto de 2017 atualizado por: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Estudo Piloto do Efeito do Adalimumabe na Função Física e Doença Musculoesquelética na Mucopolissacaridose Tipos I, II e VI

O objetivo do estudo é coletar dados preliminares sobre se o medicamento adalimumabe (também chamado de Humira) pode diminuir a dor e a rigidez, melhorar a qualidade de vida e é seguro em pessoas com mucopolissacaridose tipo I, II ou VI. Neste estudo, as pessoas serão aleatoriamente designadas para um dos dois grupos. Um grupo será tratado com adalimumabe nas primeiras 16 semanas do estudo e depois com uma injeção de solução salina nas últimas 16 semanas do estudo. O outro grupo começará com a injeção de solução salina por 16 semanas e depois mudará para adalimumabe nas últimas 16 semanas. O sujeito do estudo, o médico do estudo e o coordenador do estudo não saberão em que grupo o sujeito está até que o estudo seja concluído. O adalimumabe é administrado por injeção, logo abaixo da pele, a cada 2 semanas. Ambos os grupos terão sangue coletado em uma visita de triagem e, em seguida, mais 7 vezes durante o estudo de 32 semanas. Haverá laboratórios de segurança feitos (testes de função hepática e imunológica). Outros testes de segurança incluem uma radiografia de tórax e triagem para exposição à tuberculose - estes serão feitos na visita de triagem e posteriormente no estudo se houver preocupação com exposição à tuberculose ou tosse persistente. O seguinte também será feito na triagem, na primeira, no meio e na última visita do estudo: 1) um teste de gravidez em todas as meninas com 8 anos ou mais, 2) questionários que perguntem sobre dor, como a MPS afeta a função social e física e outras qualidades de questões de vida, 3) altura e peso. Finalmente, um exame físico, que inclui para crianças e adolescentes uma verificação de onde eles estão na puberdade, será feito por um médico do estudo na primeira, no meio e na última visita. Existem riscos em tomar adalimumabe que incluem vermelhidão e dor no local da injeção, diminuição da capacidade de combater infecções e outros. Os testes de segurança são projetados para identificar e diminuir o risco associado ao adalimumabe. Os médicos do estudo acreditam que o benefício potencial do adalimumabe na dor, na qualidade de vida e em outros problemas relacionados à MPS supera os riscos potenciais do tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo piloto randomizado que consiste em uma fase de tratamento de 32 semanas, cruzada, duplo-cega e controlada por placebo de indivíduos com Mucopolissacaridose (MPS) tipos I, II ou VI tratados com terapia de reposição enzimática (TRE) e/ou hematopoiética Transplante de células (HCT). Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (grupo 1) ou placebo (grupo 2) por 16 semanas (ou seja, 8 doses) e depois passarão para o outro grupo por 16 semanas. Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (20 mg [peso 15-<30 kg] ou 40 mg [peso ≥30 kg] administrados por via subcutânea [subQ] a cada duas semanas) ou placebo por 16 semanas, depois passarão para o outro grupo para 16 semanas. Avaliações laboratoriais e Questionário de Saúde Infantil - Formulário para pais 50 (CHQ-PF50) para indivíduos com menos de 18 anos de idade ou o Formulário Resumido do Estudo de Resultados Médicos-36 (SF-36) para indivíduos com ≥18 anos serão avaliados na Semana 16 e 32 para avaliar a segurança e eficácia do tratamento precoce. A segurança será avaliada com avaliações laboratoriais às 4, 8, 20 e 24 semanas após o início do tratamento e com visitas de estudo nas semanas 16 e 32. A função física será medida pelo CHQ-PF50/SF-36, amplitude de movimento articular (ROM), teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) e teste de força (dinamômetro de preensão manual) na linha de base, 16 e 32 semanas. A inflamação articular será medida por marcadores séricos na linha de base, 16 e 32 semanas. As medições antropométricas também serão realizadas na linha de base e 16 e 32 semanas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
2

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de MPS I, II ou VI;
  • Tratamento com TRE por ≥1 ano ou sem ERT por ≥1 ano;
  • Peso ≥15 kg;
  • Dor corporal relatada pelo CHQ-PF50 ou SF-36 > 1 DP abaixo da média da população geral;
  • ≥ 3 articulações com limitações de movimento; e
  • O paciente ou pai/responsável legal é capaz e está disposto a fornecer consentimento informado. Para pacientes de 7 a 17 anos de idade, o consentimento também deve ser fornecido.

Critério de exclusão:

  • História de HCT há menos de 2 anos antes da inscrição;
  • Terapia de supressão imunológica menos de 1 ano antes da inscrição;
  • doença do enxerto versus hospedeiro ativa;
  • Diagnóstico atual ou história de linfoma ou outra malignidade;
  • Infecção ativa atual;
  • História de infecção oportunista grave (por exemplo, bacteriana [Legionella e Listeria]; tuberculose [TB]; infecções fúngicas invasivas; ou infecções virais, parasitárias e outras infecções oportunistas);
  • Teste cutâneo positivo para TB, radiografia de tórax positiva ou exposição recente a TB
  • Insuficiência cardíaca congestiva definida por fratura por ejeção <50% medida por ECO;
  • Distúrbios desmielinizantes (por exemplo, distúrbios do sistema nervoso central [SNC] incluindo esclerose múltipla e neurite óptica e distúrbios do sistema nervoso periférico incluindo síndrome de Guillain-Barre);
  • Anormalidades hematológicas (por exemplo, pancitopenia, anemia aplástica);
  • Infecção por Hepatite B (portador ativo ou crônico);
  • Sensibilidade ao látex;
  • Gravidez ou amamentação;
  • Alergia conhecida ou suspeita ao adalimumabe ou produtos relacionados;
  • Participação em estudo terapêutico simultâneo que envolva um medicamento ou agente de estudo experimental dentro de 4 semanas após a inscrição no estudo;
  • Exigência de exposição a vacina viva que seria esperada durante o período do estudo; ou
  • Qualquer outra condição social ou médica que o Investigador acredite que representaria um risco significativo para o sujeito se a terapia experimental fosse iniciada ou fosse prejudicial ao estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Adalimumabe primeiro, depois Placebo
Os participantes primeiro receberam Adalimumabe 20 mg subQ a cada duas semanas (peso 15 a <30 kg) ou 40 mg subQ a cada duas semanas (peso ≥30 kg) por 16 semanas. Os participantes então receberam solução salina Placebo subQ (volume correspondente a Adalimumabe 20 mg ou 40 mg subQ) a cada duas semanas por 16 semanas.
Medicamento: Adalimumabe
Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (20 mg [peso 15-
Outros nomes:
  • Humira
Outro: Placebo
Placebo salino
EXPERIMENTAL: Placebo primeiro, depois Adalimumabe
Os participantes primeiro receberam Placebo salino subQ (volume correspondente a Adalimumabe 20 mg ou 40 mg subQ) a cada duas semanas por 16 semanas. Os participantes então receberam Adalimumabe 20 mg subQ a cada duas semanas (peso 15 a <30 kg) ou 40 mg subQ a cada duas semanas (peso ≥30 kg) por 16 semanas.
Medicamento: Adalimumabe
Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (20 mg [peso 15-
Outros nomes:
  • Humira
Outro: Placebo
Placebo salino

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de Saúde Infantil - Formulário para Pais 50 Pontuação Padronizada de Dor Corporal
Prazo: dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 pontuação padronizada para dor corporal (PA) para participantes < 18 anos de idade. O intervalo é de 0 a 100 (sem unidades) e a padronização é determinada por comparação com crianças saudáveis ​​de mesma idade. Valores mais baixos significam aumento da dor. É relatada a diferença da alteração na pontuação padronizada da PA do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com adalimumabe menos a alteração na pontuação padronizada da PA do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com placebo.
dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de saúde infantil - Formulário para pais 50 Pontuação padronizada da função física (FP)
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 pontuação padronizada da função física (FP) para participantes < 18 anos de idade. O intervalo é de 0 a 100 (sem unidades) e a padronização é determinada por comparação com crianças saudáveis ​​de mesma idade. Valores mais baixos significam diminuição da função física. É relatada a diferença de alteração na pontuação padronizada de PF do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com adalimumabe menos a alteração na pontuação padronizada de FP do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com placebo.
Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Dor medida pela Escala Visual Analógica (VAS) no Questionário de Dor Pediátrica (PPQ)
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Porcentagem de participantes com uma melhora >10 mm em "como você se sente agora" ou "pior dor que você teve esta semana" no AV no PPQ durante o adalimumabe versus durante o placebo por relato dos pais ou do sujeito. A faixa é de 0-100 mm; menor número significa menos dor.
Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Amplitude de Movimento - Ombro Bilateral, Cotovelo, Quadril, Joelho
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Número de articulações com uma alteração >5 graus mais positiva durante 16 semanas de adalimumabe versus 16 semanas de placebo. Um total de oito articulações foram medidas.
Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Anticorpos anti-TRE
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
Anticorpos anti-laronidase para indivíduos com MPS I. Anticorpos anti-idursulfase para indivíduos com MPS II.
Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2015

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de maio de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
7 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de setembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de agosto de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 30535

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Dados/documentos do estudo

  1. Relatório de Estudo Clínico

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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