Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van Adalimumab bij mucopolysaccharidose type I, II en VI

16 augustus 2017 bijgewerkt door: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Pilotstudie naar het effect van Adalimumab op fysiek functioneren en musculoskeletale aandoeningen bij mucopolysaccharidose type I, II en VI

Het doel van de studie is om voorlopige gegevens te verzamelen over de vraag of het medicijn adalimumab (ook wel Humira genoemd) pijn en stijfheid kan verminderen, de kwaliteit van leven kan verbeteren en veilig is bij mensen met mucopolysaccharidose type I, II of VI. In deze studie zullen mensen willekeurig worden toegewezen aan een van de twee groepen. De ene groep krijgt de eerste 16 weken van het onderzoek adalimumab en vervolgens de laatste 16 weken een injectie met zoutoplossing. De andere groep begint 16 weken met de zoutoplossing en schakelt dan de laatste 16 weken over op adalimumab. De proefpersoon, de onderzoeksarts en de studiecoördinator weten pas in welke groep een proefpersoon zit als de studie is afgelopen. Adalimumab wordt elke 2 weken via een injectie net onder de huid toegediend. Bij beide groepen wordt bloed afgenomen tijdens een screeningbezoek, en daarna nog 7 keer gedurende de 32 weken durende studie. Er zullen veiligheidslabs worden gedaan (lever- en immuunfunctietesten). Andere veiligheidstests zijn onder meer een röntgenfoto van de borstkas en screening op blootstelling aan tuberculose - deze worden uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek en later in het onderzoek als er bezorgdheid bestaat over blootstelling aan tuberculose of een aanhoudende hoest. Bij de screening, de eerste, middelste en laatste studiebezoeken zal ook het volgende worden gedaan: 1) een zwangerschapstest bij alle meisjes van 8 jaar en ouder, 2) vragenlijsten die vragen naar pijn, hoe MPS het sociale en fysieke functioneren beïnvloedt, en andere kwaliteit van levensvragen, 3) lengte en gewicht. Ten slotte zal een lichamelijk onderzoek, dat voor kinderen en adolescenten een controle omvat van waar ze zich in de puberteit bevinden, worden uitgevoerd door een onderzoeksarts tijdens het eerste, middelste en laatste bezoek. Er zijn risico's verbonden aan het gebruik van adalimumab, waaronder roodheid en pijn op de plaats waar de injectie wordt gegeven, een verminderd vermogen om infecties te bestrijden en andere. De veiligheidstests zijn ontworpen om het risico van adalimumab te identificeren en te verminderen. De studieartsen zijn van mening dat het potentiële voordeel van adalimumab op pijn, kwaliteit van leven en andere MPS-gerelateerde problemen opweegt tegen de mogelijke risico's van behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde pilotstudie die bestaat uit een 32 weken durende, cross-over, dubbelblinde, placebogecontroleerde behandelingsfase van proefpersonen met Mucopolysaccharidose (MPS) type I, II of VI behandeld met enzymsubstitutietherapie (ERT) en/of hematopoëtische therapie. celtransplantatie (HCT). De proefpersonen zullen worden behandeld met adalimumab (groep 1) of placebo (groep 2) gedurende 16 weken (d.w.z. 8 doses) en daarna overgaan op de andere groep gedurende 16 weken. Proefpersonen zullen worden behandeld met adalimumab (20 mg [gewicht 15-<30 kg] of 40 mg [gewicht ≥30 kg] subcutaan toegediend [subQ] eenmaal per twee weken) of placebo gedurende 16 weken, daarna wordt overgeschakeld naar de andere groep gedurende 16 weken. 16 weken. Laboratoriumevaluaties en Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) voor proefpersonen <18 jaar of de Medical Outcomes Study Short Form-36 (SF-36) voor proefpersonen ≥18 jaar worden beoordeeld in week 16 en 32 tot evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de vroege behandeling. De veiligheid zal worden beoordeeld met laboratoriumevaluaties op 4, 8, 20 en 24 weken na aanvang van de behandeling, en met studiebezoeken in week 16 en 32. Fysiek functioneren wordt gemeten door de CHQ-PF50/SF-36, bewegingsbereik van de gewrichten (ROM), 6-minuten looptest (6MWT) en krachttest (handgreepdynamometer) bij aanvang, 16 en 32 weken. Gewrichtsontsteking wordt gemeten met serummarkers bij aanvang, 16 en 32 weken. Antropometrische metingen zullen ook worden uitgevoerd bij Baseline en 16 en 32 weken.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
2

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van MPS I, II of VI;
  • Behandeling met ERT gedurende ≥1 jaar of geen ERT gedurende ≥1 jaar;
  • Gewicht ≥15 kg;
  • Lichamelijke pijn gerapporteerd door de CHQ-PF50 of SF-36 > 1 SD onder het algemene populatiegemiddelde;
  • ≥ 3 gewrichten met bewegingsbeperkingen; En
  • Patiënt of ouder/wettelijke voogd kan en wil geïnformeerde toestemming geven. Voor patiënten van 7 tot 17 jaar moet ook toestemming worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van HCT minder dan 2 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Immuunsuppressietherapie minder dan 1 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Actieve graft-versus-hostziekte;
  • Huidige diagnose of voorgeschiedenis van lymfoom of andere maligniteit;
  • Huidige actieve infectie;
  • Geschiedenis van ernstige opportunistische infectie (bijv. bacterieel [legionella en listeria]; tuberculose [tbc]; invasieve schimmelinfecties; of virale, parasitaire en andere opportunistische infecties);
  • Positieve tbc-huidtest, positieve thoraxfoto of een recente blootstelling aan tbc
  • Congestief hartfalen gedefinieerd door een ejectiefraat <50% gemeten door ECHO;
  • demyeliniserende aandoeningen (bijv. aandoeningen van het centrale zenuwstelsel [CZS] waaronder multiple sclerose en optische neuritis en aandoeningen van het perifere zenuwstelsel waaronder het syndroom van Guillain-Barre);
  • Hematologische afwijkingen (bijv. pancytopenie, aplastische anemie);
  • Hepatitis B-infectie (actieve of chronische drager);
  • Latexgevoeligheid;
  • Zwangerschap of borstvoeding;
  • Bekende of vermoede allergie voor adalimumab of aanverwante producten;
  • Deelname aan gelijktijdig therapeutisch onderzoek waarbij een onderzoeksgeneesmiddel of -middel betrokken is binnen 4 weken na inschrijving voor het onderzoek;
  • Vereiste voor blootstelling aan levend vaccin die naar verwachting zal optreden tijdens het tijdsbestek van het onderzoek; of
  • Elke andere sociale of medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de proefpersoon zou vormen als de onderzoekstherapie zou worden gestart of schadelijk zou zijn voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Eerst adalimumab, dan placebo
De deelnemers kregen eerst Adalimumab 20 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht 15 tot <30 kg) of 40 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht ≥30 kg) gedurende 16 weken. De deelnemers ontvingen vervolgens gedurende 16 weken om de week om de week een zoutoplossing subQ (volume dat overeenkomt met Adalimumab 20 mg of 40 mg subQ).
Geneesmiddel: Adalimumab
Proefpersonen worden behandeld met adalimumab (20 mg [gewicht 15-
Andere namen:
  • Humira
Ander: Placebo
Zoute placebo
EXPERIMENTEEL: Eerst placebo, dan Adalimumab
De deelnemers kregen eerst gedurende 16 weken om de week om de week een zoutoplossing subQ (volume dat overeenkomt met Adalimumab 20 mg of 40 mg subQ). De deelnemers kregen vervolgens Adalimumab 20 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht 15 tot <30 kg) of 40 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht ≥30 kg) gedurende 16 weken.
Geneesmiddel: Adalimumab
Proefpersonen worden behandeld met adalimumab (20 mg [gewicht 15-
Andere namen:
  • Humira
Ander: Placebo
Zoute placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezondheidsvragenlijst voor kinderen - Ouderformulier 50 Gestandaardiseerde score voor lichamelijke pijn
Tijdsspanne: dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 lichamelijke pijn (BP) gestandaardiseerde score voor deelnemers < 18 jaar. Bereik is van 0 tot 100 (geen eenheden) en standaardisatie indien bepaald door vergelijking met kinderen van gezonde leeftijd. Lagere waarden betekenen meer pijn. Het verschil in verandering in de gestandaardiseerde bloeddrukscore van dag 0 tot week 16 tijdens de behandeling met adalimumab min de verandering in de gestandaardiseerde bloeddrukscore van dag 0 tot week 16 tijdens de behandeling met placebo wordt gerapporteerd.
dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezondheidsvragenlijst voor kinderen - Ouderformulier 50 Fysieke functie (PF) gestandaardiseerde score
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 fysieke functie (PF) gestandaardiseerde score voor deelnemers < 18 jaar. Bereik is van 0 tot 100 (geen eenheden) en standaardisatie indien bepaald door vergelijking met kinderen van gezonde leeftijd. Lagere waarden betekenen verminderde fysieke functie. Het verschil in verandering in de PF-gestandaardiseerde score van dag 0 tot week 16 tijdens de behandeling met adalimumab minus de verandering in de PF-gestandaardiseerde score van dag 0 tot week 16 tijdens de placebobehandeling wordt gerapporteerd.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Pijn gemeten door de Visual Analog Scale (VAS) in de Pediatric Pain Questionnaire (PPQ)
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Percentage deelnemers met een verbetering van >10 mm in ofwel "hoe je je nu voelt" of "ergste pijn die je deze week had" op de VA in de PPQ tijdens adalimumab versus tijdens placebo, gerapporteerd door ouder of proefpersoon. Bereik is 0-100 mm; lager getal betekent minder pijn.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Bewegingsbereik - Bilaterale schouder, elleboog, heup, knie
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Aantal gewrichten met een >5 graad meer positieve verandering gedurende 16 weken adalimumab versus 16 weken placebo. In totaal werden acht gewrichten gemeten.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Anti-ERT-antilichamen
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Anti-laronidase-antilichamen voor proefpersonen met MPS I. Anti-idursulfase-antilichamen voor proefpersonen met MPS II.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juli 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
5 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 mei 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
7 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
15 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 augustus 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 30535

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Klinisch onderzoeksrapport

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen