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Effetti di Adalimumab nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI

16 agosto 2017 aggiornato da: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studio pilota sull'effetto di Adalimumab sulla funzione fisica e sulla malattia muscoloscheletrica nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI

Lo scopo dello studio è raccogliere dati preliminari sul fatto che il farmaco adalimumab (chiamato anche Humira) possa ridurre il dolore e la rigidità, migliorare la qualità della vita ed è sicuro nelle persone con mucopolisaccaridosi di tipo I, II o VI. In questo studio le persone verranno assegnate in modo casuale a uno dei due gruppi. Un gruppo sarà trattato con adalimumab le prime 16 settimane dello studio e poi con un'iniezione salina per le ultime 16 settimane dello studio. L'altro gruppo inizierà con l'iniezione di soluzione salina per 16 settimane e poi passerà ad adalimumab per le ultime 16 settimane. Il soggetto dello studio, il medico dello studio e il coordinatore dello studio non sapranno in quale gruppo si trova un soggetto fino al termine dello studio. Adalimumab viene somministrato per iniezione, appena sotto la pelle, ogni 2 settimane. Entrambi i gruppi riceveranno un prelievo di sangue durante una visita di screening e poi altre 7 volte durante lo studio di 32 settimane. Verranno eseguiti laboratori di sicurezza (test di funzionalità epatica e immunitaria). Altri test di sicurezza includono una radiografia del torace e uno screening per l'esposizione alla tubercolosi: questi verranno eseguiti durante la visita di screening e successivamente nello studio se vi è preoccupazione per l'esposizione alla tubercolosi o una tosse persistente. Durante lo screening, la prima, la metà e l'ultima visita dello studio verranno eseguiti anche: 1) un test di gravidanza in tutte le ragazze di età pari o superiore a 8 anni, 2) questionari che chiedono informazioni sul dolore, in che modo l'MPS influisce sulla funzione sociale e fisica e altre qualità delle domande sulla vita, 3) altezza e peso. Infine, un esame fisico, che include per bambini e adolescenti un controllo di dove si trovano nella pubertà, sarà fatto da un medico dello studio alla prima, media e ultima visita. Ci sono rischi nell'assunzione di adalimumab che includono arrossamento e dolore in cui viene somministrata l'iniezione, una ridotta capacità di combattere le infezioni e altri. I test di sicurezza sono progettati per identificare e ridurre il rischio associato ad adalimumab. I medici dello studio ritengono che il potenziale beneficio di adalimumab sul dolore, sulla qualità della vita e su altri problemi correlati alla MPS superi i potenziali rischi del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio pilota randomizzato che consiste in una fase di trattamento di 32 settimane, crossover, in doppio cieco, controllata con placebo di soggetti con Mucopolisaccaridosi (MPS) di tipo I, II o VI trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e/o terapia ematopoietica trapianto di cellule (HCT). I soggetti saranno trattati con adalimumab (gruppo 1) o placebo (gruppo 2) per 16 settimane (ovvero 8 dosi), quindi passeranno all'altro gruppo per 16 settimane. I soggetti saranno trattati con adalimumab (20 mg [peso 15-<30 kg] o 40 mg [peso ≥30 kg] somministrato per via sottocutanea [subQ] a settimane alterne) o placebo per 16 settimane, quindi passeranno all'altro gruppo per 16 settimane. Le valutazioni di laboratorio e il questionario sulla salute dei bambini - Parent Form 50 (CHQ-PF50) per i soggetti di età <18 anni o il Medical Outcomes Study Short Form-36 (SF-36) per i soggetti di età ≥18 anni saranno valutati alla settimana 16 e da 32 a valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento precoce. La sicurezza sarà valutata con valutazioni di laboratorio a 4, 8, 20 e 24 settimane dopo l'inizio del trattamento e con visite di studio alla settimana 16 e 32, la funzione fisica sarà misurata dal CHQ-PF50/SF-36, range di movimento articolare (ROM), test del cammino di 6 minuti (6MWT) e test di forza (dinamometro a presa manuale) al basale, 16 e 32 settimane. L'infiammazione articolare sarà misurata mediante marcatori sierici al basale, 16 e 32 settimane. Le misurazioni antropometriche saranno eseguite anche al basale e a 16 e 32 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MPS I, II o VI;
  • Trattamento con ERT per ≥1 anno o senza ERT per ≥1 anno;
  • Peso ≥15 kg;
  • Dolore corporeo riportato dal CHQ-PF50 o SF-36 > 1 SD al di sotto della media della popolazione generale;
  • ≥ 3 articolazioni con limitazioni nel movimento; E
  • Il paziente o il genitore/tutore legale è in grado e disposto a fornire il consenso informato. Per i pazienti di età compresa tra 7 e 17 anni deve essere fornito anche il consenso.

Criteri di esclusione:

  • Storia di HCT meno di 2 anni prima dell'arruolamento;
  • Terapia di immunosoppressione meno di 1 anno prima dell'arruolamento;
  • Malattia attiva del trapianto contro l'ospite;
  • Diagnosi attuale o anamnesi di linfoma o altra neoplasia;
  • Infezione attiva in corso;
  • Anamnesi di grave infezione opportunistica (ad es. batterica [Legionella e Listeria]; tubercolosi [TB]; infezioni fungine invasive; o infezioni virali, parassitarie e altre infezioni opportunistiche);
  • Test cutaneo per tubercolosi positivo, radiografia del torace positiva o recente esposizione alla tubercolosi
  • Insufficienza cardiaca congestizia definita da una frattura da eiezione <50% misurata da ECHO;
  • Disturbi demielinizzanti (ad es. disturbi del sistema nervoso centrale [SNC] inclusa la sclerosi multipla e la neurite ottica e disturbi del sistema nervoso periferico inclusa la sindrome di Guillain-Barré);
  • Anomalie ematologiche (ad esempio, pancitopenia, anemia aplastica);
  • Infezione da epatite B (portatore attivo o cronico);
  • Sensibilità al lattice;
  • Gravidanza o allattamento;
  • Allergia nota o sospetta ad adalimumab o prodotti correlati;
  • Partecipazione a uno studio terapeutico simultaneo che coinvolge un farmaco o agente in studio sperimentale entro 4 settimane dall'arruolamento nello studio;
  • Requisito per l'esposizione a vaccini vivi che si prevede si verifichi durante il periodo di tempo dello studio; O
  • Qualsiasi altra condizione sociale o medica che lo sperimentatore ritenga rappresenterebbe un rischio significativo per il soggetto se la terapia sperimentale fosse iniziata o fosse dannosa per lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Adalimumab prima, poi Placebo
I partecipanti hanno ricevuto per la prima volta Adalimumab 20 mg subQ a settimane alterne (peso da 15 a <30 kg) o 40 mg subQ a settimane alterne (peso ≥30 kg) per 16 settimane. I partecipanti hanno quindi ricevuto la soluzione salina Placebo subQ (volume corrispondente ad Adalimumab 20 mg o 40 mg subQ) a settimane alterne per 16 settimane.
Droga: Adalimumab
I soggetti saranno trattati con adalimumab (20 mg [peso 15-
Altri nomi:
  • Umira
Altro: Placebo
Placebo salino
SPERIMENTALE: Placebo prima, poi Adalimumab
I partecipanti hanno ricevuto per la prima volta la soluzione salina Placebo subQ (volume corrispondente ad Adalimumab 20 mg o 40 mg subQ) a settimane alterne per 16 settimane. I partecipanti hanno quindi ricevuto Adalimumab 20 mg subQ a settimane alterne (peso da 15 a <30 kg) o 40 mg subQ a settimane alterne (peso ≥30 kg) per 16 settimane.
Droga: Adalimumab
I soggetti saranno trattati con adalimumab (20 mg [peso 15-
Altri nomi:
  • Umira
Altro: Placebo
Placebo salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sulla salute dei bambini - Modulo per i genitori 50 Punteggio standardizzato del dolore corporeo
Lasso di tempo: dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Questionario sulla salute dei bambini - Modulo genitore 50 Punteggio standardizzato del dolore corporeo (BP) per i partecipanti < 18 anni di età. L'intervallo va da 0 a 100 (nessuna unità) e la standardizzazione se determinata dal confronto con bambini sani della stessa età. Valori più bassi indicano un aumento del dolore. Viene riportata la differenza della variazione del punteggio standardizzato della PA dal giorno 0 alla settimana 16 durante il trattamento con adalimumab meno la variazione del punteggio standardizzato della PA dal giorno 0 alla settimana 16 durante il trattamento con placebo.
dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sulla salute dei bambini - Modulo genitore 50 Punteggio standardizzato della funzione fisica (PF).
Lasso di tempo: Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Questionario sulla salute dei bambini - Punteggio standardizzato della funzione fisica (FP) del modulo genitore 50 per i partecipanti < 18 anni di età. L'intervallo va da 0 a 100 (nessuna unità) e la standardizzazione se determinata dal confronto con bambini sani della stessa età. Valori più bassi indicano una ridotta funzionalità fisica. Viene riportata la differenza della variazione del punteggio standardizzato PF dal giorno 0 alla settimana 16 durante il trattamento con adalimumab meno la variazione del punteggio standardizzato PF dal giorno 0 alla settimana 16 durante il trattamento con placebo.
Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Dolore misurato dalla scala analogica visiva (VAS) nel questionario sul dolore pediatrico (PPQ)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Percentuale di partecipanti con un miglioramento >10 mm in "come ti senti adesso" o "peggior dolore che hai avuto questa settimana" sul VA nel PPQ durante adalimumab rispetto a placebo da parte dei genitori o del soggetto. L'intervallo è 0-100 mm; numero più basso significa meno dolore.
Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Gamma di movimento - Spalla bilaterale, gomito, anca, ginocchio
Lasso di tempo: Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Numero di articolazioni con un cambiamento positivo >5 gradi in più durante 16 settimane di adalimumab rispetto a 16 settimane di placebo. Sono state misurate in totale otto articolazioni.
Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Anticorpi anti-ERT
Lasso di tempo: Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo
Anticorpi anti-laronidasi per soggetti con MPS I. Anticorpi anti-idursulfasi per soggetti con MPS II.
Dal giorno 0 alla settimana 16 di trattamento con adalimumab rispetto al placebo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 maggio 2015

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 agosto 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 30535

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Dati/documenti di studio

  1. Rapporto di studio clinico

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi di tipo I

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