JR-141:n laajennustutkimus potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Fukui, Japani, 910-1193
- Fukui Clinical site
-
Fukuoka, Japani, 813-0017
- Fukuoka Clinical Site 2
-
Fukuoka, Japani, 830-0011
- Fukuoka Clinical site
-
Gifu, Japani, 501-1194
- Gifu Clinical site
-
Hiroshima, Japani, 734-8530
- Hiroshima Prefectural Hospital
-
Hokkaido, Japani, 063-0005
- Hokkaido Clinical site
-
Kanagawa, Japani, 232-8555
- Kananagawa Ckinical site
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Kumamoto Clinical site
-
Okayama, Japani, 701-1192
- Okayama Clinical site
-
Okayama, Japani, 710-8602
- Okayama Clinical site 2
-
Okinawa, Japani, 903-0215
- Okinawa Clinical site
-
Osaka, Japani, 534-0021
- Osaka Clinical Site 3
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Osaka Clinical Site 2
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Osaka Clinical site
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Saitama Clinical site
-
Shizuoka, Japani, 420-8660
- Shizuoka Clinical site
-
Shizuoka, Japani, 426-8677
- Shizuoka Clinical site 2
-
Tochigi, Japani, 329-0498
- Tochigi Clinical site
-
Tokyo, Japani, 157-8535
- Tokyo Clinical site
-
Tottori, Japani, 683-8504
- Tottori Clinical site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, joka osallistui edelliseen tutkimukseen JR-141-301 ja suoritti viikon 52 käynnin ja jolla ei ole tutkijan tai osatutkijan mielestä turvallisuusongelmia osallistua tähän tutkimukseen.
- Potilas, joka pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen henkilökohtaisesti (tätä ei kuitenkaan vaadita potilailta, jotka ovat suostumuksen antamishetkellä alle 20-vuotiaita tai potilailta, joilla on MPS II:een liittyvä kehitysvamma ja joiden halukkuutta ei voida varmistaa.)
- Suostumushetkellä alle 20-vuotiaille potilaille tai potilaille, joilla on MPS II:een liittyvä kehitysvamma ja joiden halukkuutta ei voida varmistaa, on hankittava kirjallinen suostumus laillisesti hyväksyttävältä edustajalta. (Aina kun mahdollista, on hankittava potilaan kirjallinen suostumus.)
- Miespotilas, jonka kumppani on hedelmällisessä iässä ja suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä, erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, joka on käyttänyt mitä tahansa samanaikaista lääkitystä tai hoitoa, joka voisi tutkijan tai osatutkijan mielestä vaikuttaa tutkimuksen arvioihin.
- Potilas, jolla on ollut vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys, joka tutkijan tai osatutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen.
- Potilas, jonka tutkija tai osatutkija on muista syistä katsonut kelpaamattomiksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: JR-141
|
IV-infuusio, 2,0 mg/kg/viikko
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
|
Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
|
Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Laboratoriokokeet (hematologia)
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Laboratoriokokeet (biokemia)
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Laboratoriokokeet (raudaan liittyvät testit)
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
Laboratoriokokeet (virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Elintoiminnot (pulssi)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Elintoiminnot (kehon lämpötila)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Elintoiminnot (verenpaine)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
12-kytkentäinen EKG
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Epänormaalien löydösten olemassaolo tai puuttuminen (jos niitä on, erityiset löydökset ja onko ne raportoitu haittatapahtumina vai ei)
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
Vasta-ainetestit (anti-JR-141-vasta-aineet)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
IAR
Aikaikkuna: Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
|
Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Kehitysarviointitietojen aikakulku (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Kehitysarviointitietojen aikakulku (Vineland-II) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Kehityksen arviointitietojen (Bayley-III tai KABC-II) aikajakso edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
CSF-substraattien (HS ja DS) pitoisuuksien aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Seerumin HS- ja DS-pitoisuuksien aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Virtsan HS-pitoisuuden aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Virtsan DS-pitoisuuden aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Uronihapon pitoisuuden aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Maksan tilavuuden aika (arvioitu TT:llä tai MRI:llä) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Pernan tilavuuden aika (arvioitu TT:llä tai MRI:llä) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Sydämen toiminnan aika (arvioitu kaikukardiografialla) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
6 minuutin kävelytestin aikajakso edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
|
|
Nivelen liikeradan aikajakso edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Neurokäyttäytymisoireet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Henkinen vamma
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- X-Linked Intellectual Disability
- Mukopolysakkaridoosi II
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- JR-141-302
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .