Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie JR-141 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II

2 września 2026 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte, jednogrupowe, zaprojektowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku w leczeniu MPS II.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
27

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Fukui, Japonia, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japonia, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japonia, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japonia, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japonia, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japonia, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japonia, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japonia, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japonia, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japonia, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japonia, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent, który brał udział w poprzednim badaniu JR-141-301 i odbył wizytę w tygodniu 52., i nie ma obaw związanych z bezpieczeństwem, aby wziąć udział w tym badaniu w opinii badacza lub badacza pomocniczego.
  2. Pacjent zdolny do wyrażenia świadomej pisemnej zgody osobiście (nie jest to jednak wymagane w przypadku pacjentów w wieku poniżej 20 lat w momencie wyrażenia zgody lub pacjentów z niepełnosprawnością intelektualną związaną z MPS II, których chęci nie można zweryfikować).
  3. W przypadku pacjentów w wieku poniżej 20 lat w chwili wyrażenia zgody lub pacjentów z niepełnosprawnością intelektualną związaną z MPS II, których woli nie można zweryfikować, należy uzyskać pisemną zgodę przedstawiciela prawnego. (W miarę możliwości należy uzyskać pisemną zgodę pacjenta.)
  4. Pacjent płci męskiej, którego partner jest w wieku rozrodczym i zgadza się na stosowanie medycznie akceptowanej, wysoce skutecznej metody antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent, który stosował jednocześnie jakiekolwiek leki lub terapię, które w opinii badacza lub badacza pomocniczego mogły wpłynąć na ocenę badania.
  2. Pacjent z wywiadem poważnej alergii lub nadwrażliwości na lek, który wyklucza udział w tym badaniu w opinii badacza lub badacza pomocniczego.
  3. Pacjent uznany za niekwalifikującego się przez badacza lub badacza pomocniczego z innych powodów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: JR-141
Lek: JR-141
Wlew dożylny, 2,0 mg/kg/tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Występowanie działań niepożądanych
Ramy czasowe: Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (hematologia)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (biochemia)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (testy związane z żelazem)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (analiza moczu)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Oznaki życiowe (tętno)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Oznaki życiowe (temperatura ciała)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Oznaki życiowe (ciśnienie krwi)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
12-odprowadzeniowy elektrokardiogram
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Obecność lub brak nieprawidłowych wyników (jeśli występują, konkretne wyniki i czy są one zgłaszane jako zdarzenia niepożądane)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Testy przeciwciał (przeciwciała anty-JR-141)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
IAR
Ramy czasowe: Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie danych oceny rozwoju (Skala Rozwoju Psychologicznego z Kioto 2001) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy danych oceny rozwoju (Vineland-II) od początkowego dawkowania w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie danych oceny rozwoju (Bayley-III lub KABC-II) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężeń substratu CSF (HS i DS) od początkowego dawkowania w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężeń HS i DS w surowicy od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężenia HS w moczu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężenia DS w moczu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężenia kwasu uronowego od początkowego dawkowania w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie objętości wątroby (ocenianej za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie objętości śledziony (ocenianej za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie czynności serca (ocenianej za pomocą echokardiografii) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy 6-minutowego testu marszu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie wspólnego zakresu ruchu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 marca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 marca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • JR-141-302

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami