Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II типа

2 сентября 2026 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Многоцентровое, открытое, одногрупповое, предназначенное для оценки долгосрочной эффективности и безопасности исследуемого препарата для лечения МПС II.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
27

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Fukui, Япония, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Япония, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Япония, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Япония, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Япония, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Япония, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Япония, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Япония, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Япония, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Япония, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Япония, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Япония, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Япония, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Япония, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Япония, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Япония, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент, участвовавший в предыдущем исследовании JR-141-301 и завершивший визит на 52-й неделе и не опасающийся участия в этом исследовании, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя.
  2. Пациент, способный дать письменное информированное согласие лично (однако это не требуется для пациентов в возрасте до 20 лет на момент согласия или пациентов с умственной отсталостью, связанной с MPS II, готовность которых не может быть подтверждена).
  3. Для пациентов моложе 20 лет на момент получения согласия или пациентов с умственной отсталостью, связанной с MPS II, чье желание не может быть подтверждено, письменное согласие должно быть получено от законного представителя. (По возможности должно быть получено письменное согласие пациента.)
  4. Пациент мужского пола, чья партнерша обладает детородным потенциалом и соглашается использовать принятый с медицинской точки зрения высокоэффективный метод контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Пациент, который использовал какое-либо сопутствующее лекарство или терапию, которые могли повлиять на оценки исследования, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя.
  2. Пациент с серьезной лекарственной аллергией или гиперчувствительностью в анамнезе, что, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя, исключает участие в этом исследовании.
  3. Пациент, признанный исследователем или вспомогательным исследователем неприемлемым по другим причинам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: JR-141
Лекарство: JR-141
В/в инфузия, 2,0 мг/кг/нед.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение нежелательных явлений
Временное ограничение: С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
Возникновение побочных реакций
Временное ограничение: С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные исследования (гематология)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные исследования (биохимия)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные тесты (тесты на железо)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные исследования (анализ мочи)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Основные показатели жизнедеятельности (частота пульса)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Основные показатели жизнедеятельности (температура тела)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Основные показатели жизнедеятельности (артериальное давление)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Электрокардиограмма в 12 отведениях
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Наличие или отсутствие аномальных результатов (если они есть, специфические результаты и то, сообщалось ли о них как о нежелательных явлениях)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Тесты на антитела (анти-JR-141 антитела)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
ИАР
Временное ограничение: С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
Динамика данных оценки развития (Киотская шкала психологического развития, 2001 г.) от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика данных оценки развития (Vineland-II) от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика данных оценки развития (Bayley-III или KABC-II) от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации субстрата CSF (HS и DS) от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентраций HS и DS в сыворотке от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации HS в моче от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации DS в моче от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации уроновой кислоты от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика объема печени (по оценке с помощью КТ или МРТ) с момента первоначального введения в предыдущем исследовании
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика объема селезенки (оцениваемого с помощью КТ или МРТ) с момента первоначального введения в предыдущем исследовании
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика сердечной функции (оцененная с помощью эхокардиографии) с момента первоначального введения дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика дистанции теста 6-минутной ходьбы от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика диапазона движений в суставе с момента первоначального введения дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 марта 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 марта 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
2 сентября 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • JR-141-302

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками