Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af JR-141 hos patienter med mucopolysaccharidosis type II

21. juli 2025 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicenter, åbent, enkelt-gruppe, designet til at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af studielægemidlet til behandling af MPS II.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En patient, der deltog i det foregående studie JR-141-301 og gennemførte besøget i uge 52, og som efter investigator eller subinvestigator ikke har nogen sikkerhedsmæssige betænkeligheder ved at deltage i denne undersøgelse.
  2. En patient, der er i stand til personligt at give skriftligt informeret samtykke (dette er dog ikke påkrævet for patienter, der er yngre end 20 år på tidspunktet for samtykke, eller patienter med intellektuelle handicap i forbindelse med MPS II, hvis villighed ikke kan bekræftes).
  3. For patienter, der er yngre end 20 år på tidspunktet for samtykke eller patienter med intellektuelle handicap i forbindelse med MPS II, hvis villighed ikke kan bekræftes, skal der indhentes skriftligt samtykke fra den juridisk acceptable repræsentant. (Hvor det er muligt, skal der indhentes skriftligt samtykke fra patienten).
  4. Mandlig patient, hvis partner er i den fødedygtige alder og indvilliger i at bruge en medicinsk accepteret, yderst effektiv præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. En patient, der brugte samtidig medicin eller terapi, der kunne påvirke undersøgelsesvurderinger efter investigator eller subinvestigator.
  2. En patient med en historie med alvorlig lægemiddelallergi eller overfølsomhed, der udelukker deltagelse i denne undersøgelse efter investigatorens eller subinvestigatorens mening.
  3. En patient, der af investigator eller subinvestigator vurderes at være uegnet af andre årsager.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: JR-141
Medicin: JR-141
IV infusion, 2,0 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorieundersøgelser (hæmatologi)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorieundersøgelser (biokemi)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorietest (jernrelaterede tests)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorieundersøgelser (urinalyse)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Vitale tegn (pulsfrekvens)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Vitale tegn (kropstemperatur)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Vitale tegn (blodtryk)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
12-afledningers elektrokardiogram
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tilstedeværelsen eller fraværet af unormale fund (hvis de er til stede, specifikke fund og om de er rapporteret som bivirkninger eller ej)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Antistoftests (anti-JR-141 antistoffer)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
IAR
Tidsramme: Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for udviklingsvurderingsdata (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for udviklingsvurderingsdata (Vineland-II) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for udviklingsvurderingsdata (Bayley-III eller KABC-II) fra indledende dosering i det foregående studie
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for koncentrationer af CSF-substrat (HS og DS) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for serum-HS- og DS-koncentrationer fra initial dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for HS-koncentration i urin fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for DS-koncentration i urin fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for uronsyrekoncentration fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for levervolumen (vurderet ved CT eller MR) fra indledende dosering i det foregående studie
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for miltvolumen (vurderet ved CT eller MR) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for hjertefunktion (vurderet ved ekkokardiografi) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb på 6 minutters gangtestafstand fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for leddets bevægelsesområde fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • JR-141-302

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Kliniske forsøg med JR-141

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger