Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsstudie van JR-141 bij patiënten met mucopolysaccharidose type II

2 september 2026 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicenter, open-label, enkele groep, ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van het onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van MPS II te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
27

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een patiënt die heeft deelgenomen aan het voorgaande onderzoek JR-141-301 en het bezoek in week 52 heeft voltooid, en die zich naar de mening van de onderzoeker of subonderzoeker geen zorgen maakt over de veiligheid om deel te nemen aan dit onderzoek.
  2. Een patiënt die in staat is om persoonlijk schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (dit is echter niet vereist voor patiënten die jonger zijn dan 20 jaar op het moment van toestemming of patiënten met een verstandelijke beperking in verband met MPS II van wie de bereidheid niet kan worden geverifieerd.)
  3. Voor patiënten die jonger zijn dan 20 jaar op het moment van toestemming of patiënten met een verstandelijke beperking geassocieerd met MPS II van wie de bereidheid niet kan worden geverifieerd, moet schriftelijke toestemming worden verkregen van de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger. (Waar mogelijk moet schriftelijke toestemming van de patiënt worden verkregen.)
  4. Mannelijke patiënt van wie de partner in de vruchtbare leeftijd is en ermee instemt een medisch aanvaarde, zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een patiënt die gelijktijdig medicatie of therapie gebruikte die volgens de onderzoeker of subonderzoeker de beoordeling van het onderzoek zou kunnen beïnvloeden.
  2. Een patiënt met een voorgeschiedenis van ernstige geneesmiddelallergie of -overgevoeligheid die deelname aan dit onderzoek naar de mening van de onderzoeker of subonderzoeker uitsluit.
  3. Een patiënt die door de onderzoeker of subonderzoeker om andere redenen niet in aanmerking komt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: JR-141
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie, 2,0 mg/kg/week

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumonderzoeken (hematologie)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumtesten (biochemie)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumtesten (ijzergerelateerde tests)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumtesten (urineonderzoek)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Vitale functies (polsslag)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Vitale functies (lichaamstemperatuur)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Vitale functies (bloeddruk)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
12-afleidingen elektrocardiogram
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
De aan- of afwezigheid van abnormale bevindingen (indien aanwezig, specifieke bevindingen en of ze al dan niet als bijwerkingen zijn gemeld)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Antilichaamtesten (anti-JR-141-antilichamen)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
IAR
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van ontwikkelingsbeoordelingsgegevens (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van ontwikkelingsbeoordelingsgegevens (Vineland-II) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van ontwikkelingsbeoordelingsgegevens (Bayley-III of KABC-II) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van CSF-substraatconcentraties (HS en DS) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van serum-HS- en DS-concentraties vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van de HS-concentratie in de urine vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van DS-concentratie in de urine vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van uronzuurconcentratie vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van het levervolume (beoordeeld met CT of MRI) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van miltvolume (beoordeeld met CT of MRI) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van de hartfunctie (beoordeeld door echocardiografie) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van 6 minuten looptestafstand vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van het bewegingsbereik van de gewrichten vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
31 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
31 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
16 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
3 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 september 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • JR-141-302

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen