Eine Verlängerungsstudie von JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Fukui, Japan, 910-1193
- Fukui Clinical site
-
Fukuoka, Japan, 813-0017
- Fukuoka Clinical site 2
-
Fukuoka, Japan, 830-0011
- Fukuoka Clinical site
-
Gifu, Japan, 501-1194
- Gifu Clinical site
-
Hiroshima, Japan, 734-8530
- Hiroshima Prefectural Hospital
-
Hokkaido, Japan, 063-0005
- Hokkaido Clinical site
-
Kanagawa, Japan, 232-8555
- Kananagawa Ckinical site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto Clinical site
-
Okayama, Japan, 701-1192
- Okayama Clinical site
-
Okayama, Japan, 710-8602
- Okayama Clinical site 2
-
Okinawa, Japan, 903-0215
- Okinawa Clinical site
-
Osaka, Japan, 534-0021
- Osaka Clinical site 3
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka Clinical site 2
-
Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka Clinical site
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Clinical site
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Clinical site
-
Shizuoka, Japan, 426-8677
- Shizuoka Clinical site 2
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Tochigi Clinical site
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- Tokyo Clinical site
-
Tottori, Japan, 683-8504
- Tottori Clinical site
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Ein Patient, der an der vorangegangenen Studie JR-141-301 teilgenommen und den Besuch in Woche 52 abgeschlossen hat und nach Meinung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes keine Sicherheitsbedenken hinsichtlich der Teilnahme an dieser Studie hat.
- Ein Patient, der in der Lage ist, persönlich eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (Dies ist jedoch nicht erforderlich für Patienten, die zum Zeitpunkt der Einwilligung jünger als 20 Jahre alt sind, oder Patienten mit geistiger Behinderung im Zusammenhang mit MPS II, deren Bereitschaft nicht überprüft werden kann.)
- Bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Einwilligung jünger als 20 Jahre sind, oder Patienten mit geistiger Behinderung im Zusammenhang mit MPS II, deren Bereitschaft nicht nachgewiesen werden kann, muss eine schriftliche Einwilligung des gesetzlich zulässigen Vertreters eingeholt werden. (Wo immer möglich, sollte das schriftliche Einverständnis des Patienten eingeholt werden.)
- Männlicher Patient, dessen Partner im gebärfähigen Alter ist und sich bereit erklärt, eine medizinisch anerkannte, hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
Ausschlusskriterien:
- Ein Patient, der gleichzeitig Medikamente oder Therapien einnahm, die nach Meinung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes die Studienbewertung beeinflussen könnten.
- Ein Patient mit einer schweren Arzneimittelallergie oder -überempfindlichkeit in der Vorgeschichte, die nach Meinung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes eine Teilnahme an dieser Studie ausschließt.
- Ein Patient, der vom Prüfer oder Unterprüfer aus anderen Gründen als nicht geeignet beurteilt wird.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: JR-141
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IV-Infusion, 2,0 mg/kg/Woche
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
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Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
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Auftreten von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
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Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
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Auftreten abnormer Vitalzeichen
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Laboruntersuchungen (Hämatologie)
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Auftreten abnormer Vitalzeichen
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Laboruntersuchungen (Biochemie)
|
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Auftreten abnormer Vitalzeichen
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Labortests (Eisenbezogene Tests)
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Laboruntersuchungen (Urinanalyse)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Vitalfunktionen (Pulsfrequenz)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Vitalzeichen (Körpertemperatur)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
|
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Vitalfunktionen (Blutdruck)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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12-Kanal-Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Das Vorhandensein oder Nichtvorhandensein abnormaler Befunde (falls vorhanden, spezifische Befunde und ob sie als unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden oder nicht)
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Antikörpertests (Anti-JR-141-Antikörper)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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IAR
Zeitfenster: Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
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Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
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Zeitverlauf der Entwicklungsbewertungsdaten (Kyoto-Skala der psychologischen Entwicklung 2001) von der Anfangsdosis in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitverlauf der Entwicklungsbewertungsdaten (Vineland-II) von der anfänglichen Dosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitverlauf der Entwicklungsbewertungsdaten (Bayley-III oder KABC-II) von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitverlauf der CSF-Substratkonzentrationen (HS und DS) von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitverlauf der HS- und DS-Serumkonzentrationen von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitverlauf der HS-Konzentration im Urin von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
|
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Zeitverlauf der DS-Konzentration im Urin von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitlicher Verlauf der Uronsäurekonzentration von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitlicher Verlauf des Lebervolumens (beurteilt durch CT oder MRT) von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitlicher Verlauf des Milzvolumens (beurteilt durch CT oder MRT) von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitlicher Verlauf der Herzfunktion (beurteilt durch Echokardiographie) von der Anfangsdosis in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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Zeitverlauf der 6-Minuten-Gehteststrecke von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
|
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
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|
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Zeitlicher Verlauf des Bewegungsbereichs der Gelenke ab der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
|
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Bindegewebserkrankungen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Muzinosen
- Mucopolysaccharidosen
- Mukopolysaccharidose II
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- JR-141-302
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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