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Um estudo de extensão de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose tipo II

2 de setembro de 2026 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicêntrico, aberto, de grupo único, projetado para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do medicamento do estudo para o tratamento da MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
27

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Fukui, Japão, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japão, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japão, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japão, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japão, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japão, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japão, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japão, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japão, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japão, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japão, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japão, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japão, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japão, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japão, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japão, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japão, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Um paciente que participou do Estudo JR-141-301 anterior e completou a visita da Semana 52 e não tem preocupações de segurança para entrar neste estudo na opinião do investigador ou subinvestigador.
  2. Um paciente capaz de fornecer consentimento informado por escrito pessoalmente (no entanto, isso não é necessário para pacientes com menos de 20 anos no momento do consentimento ou pacientes com deficiência intelectual associada à MPS II cuja vontade não pode ser verificada).
  3. Para pacientes com idade inferior a 20 anos no momento do consentimento ou pacientes com deficiência intelectual associada à MPS II cuja vontade não pode ser verificada, o consentimento por escrito deve ser obtido do representante legalmente aceitável. (Sempre que possível, o consentimento por escrito do paciente deve ser obtido.)
  4. Paciente do sexo masculino cuja parceira tem potencial para engravidar e concorda em usar um método anticoncepcional clinicamente aceito e altamente eficaz.

Critério de exclusão:

  1. Um paciente que usou qualquer medicamento ou terapia concomitante que possa afetar as avaliações do estudo na opinião do investigador ou subinvestigador.
  2. Um paciente com história de alergia grave a medicamentos ou hipersensibilidade que impeça a participação neste estudo na opinião do investigador ou subinvestigador.
  3. Um paciente considerado inelegível pelo investigador ou subinvestigador por outros motivos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: JR-141
Medicamento: JR-141
Infusão IV, 2,0 mg/kg/semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência de eventos adversos
Prazo: Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Ocorrência de reações adversas
Prazo: Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (hematologia)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (bioquímica)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (exames relacionados ao ferro)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (urinálise)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Sinais vitais (frequência de pulso)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Sinais vitais (temperatura corporal)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Sinais vitais (pressão arterial)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Eletrocardiograma de 12 derivações
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
A presença ou ausência de achados anormais (se presentes, achados específicos e se são ou não relatados como eventos adversos)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Testes de anticorpos (anticorpos anti-JR-141)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
IAR
Prazo: Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo dos dados de avaliação de desenvolvimento (Escala de Desenvolvimento Psicológico de Kyoto 2001) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo dos dados de avaliação do desenvolvimento (Vineland-II) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo dos dados de avaliação do desenvolvimento (Bayley-III ou KABC-II) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo das concentrações de substrato no LCR (HS e DS) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo das concentrações séricas de HS e DS desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da concentração urinária de HS desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da concentração urinária de DS desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da concentração de ácido urônico desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo do volume hepático (avaliado por TC ou RM) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo do volume do baço (avaliado por TC ou RM) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da função cardíaca (avaliado por ecocardiografia) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da distância do teste de caminhada de 6 minutos desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da amplitude de movimento da articulação desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de março de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de março de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de abril de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de setembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • JR-141-302

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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