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Un estudio de extensión de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II

2 de septiembre de 2026 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicéntrico, de etiqueta abierta, de un solo grupo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo del fármaco del estudio para el tratamiento de la MPS II.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
27

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Fukui, Japón, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japón, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japón, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japón, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japón, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japón, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japón, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japón, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japón, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japón, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japón, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japón, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japón, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japón, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japón, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Un paciente que participó en el estudio anterior JR-141-301 y completó la visita de la semana 52, y no tiene preocupaciones de seguridad para ingresar a este estudio en opinión del investigador o subinvestigador.
  2. Un paciente capaz de dar su consentimiento informado por escrito en persona (Sin embargo, esto no es necesario para pacientes menores de 20 años en el momento del consentimiento o pacientes con discapacidad intelectual asociada con MPS II cuya voluntad no se puede verificar).
  3. Para pacientes menores de 20 años en el momento del consentimiento o pacientes con discapacidad intelectual asociada a MPS II cuya voluntad no se pueda verificar, se debe obtener el consentimiento por escrito del representante legalmente aceptable. (Siempre que sea posible, se debe obtener el consentimiento por escrito del paciente).
  4. Paciente masculino cuya pareja está en edad fértil y acepta usar un método anticonceptivo médicamente aceptado y altamente efectivo.

Criterio de exclusión:

  1. Un paciente que usó cualquier medicamento o terapia concomitante que pudiera afectar las evaluaciones del estudio en opinión del investigador o subinvestigador.
  2. Un paciente con antecedentes de alergia grave a medicamentos o hipersensibilidad que impide la participación en este estudio en opinión del investigador o subinvestigador.
  3. Un paciente considerado no elegible por el investigador o subinvestigador por otras razones.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: JR-141
Droga: JR-141
Infusión IV, 2,0 mg/kg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Ocurrencia de reacciones adversas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Exámenes de laboratorio (hematología)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de laboratorio (bioquímica)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de laboratorio (pruebas relacionadas con el hierro)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de laboratorio (análisis de orina)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Signos vitales (pulso)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Signos vitales (temperatura corporal)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Signos vitales (presión arterial)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Electrocardiograma de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
La presencia o ausencia de hallazgos anormales (si están presentes, hallazgos específicos y si se informan o no como eventos adversos)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de anticuerpos (anticuerpos anti-JR-141)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
IAR
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de los datos de evaluación del desarrollo (Escala de Desarrollo Psicológico de Kyoto 2001) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de los datos de evaluación del desarrollo (Vineland-II) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de los datos de evaluación del desarrollo (Bayley-III o KABC-II) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de las concentraciones de sustrato en LCR (HS y DS) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de las concentraciones séricas de HS y DS desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la concentración urinaria de HS desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la concentración urinaria de DS desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la concentración de ácido urónico desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal del volumen hepático (evaluado por TC o RM) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal del volumen del bazo (evaluado por TC o RM) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la función cardíaca (evaluada mediante ecocardiografía) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la distancia de la prueba de marcha de 6 minutos desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal del rango de movimiento articular desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de marzo de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de marzo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • JR-141-302

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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