Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose type II

2. september 2026 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multisenter, åpent, enkeltgruppe, designet for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til studiemedikamenter for behandling av MPS II.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
27

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. En pasient som deltok i den foregående studien JR-141-301 og fullførte besøket i uke 52, og har ingen sikkerhetsmessige bekymringer for å delta i denne studien etter etterforskerens eller subetterforskerens oppfatning.
  2. En pasient som er i stand til å gi skriftlig informert samtykke personlig (dette er imidlertid ikke nødvendig for pasienter som er yngre enn 20 år på tidspunktet for samtykke eller pasienter med intellektuell funksjonshemming knyttet til MPS II hvis vilje ikke kan bekreftes.)
  3. For pasienter som er yngre enn 20 år på tidspunktet for samtykke eller pasienter med utviklingshemming knyttet til MPS II hvis vilje ikke kan bekreftes, må skriftlig samtykke innhentes fra den juridisk akseptable representanten. (Der det er mulig, skal det innhentes skriftlig samtykke fra pasienten.)
  4. Mannlig pasient hvis partner er i fertil alder og samtykker i å bruke en medisinsk akseptert, svært effektiv prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. En pasient som brukte samtidig medisinering eller behandling som kunne påvirke studievurderingene etter utrederens eller underetterforskerens oppfatning.
  2. En pasient med en historie med alvorlig legemiddelallergi eller overfølsomhet som utelukker deltakelse i denne studien etter etterforskerens eller subetterforskerens oppfatning.
  3. En pasient som av etterforskeren eller underetterforskeren av andre grunner bedømmes som ikke kvalifisert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: JR-141
Legemiddel: JR-141
IV infusjon, 2,0 mg/kg/uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Fra studiestart (uke 52 av forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Fra studiestart (uke 52 av forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (hematologi)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (biokjemi)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (jernrelaterte tester)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (urinalyse)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Vitale tegn (puls)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Vitale tegn (kroppstemperatur)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Vitale tegn (blodtrykk)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
12-avlednings elektrokardiogram
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tilstedeværelsen eller fraværet av unormale funn (hvis tilstede, spesifikke funn og om de er rapportert som uønskede hendelser eller ikke)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Antistofftester (anti-JR-141 antistoffer)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
IAR
Tidsramme: Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for utviklingsvurderingsdata (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for utviklingsvurderingsdata (Vineland-II) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for utviklingsvurderingsdata (Bayley-III eller KABC-II) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for konsentrasjoner av CSF-substrat (HS og DS) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for serum HS- og DS-konsentrasjoner fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for HS-konsentrasjon i urin fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for DS-konsentrasjon i urin fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for uronsyrekonsentrasjon fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for levervolum (vurdert ved CT eller MR) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for miltvolum (vurdert ved CT eller MR) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for hjertefunksjon (vurdert ved ekkokardiografi) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp på 6 minutters gangtestavstand fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for leddets bevegelsesområde fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2019

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. mars 2030

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. mars 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. september 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • JR-141-302

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger