Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie JR-141 u pacientů s mukopolysacharidózou typu II

21. července 2025 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicentrická, otevřená, jednoskupinová, určená k hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti studovaného léku pro léčbu MPS II.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Fukui, Japonsko, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japonsko, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japonsko, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japonsko, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japonsko, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japonsko, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japonsko, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japonsko, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient, který se zúčastnil předchozí studie JR-141-301 a dokončil návštěvu v týdnu 52, a podle názoru zkoušejícího nebo subinvestigatora nemá žádné obavy o bezpečnost vstupu do této studie.
  2. Pacient schopný poskytnout písemný informovaný souhlas osobně (To se však nevyžaduje u pacientů mladších 20 let v době udělení souhlasu nebo pacientů s mentálním postižením spojeným s MPS II, jejichž ochotu nelze ověřit.)
  3. U pacientů mladších 20 let v době udělení souhlasu nebo pacientů s mentálním postižením spojeným s MPS II, jejichž ochotu nelze ověřit, je nutné získat písemný souhlas od zákonně přijatelného zástupce. (Pokud je to možné, je třeba získat písemný souhlas pacienta.)
  4. Mužský pacient, jehož partnerka je v plodném věku a souhlasí s používáním lékařsky uznávané, vysoce účinné metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient, který užíval jakoukoli souběžnou medikaci nebo terapii, která by mohla ovlivnit hodnocení studie podle názoru zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího.
  2. Pacient s anamnézou závažné lékové alergie nebo přecitlivělosti, která podle názoru zkoušejícího nebo subinvestigatora vylučuje účast v této studii.
  3. Pacient, kterého zkoušející nebo dílčí zkoušející považoval za nezpůsobilého z jiných důvodů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: JR-141
Lék: JR-141
IV infuze, 2,0 mg/kg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Výskyt nežádoucích reakcí
Časové okno: Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (hematologie)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (biochemie)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (testy týkající se železa)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (rozbor moči)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Vitální funkce (puls)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Vitální funkce (tělesná teplota)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Vitální funkce (krevní tlak)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
12svodový elektrokardiogram
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Přítomnost nebo nepřítomnost abnormálních nálezů (jsou-li přítomny, konkrétní nálezy a zda jsou či nejsou hlášeny jako nežádoucí příhody)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Testy na protilátky (protilátky proti JR-141)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
IAR
Časové okno: Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Časový průběh dat vývojového hodnocení (Kjótská škála psychologického vývoje 2001) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh dat z hodnocení vývoje (Vineland-II) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh údajů z hodnocení vývoje (Bayley-III nebo KABC-II) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrací substrátu CSF (HS a DS) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh sérových koncentrací HS a DS od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrace HS v moči od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrace DS v moči od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrace uronové kyseliny od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh objemu jater (hodnoceno pomocí CT nebo MRI) od počáteční dávky v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh objemu sleziny (hodnoceno pomocí CT nebo MRI) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh srdeční funkce (hodnoceno echokardiograficky) od počáteční dávky v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh zkušební vzdálenosti 6 minut chůze od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh rozsahu pohybu kloubu od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • JR-141-302

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na JR-141

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení