Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie av JR-141 hos patienter med mukopolysackaridos typ II

2 september 2026 uppdaterad av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicenter, öppen etikett, enkelgrupp, designad för att utvärdera den långsiktiga effekten och säkerheten av studieläkemedlet för behandling av MPS II.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
27

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. En patient som deltog i den föregående studien JR-141-301 och avslutade besöket i vecka 52, och som inte har några säkerhetsproblem att delta i denna studie enligt utredarens eller underprövarens uppfattning.
  2. En patient som kan ge skriftligt informerat samtycke personligen (Detta krävs dock inte för patienter som är yngre än 20 år vid tidpunkten för samtycke eller patienter med intellektuell funktionsnedsättning associerade med MPS II vars vilja inte kan verifieras.)
  3. För patienter som är yngre än 20 år vid tidpunkten för samtycke eller patienter med intellektuell funktionsnedsättning associerade med MPS II vars vilja inte kan verifieras, måste skriftligt medgivande erhållas från den juridiskt godtagbara representanten. (Där det är möjligt ska skriftligt samtycke från patienten inhämtas.)
  4. Manlig patient vars partner är i fertil ålder och går med på att använda en medicinskt accepterad, mycket effektiv preventivmetod.

Exklusions kriterier:

  1. En patient som använde någon samtidig medicinering eller behandling som skulle kunna påverka studiebedömningar enligt utredarens eller underutredarens åsikt.
  2. En patient med en historia av allvarlig läkemedelsallergi eller överkänslighet som utesluter deltagande i denna studie enligt utredarens eller underprövarens uppfattning.
  3. En patient som bedöms vara olämplig av utredaren eller underutredaren av andra skäl.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: JR-141
Läkemedel: JR-141
IV infusion, 2,0 mg/kg/vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Från studiestart (vecka 52 av föregående studie) till slutet av studien, upp till cirka 10,6 år
Från studiestart (vecka 52 av föregående studie) till slutet av studien, upp till cirka 10,6 år
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Från studiestart (vecka 52 av föregående studie) till slutet av studien, upp till cirka 10,6 år
Från studiestart (vecka 52 av föregående studie) till slutet av studien, upp till cirka 10,6 år
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Laboratorietester (hematologi)
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Laboratorietester (biokemi)
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Laboratorietester (järnrelaterade tester)
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Laboratorietester (urinalys)
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vitala tecken (pulsfrekvens)
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vitala tecken (kroppstemperatur)
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vitala tecken (blodtryck)
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Elektrokardiogram med 12 avledningar
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Förekomst eller frånvaro av onormala fynd (om sådana finns, specifika fynd och om de rapporteras som biverkningar eller inte)
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Antikroppstester (anti-JR-141-antikroppar)
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
IAR
Tidsram: Från studiestart (vecka 52 av föregående studie) till slutet av studien, upp till cirka 10,6 år
Från studiestart (vecka 52 av föregående studie) till slutet av studien, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för utvecklingsbedömningsdata (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för utvecklingsbedömningsdata (Vineland-II) från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för utvecklingsbedömningsdata (Bayley-III eller KABC-II) från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för CSF-substratkoncentrationer (HS och DS) från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för HS- och DS-koncentrationer i serum från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för HS-koncentration i urin från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för DS-koncentration i urin från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för uronsyrakoncentration från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för levervolymen (bedömd med CT eller MRT) från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för mjältvolymen (bedömd med CT eller MRT) från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för hjärtfunktionen (bedömd med ekokardiografi) från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 78, 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp på 6 minuters gångtestavstånd från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Tidsförlopp för ledens rörelseomfång från initial dosering i föregående studie
Tidsram: Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år
Vecka 104, i genomsnitt 52 veckor efter vecka 104, upp till cirka 10,6 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 september 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
31 mars 2030

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
31 mars 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
18 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 april 2020

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
16 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
2 september 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • JR-141-302

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar