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Une étude d'extension de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

2 septembre 2026 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicentrique, en ouvert, à groupe unique, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme du médicament à l'étude pour le traitement de la MPS II.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
27

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Fukui, Japon, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japon, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japon, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japon, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japon, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japon, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japon, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japon, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japon, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japon, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japon, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japon, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japon, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japon, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japon, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Un patient qui a participé à l'étude JR-141-301 précédente et a terminé la visite de la semaine 52, et n'a aucun problème de sécurité pour participer à cette étude de l'avis de l'investigateur ou du sous-investigateur.
  2. Un patient capable de fournir un consentement éclairé écrit en personne (Cependant, cela n'est pas requis pour les patients âgés de moins de 20 ans au moment du consentement ou les patients présentant une déficience intellectuelle associée à la MPS II dont la volonté ne peut être vérifiée.)
  3. Pour les patients âgés de moins de 20 ans au moment du consentement ou les patients présentant une déficience intellectuelle associée à la MPS II dont la volonté ne peut être vérifiée, un consentement écrit doit être obtenu auprès du représentant légal. (Dans la mesure du possible, le consentement écrit du patient doit être obtenu.)
  4. Patient de sexe masculin dont la partenaire est en âge de procréer et accepte d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée et très efficace.

Critère d'exclusion:

  1. Un patient qui a utilisé un médicament ou un traitement concomitant qui pourrait affecter les évaluations de l'étude de l'avis de l'investigateur ou du sous-investigateur.
  2. Un patient ayant des antécédents d'allergie médicamenteuse grave ou d'hypersensibilité qui exclut la participation à cette étude de l'avis de l'investigateur ou du sous-investigateur.
  3. Un patient jugé inéligible par l'investigateur ou le sous-investigateur pour d'autres raisons.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: JR-141
Médicament: JR-141
Perfusion IV, 2,0 mg/kg/semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Apparition d'événements indésirables
Délai: Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Apparition d'effets indésirables
Délai: Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (hématologie)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (biochimie)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (tests liés au fer)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (analyse d'urine)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Signes vitaux (fréquence cardiaque)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Signes vitaux (température corporelle)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Signes vitaux (tension artérielle)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Électrocardiogramme 12 dérivations
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
La présence ou l'absence de résultats anormaux (le cas échéant, les résultats spécifiques et s'ils sont ou non signalés comme des événements indésirables)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests d'anticorps (anticorps anti-JR-141)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
RAI
Délai: Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des données d'évaluation du développement (échelle de Kyoto du développement psychologique 2001) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des données d'évaluation du développement (Vineland-II) à partir du dosage initial dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des données d'évaluation du développement (Bayley-III ou KABC-II) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des concentrations de substrat dans le LCR (HS et DS) à partir du dosage initial dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des concentrations sériques de HS et de DS à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la concentration urinaire de HS à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la concentration de DS urinaire à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la concentration d'acide uronique à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution temporelle du volume hépatique (évalué par TDM ou IRM) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution temporelle du volume de la rate (évalué par TDM ou IRM) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution temporelle de la fonction cardiaque (évaluée par échocardiographie) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la distance du test de marche de 6 minutes à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de l'amplitude des mouvements articulaires depuis la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 septembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 mars 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 mars 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 avril 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
16 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
2 septembre 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • JR-141-302

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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