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Uno studio di estensione di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II

21 luglio 2025 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicentrico, in aperto, a gruppo singolo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del farmaco in studio per il trattamento della MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
27

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukui, Giappone, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Giappone, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Giappone, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Giappone, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Giappone, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Giappone, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Giappone, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Giappone, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Giappone, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Giappone, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Un paziente che ha partecipato al precedente Studio JR-141-301 e ha completato la visita della settimana 52 e non ha problemi di sicurezza per entrare in questo studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del subinvestigatore.
  2. Un paziente in grado di fornire di persona il consenso informato scritto (tuttavia, ciò non è richiesto per i pazienti di età inferiore a 20 anni al momento del consenso o per i pazienti con disabilità intellettiva associata a MPS II la cui disponibilità non può essere verificata).
  3. Per i pazienti di età inferiore ai 20 anni al momento del consenso o per i pazienti con disabilità intellettiva associata a MPS II la cui disponibilità non può essere verificata, è necessario ottenere il consenso scritto del rappresentante legalmente riconosciuto. (Ove possibile, è necessario ottenere il consenso scritto del paziente.)
  4. Paziente di sesso maschile il cui partner è in età fertile e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace.

Criteri di esclusione:

  1. Un paziente che ha utilizzato qualsiasi farmaco o terapia concomitante che potrebbe influenzare le valutazioni dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del subinvestigatore.
  2. Un paziente con una storia di grave allergia o ipersensibilità ai farmaci che preclude la partecipazione a questo studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del subinvestigatore.
  3. Un paziente giudicato non idoneo dallo sperimentatore o dal subinvestigatore per altri motivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: JR-141
Droga: JR-141
Infusione EV, 2,0 mg/kg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento di eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Comparsa di reazioni avverse
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (ematologia)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (biochimica)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (test relativi al ferro)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (analisi delle urine)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Segni vitali (frequenza del polso)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Segni vitali (temperatura corporea)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Segni vitali (pressione sanguigna)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Elettrocardiogramma a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
La presenza o l'assenza di risultati anormali (se presenti, risultati specifici e se sono riportati o meno come eventi avversi)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test anticorpali (anticorpi anti-JR-141)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
IO
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale dei dati di valutazione dello sviluppo (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale dei dati di valutazione dello sviluppo (Vineland-II) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale dei dati di valutazione dello sviluppo (Bayley-III o KABC-II) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale delle concentrazioni del substrato CSF ​​(HS e DS) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale delle concentrazioni sieriche di HS e DS dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale della concentrazione urinaria di HS dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale della concentrazione urinaria di DS dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale della concentrazione di acido uronico dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale del volume epatico (valutato mediante TC o RM) dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale del volume della milza (valutato mediante TC o RM) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale della funzione cardiaca (valutata mediante ecocardiografia) dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale della distanza del test del cammino di 6 minuti dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale del range di movimento articolare dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2019

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • JR-141-302

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi II

Prove cliniche su JR-141

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