ZIO-101:n vaiheen II koe kehittyneessä multippeli myeloomassa: Protokolla SGL2001b

Sisällyttämiskriteerit

1. Potilaat, joilla on vahvistettu aktiivisen multippelin myelooman diagnoosi ja mitattavissa olevat proteiinikriteerit, ovat paikalla arvioimaan vastetta. Mitattavissa oleva sairaus määritellään siten, että sillä on vähintään yksi seuraavista kriteereistä 28 päivän sisällä ennen rekisteröintiä:

   1. Seerumin M-proteiinitaso > 0,5 g/dl (10,0 g/l) mitattuna seerumiproteiinielektroforeesilla.
   2. Virtsan M-proteiinin erittyminen > 0,2 g/24 tuntia virtsan elektroforeesilla.
2. Potilailla on oltava uusiutunut tai resistentti sairaus, joka määritellään joko uusiutuvaksi tai resistentiksi myelooman aiemman > 2 hoitojakson jälkeen. Aiemmasta autologisesta tai allogeenisesta siirrosta on oltava kulunut vähintään 42 päivää;
3. Tietoinen suostumus, joka on ZIOPHARM-käytäntöjen mukainen ja jonka on hyväksynyt sivuston lainkäyttövaltaan kuuluva Human Investigation Review Committee;
4. ECOG-suorituskykypiste ≤ 1;
5. Ei kemoterapiaa, bortetsomibia, lenalidomidia, talidomidia, arseenitrioksidia, sädehoitoa tai immuunihoitoa ≥ 3 vrk:n ajan ja toipui kaikista hoitoon liittyvistä toksisuudesta ennen rekisteröintiä; 5a. Potilaat eivät saa saada enempää kuin 10 mg:aa prednisonia päivässä kahden viikon ajan ennen rekisteröintiä.
6. Ikä ≥ 18;
7. Granulosyytit ≥ 1,0 x 109/l; verihiutaleet ≥ 50 x 109/l;
8. Bilirubiini < 2,0 mg/dl; AST ja ALT ≤ 2 x ULN;
9. Kreatiniini ≤ 3 X ULN.
10. Ei tutkittavia tekijöitä 28 päivän kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
11. Miehet, jotka suostuvat käyttämään kaksoisestemenetelmää ehkäisyyn (kaksoisestemenetelmä määritellään seuraavasti: kondomi ja joko pallea/kohdunkaulan korkki tai kierukka).

Poissulkemiskriteerit

1. NYHA:n toimintaluokka ≥ 3, sydäninfarkti ≤ 6 kuukautta tai hallitsematon sydämen rytmihäiriö, muu kuin oireeton eteisvärinä; QTc ≥ 450 ms; AV-esto ≥ grade-2 tai LBBB;
2. Hedelmällisessä iässä olevat naiset. (Ei-hedelmöityspotentiaali määritellään seuraavasti: kirurginen sterilointi tai 2 vuotta vaihdevuosien jälkeen)
3. Aktiivinen infektio, joka vaatii antibiootteja;
4. Allergia ZIO-101:lle tai sen apuaineille;
5. Lähtötilanteen sekavuus tai dementia, määritelty asteikolla > 2 CTCAE versio 3.0;
6. Merkittävä neurotoksisuusneuropatologia, joka määritellään asteen > 2 neurotoksisuuden neuropatologiaksi CTCAE-version 3.0 mukaan;
7. Aiemmat kohtaukset ≥ luokka-3 CTC v.3 -kriteereissä.
8. Aiemmat neurologiset puutteet (esim. aivohalvaus, dementia, iskemia), jotka voivat sekoittaa annoksen jälkeistä neurologista arviointia