CARNIVAL Tyyppi I: Valproiinihappo ja karnitiini pikkulapsilla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) tyyppi I
maanantai 1. kesäkuuta 2015 päivittänyt: Kathryn Swoboda, University of Utah
Vaiheen I/II koe valproiinihaposta ja karnitiinista pikkulapsilla, joilla on spinaalinen lihasatrofia tyyppi I (CARNI-VAL tyyppi I)
Tämä on monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on testata turvallisuutta ja arvioida valproiinihapon ja karnitiinin varhaista hoitoa tyypin I pikkulasten SMA-oireiden lievittämisessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on geneettinen sairaus, joka johtaa vakavaan lihasheikkouteen. Se on yksi yleisimmistä lasten lihasheikkoutta aiheuttavista tiloista. SMA-potilaat kehittävät useimmiten heikkoutta vauvoina tai pikkulapsina. Useimmat SMA-potilaat menettävät vähitellen lihasvoimaa ja kykyjä ajan myötä. Vauvat, joilla on vakava infantiili SMA-muoto, SMA tyyppi I, menettävät yleensä kykynsä ja voimansa nopeasti muutaman viikon tai kuukauden kuluessa.
Valproiinihappo (VPA) on lääke, jota on käytetty useiden vuosien ajan epilepsiapotilaiden hoitoon. Viimeaikaiset tutkimukset viittaavat siihen, että VPA voi pystyä säätelemään SMN-geenin varmuuskopion ilmentymistä SMA-potilassolulinjoissa. Lisäksi jotkin alustavat tiedot viittaavat siihen, että se voi pidentää eloonjäämistä SMA:n eläinmalleissa. Koska VPA voi heikentää karnitiinia lapsilla, joilla on SMA Type I, karnitiinia lisätään mahdollisen myrkyllisyyden ehkäisemiseksi.
Tässä monikeskustutkimuksessa arvioimme VPA/karnitiinin vaikutuksia vauvoihin, joilla on SMA tyyppi I. Jokaisella tutkimuskäynnillä suoritetaan erilaisia tulosmittauksia, mukaan lukien turvallisuuden arviointi, taudin kulun seuraamiseksi. Protokolla sisältää kaksi peruskäyntiä kahden viikon aikana, kaksi kliinistä lääkearviointia 3 ja 6 kuukauden kohdalla ja sitten 6 kuukauden lisäseuranta puhelimitse. Tutkimuksen kokonaiskesto on noin 12 kuukautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Hospital Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa, 50924
- Klinikum der Universität zu Köln
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Medical Center, Dept. of Neurology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah/Primary Children's Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792-9988
- University of Wisconsin Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 viikkoa - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- SMN-mutaation/deleetion laboratoriodokumentaatio, joka on yhdenmukainen SMA:n geneettisen diagnoosin kanssa
- SMA tyypin I kliininen diagnoosi
- Ikä 2 viikosta 12 kuukauteen
- Vanhempien/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Kliiniset tai laboratoriotutkimukset maksan tai haiman vajaatoiminnasta.
- Laboratoriotulokset, jotka on otettu 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista, osoittavat:
Maksan transaminaasit (AST, ALT), lipaasi, amylaasi: > 1,5 x ULN Valkosolujen määrä: < 3 Neutropenia: <1 Trombosyytti: <100K Hematokriitti: <30, säilyy 30 päivän ajan
- Vakava sairaus, joka vaatii systeemistä hoitoa ja/tai sairaalahoitoa kahden viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
- VPA- tai karnitiinin aineenvaihduntaa häiritsevien lääkkeiden tai lisäravinteiden käyttö 30 päivän kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta; jotka lisäävät VPA:n tai karnitiinin mahdollisia riskejä; tai joilla oletetaan olevan suotuisa vaikutus SMA-eläinmalleissa tai ihmisen hermo-lihassairauksissa, mukaan lukien rilutsoli, valproiinihappo, hydroksiurea, albuterolin, natriumfenyylibutyraatin, butyraattijohdannaisten, kreatiniinin, kasvuhormonin, anabolisten steroidien, probenesidin, oraalisen tai parenteraalisen käytön oraalinen käyttö kortikosteroidien käyttö sisääntulon yhteydessä tai aineiden, joiden oletetaan lisäävän tai vähentävän lihasvoimaa, tai aineiden, joiden oletetaan estävän histonideasetylaasi (HDAC) käyttöä.
- Pikkulapset, jotka ovat osallistuneet SMA:n hoitokokeeseen 30 päivän kuluessa tutkimukseen osallistumisesta tai jotka osallistuvat mihin tahansa muuhun hoitokokeeseen tämän tutkimuksen aikana.
- Haluttomuus matkustaa opintoarviointiin.
- Samanaikaiset sairaudet, jotka ovat ristiriidassa VPA:n/karnitiinin käytön tai matkan kanssa tutkimusalueelle ja sieltä pois.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1
Kaikki potilaat saavat VPA:ta ja karnitiinia.
|
Lääke: valproiinihappo ja levokarnitiini; siirappi; annostus on painon mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Laboratorion turvallisuustiedot
Aikaikkuna: -2 viikkoa, + 2 viikkoa, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
-2 viikkoa, + 2 viikkoa, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
|
Ravitsemustilan antropometriset mittaukset (kehon massaindeksin [BMI] Z-pisteet, paino/pituussuhteet, laiha/rasvamassa DEXA:n kautta, kasvuparametrit ja tricepsin ihopoimumitat)
Aikaikkuna: -2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
-2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika kuolemaan tai hengityskoneriippuvuus (määritelty > 16 tuntia/päivä)
Aikaikkuna: kuukausittain
|
kuukausittain
|
|
Primary Caregiver Functional Rating Asteikko SMA Type I -potilaille (PCFRS)
Aikaikkuna: kerran 0 ja kuukausittain 12 kuukauden ajan
|
kerran 0 ja kuukausittain 12 kuukauden ajan
|
|
Toiminnalliset moottorit: TIMPSI-pisteet
Aikaikkuna: -2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
-2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
|
Kvantitatiiviset SMN-mRNA- ja proteiinimittaukset
Aikaikkuna: -2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta tai 6 kuukautta
|
-2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta tai 6 kuukautta
|
|
Ulnarin enimmäisamplitudi/alue ja MUNE
Aikaikkuna: -2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
-2 viikkoa, aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
|
Koko kehon DEXA-skannaus vähärasvaisen kehon massan ja luun mineraalitiheyden/sisällön selvittämiseksi
Aikaikkuna: -2 viikkoa tai aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
-2 viikkoa tai aika 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kathryn Swoboda, M.D., University of Utah
- Opintojohtaja: Sandra P Reyna, M.D., Families of Spinal Muscular Atrophy
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Swoboda KJ, Prior TW, Scott CB, McNaught TP, Wride MC, Reyna SP, Bromberg MB. Natural history of denervation in SMA: relation to age, SMN2 copy number, and function. Ann Neurol. 2005 May;57(5):704-12. doi: 10.1002/ana.20473.
- Standardization of Spirometry, 1994 Update. American Thoracic Society. Am J Respir Crit Care Med. 1995 Sep;152(3):1107-36. doi: 10.1164/ajrccm.152.3.7663792. No abstract available.
- American Thoracic Society/European Respiratory Society. ATS/ERS Statement on respiratory muscle testing. Am J Respir Crit Care Med. 2002 Aug 15;166(4):518-624. doi: 10.1164/rccm.166.4.518. No abstract available.
- Pearn J. Incidence, prevalence, and gene frequency studies of chronic childhood spinal muscular atrophy. J Med Genet. 1978 Dec;15(6):409-13. doi: 10.1136/jmg.15.6.409.
- Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, Snyder PJ, Sedra MS, Wirth B, Burghes AH, Prior TW. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002 Jan-Feb;4(1):20-6. doi: 10.1097/00125817-200201000-00004.
- Brahe C, Bertini E. Spinal muscular atrophies: recent insights and impact on molecular diagnosis. J Mol Med (Berl). 1996 Oct;74(10):555-62. doi: 10.1007/s001090050059.
- Roberts DF, Chavez J, Court SD. The genetic component in child mortality. Arch Dis Child. 1970 Feb;45(239):33-8. doi: 10.1136/adc.45.239.33.
- Czeizel A, Hamula J. A hungarian study on Werdnig-Hoffmann disease. J Med Genet. 1989 Dec;26(12):761-3. doi: 10.1136/jmg.26.12.761.
- Emery AE. Population frequencies of inherited neuromuscular diseases--a world survey. Neuromuscul Disord. 1991;1(1):19-29. doi: 10.1016/0960-8966(91)90039-u.
- Merlini L, Stagni SB, Marri E, Granata C. Epidemiology of neuromuscular disorders in the under-20 population in Bologna Province, Italy. Neuromuscul Disord. 1992;2(3):197-200. doi: 10.1016/0960-8966(92)90006-r.
- Pearn J. Classification of spinal muscular atrophies. Lancet. 1980 Apr 26;1(8174):919-22. doi: 10.1016/s0140-6736(80)90847-8.
- Bromberg MB, Swoboda KJ. Motor unit number estimation in infants and children with spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Mar;25(3):445-7. doi: 10.1002/mus.10050.
- Crawford TO. From enigmatic to problematic: the new molecular genetics of childhood spinal muscular atrophy. Neurology. 1996 Feb;46(2):335-40. doi: 10.1212/wnl.46.2.335. No abstract available.
- Gilliam TC, Brzustowicz LM, Castilla LH, Lehner T, Penchaszadeh GK, Daniels RJ, Byth BC, Knowles J, Hislop JE, Shapira Y, et al. Genetic homogeneity between acute and chronic forms of spinal muscular atrophy. Nature. 1990 Jun 28;345(6278):823-5. doi: 10.1038/345823a0.
- Melki J, Lefebvre S, Burglen L, Burlet P, Clermont O, Millasseau P, Reboullet S, Benichou B, Zeviani M, Le Paslier D, et al. De novo and inherited deletions of the 5q13 region in spinal muscular atrophies. Science. 1994 Jun 3;264(5164):1474-7. doi: 10.1126/science.7910982.
- Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, Prior TW, Androphy EJ, Burghes AH, McPherson JD. A single nucleotide difference that alters splicing patterns distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999 Jul;8(7):1177-83. doi: 10.1093/hmg/8.7.1177.
- Campbell L, Potter A, Ignatius J, Dubowitz V, Davies K. Genomic variation and gene conversion in spinal muscular atrophy: implications for disease process and clinical phenotype. Am J Hum Genet. 1997 Jul;61(1):40-50. doi: 10.1086/513886.
- Lefebvre S, Burlet P, Liu Q, Bertrandy S, Clermont O, Munnich A, Dreyfuss G, Melki J. Correlation between severity and SMN protein level in spinal muscular atrophy. Nat Genet. 1997 Jul;16(3):265-9. doi: 10.1038/ng0797-265.
- Monani UR, Sendtner M, Coovert DD, Parsons DW, Andreassi C, Le TT, Jablonka S, Schrank B, Rossoll W, Prior TW, Morris GE, Burghes AH. The human centromeric survival motor neuron gene (SMN2) rescues embryonic lethality in Smn(-/-) mice and results in a mouse with spinal muscular atrophy. Hum Mol Genet. 2000 Feb 12;9(3):333-9. doi: 10.1093/hmg/9.3.333. Erratum In: Hum Mol Genet. 2007 Nov 1;16(21):2648. Rossol, W [corrected to Rossoll, W].
- Feldkotter M, Schwarzer V, Wirth R, Wienker TF, Wirth B. Quantitative analyses of SMN1 and SMN2 based on real-time lightCycler PCR: fast and highly reliable carrier testing and prediction of severity of spinal muscular atrophy. Am J Hum Genet. 2002 Feb;70(2):358-68. doi: 10.1086/338627. Epub 2001 Dec 21.
- Fischer U, Liu Q, Dreyfuss G. The SMN-SIP1 complex has an essential role in spliceosomal snRNP biogenesis. Cell. 1997 Sep 19;90(6):1023-9. doi: 10.1016/s0092-8674(00)80368-2.
- Chang JG, Hsieh-Li HM, Jong YJ, Wang NM, Tsai CH, Li H. Treatment of spinal muscular atrophy by sodium butyrate. Proc Natl Acad Sci U S A. 2001 Aug 14;98(17):9808-13. doi: 10.1073/pnas.171105098.
- Andreassi C, Jarecki J, Zhou J, Coovert DD, Monani UR, Chen X, Whitney M, Pollok B, Zhang M, Androphy E, Burghes AH. Aclarubicin treatment restores SMN levels to cells derived from type I spinal muscular atrophy patients. Hum Mol Genet. 2001 Nov 15;10(24):2841-9. doi: 10.1093/hmg/10.24.2841.
- Brichta L, Hofmann Y, Hahnen E, Siebzehnrubl FA, Raschke H, Blumcke I, Eyupoglu IY, Wirth B. Valproic acid increases the SMN2 protein level: a well-known drug as a potential therapy for spinal muscular atrophy. Hum Mol Genet. 2003 Oct 1;12(19):2481-9. doi: 10.1093/hmg/ddg256. Epub 2003 Jul 29.
- Andreassi C, Angelozzi C, Tiziano FD, Vitali T, De Vincenzi E, Boninsegna A, Villanova M, Bertini E, Pini A, Neri G, Brahe C. Phenylbutyrate increases SMN expression in vitro: relevance for treatment of spinal muscular atrophy. Eur J Hum Genet. 2004 Jan;12(1):59-65. doi: 10.1038/sj.ejhg.5201102.
- Bohmer T, Rydning A, Solberg HE. Carnitine levels in human serum in health and disease. Clin Chim Acta. 1974 Nov 20;57(1):55-61. doi: 10.1016/0009-8981(74)90177-6. No abstract available.
- Brooks H, Goldberg L, Holland R, Klein M, Sanzari N, DeFelice S. Carnitine-induced effects on cardiac and peripheral hemodynamics. J Clin Pharmacol. 1977 Oct;17(10 Pt 1):561-8. doi: 10.1177/009127007701701003. No abstract available.
- Christiansen RZ, Bremer J. Active transport of butyrobetaine and carnitine into isolated liver cells. Biochim Biophys Acta. 1976 Nov 2;448(4):562-77. doi: 10.1016/0005-2736(76)90110-3.
- Lindstedt S, Lindstedt G. Distribution and Excretion of Carnitine in the Rat. Acta. Chem. Scand. 1961;15:701-702
- Rebouche CJ, Engel AG. Carnitine metabolism and deficiency syndromes. Mayo Clin Proc. 1983 Aug;58(8):533-40.
- Rebouche CJ, Paulson DJ. Carnitine metabolism and function in humans. Annu Rev Nutr. 1986;6:41-66. doi: 10.1146/annurev.nu.06.070186.000353.
- Igarashi N, Sato T, Kyouya S. Secondary carnitine deficiency in handicapped patients receiving valproic acid and/or elemental diet. Acta Paediatr Jpn. 1990 Apr;32(2):139-45. doi: 10.1111/j.1442-200x.1990.tb00799.x.
- Thurston JH, Hauhart RE. Amelioration of adverse effects of valproic acid on ketogenesis and liver coenzyme A metabolism by cotreatment with pantothenate and carnitine in developing mice: possible clinical significance. Pediatr Res. 1992 Apr;31(4 Pt 1):419-23. doi: 10.1203/00006450-199204000-00023.
- Tein I, DiMauro S, Xie ZW, De Vivo DC. Valproic acid impairs carnitine uptake in cultured human skin fibroblasts. An in vitro model for the pathogenesis of valproic acid-associated carnitine deficiency. Pediatr Res. 1993 Sep;34(3):281-7. doi: 10.1203/00006450-199309000-00008.
- Melegh B, Pap M, Morava E, Molnar D, Dani M, Kurucz J. Carnitine-dependent changes of metabolic fuel consumption during long-term treatment with valproic acid. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):317-21. doi: 10.1016/s0022-3476(94)70218-7.
- Tein I, Xie ZW. Reversal of valproic acid-associated impairment of carnitine uptake in cultured human skin fibroblasts. Biochem Biophys Res Commun. 1994 Oct 28;204(2):753-8. doi: 10.1006/bbrc.1994.2523.
- Van Wouwe JP. Carnitine deficiency during valproic acid treatment. Int J Vitam Nutr Res. 1995;65(3):211-4.
- Evangeliou A, Vlassopoulos D. Carnitine metabolism and deficit--when supplementation is necessary? Curr Pharm Biotechnol. 2003 Jun;4(3):211-9. doi: 10.2174/1389201033489829.
- Coulter DL. Carnitine deficiency: a possible mechanism for valproate hepatotoxicity. Lancet. 1984 Mar 24;1(8378):689. doi: 10.1016/s0140-6736(84)92209-8. No abstract available.
- Coulter DL. Carnitine, valproate, and toxicity. J Child Neurol. 1991 Jan;6(1):7-14. doi: 10.1177/088307389100600102.
- Scriver C, Beautet A, Sly W, Valle D. The Metabolic Basis of Inherited Disease. New York: McGraw Hill, 1989
- Schaub J, Van Hoof F, Vis H. Inborn Errors of Metabolism. New York: Raven Press, 1991
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. huhtikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. toukokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. kesäkuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 18. huhtikuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 15. kesäkuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Motorinen neuronitauti
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Keskushermostoa lamaavat aineet
- Entsyymin estäjät
- Rauhoittavat aineet
- Psykotrooppiset lääkkeet
- GABA-agentit
- Antikonvulsantit
- Antimaaniset aineet
- Valproiinihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- 25409
- IND 79276
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia tyyppi I
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat
-
Rigshospitalet, DenmarkValmis
-
Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekrytointiSelkärangan ja bulbarin lihasatrofiaItalia
-
TakedaRekrytointiSelkärangan ja bulbarin lihasatrofiaJapani
-
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiivinen, ei rekrytointiSelkärangan ja bulbarin lihasatrofia | Kennedyn tautiYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisSelkärangan ja bulbarin lihasatrofiaYhdysvallat, Saksa, Italia, Tanska
-
Karen Brorup Heje PedersenValmisTerveet aiheet | Selkärangan ja bulbarin lihasatrofiaTanska
-
Nido Biosciences, Inc.RekrytointiSelkärangan ja bulbarin lihasatrofia | Kennedyn tautiKorean tasavalta, Tanska, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...RekrytointiAmyotrofinen lateraaliskleroosi | Kennedyn tautiRanska
-
Ramathibodi HospitalAstraZenecaValmisSpinobulbar lihasatrofia | Kennedyn tautiThaimaa