Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Adenosiini 2A agonisti Lexiscan lapsille ja aikuisille, joilla on sirppisolutauti

keskiviikko 5. helmikuuta 2014 päivittänyt: David G. Nathan, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Adenosine 2A Agonist Lexiscanin turvallisuus lapsille ja aikuisille, joilla on sirppisolutauti

Sirppisolusairaus (SCD) on perinnöllinen verisairaus, joka saa punasolut muuttamaan muotoaan pyöreästä puolikuun/puolikuun tai sirpin muotoon. Ihmisillä, joilla on SCD, on erityyppinen proteiini, joka kuljettaa happea veressä (hemoglobiini), kuin ihmisillä, joilla ei ole SCD:tä. Tämä erityyppinen hemoglobiini saa punasolut muuttumaan puolikuun muotoisiksi tietyissä olosuhteissa. Sirppimäiset solut ovat ongelma, koska ne usein juuttuvat verisuoniin estämään veren virtauksen ja aiheuttavat tulehduksia ja vammoja kehon tärkeille alueille. Lexiscan on lääke, joka voi estää tämän sirpin muotoisten solujen aiheuttaman tulehduksen ja vamman. FDA on hyväksynyt tämän lääkkeen käytettäväksi nopeana infuusiona sydämen rasitustestin aikana ihmisille, jotka eivät pysty harjoittelemaan tarpeeksi rasittamaan sydäntään saamalla sen lyömään nopeammin. Lexiscania ei ole koskaan tutkittu SCD-potilailla, eikä sitä ole koskaan annettu pitkänä infuusiona.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  • Tässä tutkimuksessa etsimme suurinta annosta Lexiscania, joka voidaan antaa turvallisesti SCD-potilaille. Tässä tutkimuksessa on 4 vaihetta. Kussakin vaiheessa etsitään suurin annos, joka voidaan antaa turvallisesti seuraavissa tilanteissa: Vaihe 1: Lexiscan annetaan 12 tunnin infuusiona aikuisille, joilla on SCD ja joilla ei ole kipukriisiä. Vaihe 2: Lexiscan annetaan 24 tunnin infuusiona SCD:tä sairastaville aikuisille, joilla ei ole kipukriisiä. Vaihe 2b: Lexiscania annetaan 48 tunnin infuusiona aikuisille, joilla on SCD ja joilla ei ole kipukriisiä. Vaihe 3: Lexiscan annetaan 24 tunnin infuusiona SCD:tä sairastaville aikuisille, joilla on kipukriisi. Vaihe 4: Lexiscan annetaan 24 tunnin infuusiona SCD:tä sairastaville lapsille, joilla on kipukriisi. Vaiheet 1-3 ovat nyt suoritettuja ja päättyneet kertymään. Tutkimus on nyt avoin vain 10–17-vuotiaille lapsille, joilla on SCD-kipukriisi (vaihe 4).
  • Kun osallistujat allekirjoittavat suostumuslomakkeen, heille kerrotaan mihin vaiheeseen he liittyvät.
  • Vaiheiden 1, 2 ja 2b osallistujille annetaan tutkimuslääkeinfuusio silloin, kun heillä ei ole kipukriisiä. Vaiheen 1 osallistujien infuusio kestää 12 tuntia, jota seuraa 6 tunnin tarkkailujakso. Vaiheen 2 infuusio kestää 24 tuntia, jota seuraa 6 tunnin tarkkailujakso. Vaiheen 2b infuusio kestää 48 tuntia, jota seuraa 6 tunnin tarkkailujakso.
  • Vaiheiden 3 ja 4 osallistujille annetaan yksi infuusio tutkimuslääkettä, kun heidät viedään sairaalaan kipukriisin vuoksi. Infuusio kestää 24 tuntia, jota seuraa 6 tunnin tarkkailujakso. Infuusion aikana he saavat tavanomaista hoitoa kipukriisiinsä.
  • Ennen infuusiota suoritetaan seuraavat toimenpiteet: Keuhkojen toimintakoe (valinnainen, vain vaihe 1), verikoe ja elintoiminnot.
  • Infuusion aikana suoritetaan seuraavat toimenpiteet: sykettä ja veren happimäärää seurataan jatkuvasti, verikokeita ja verenpainetta.
  • Välittömästi infuusion jälkeisen tarkkailujakson aikana suoritetaan seuraavat toimenpiteet: sydämen sykettä ja veren happimäärää seurataan jatkuvasti, verikokeet, verenpaine ja keuhkotoimintatesti (valinnainen, vain vaihe 1).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Childrens Hospital Boston
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
        • Washington University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat
        • Blood Center of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällytämiskriteerit Vaihe I/II/IIb: (TÄYDELLINEN JA SULJETTU KERTYMISEEN)

  • Osallistujilla on oltava sirppisoluanemia, joka on vahvistettu hemoglobiinianalyysillä
  • Osallistujien on ilmoitettava, että heidän kipunsa on lähtötasolla. Lisäksi he eivät voi raportoida annoksen tai opioidien käytön lisääntymistä kahden viimeisten viikon aikana ennen lääkkeen antamista
  • Ikä 21-70 vuotta
  • Osallistujilla on oltava pöytäkirjassa esitetyt laboratorioindeksit
  • Osallistujilla on oltava luotettava IV-yhteys tutkijan määrittelemällä tavalla
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimukseen tuloa ja tutkimuksen ajan.

Sisällytyskriteerien vaihe III: (TÄYDELLINEN JA SULJETTU KERTYMISEEN)

  • Osallistujilla on oltava sirppisoluanemia, joka on vahvistettu hemoglobiinianalyysillä
  • Osallistuja joutuu sairaalaan kipujakson vuoksi
  • Ikä 21-70 vuotta
  • Osallistujilla on oltava pöytäkirjassa esitetyt laboratorioindeksit
  • Osallistujilla on oltava luotettava IV-yhteys tutkijan määrittelemällä tavalla
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimukseen tuloa ja tutkimukseen osallistumisen ajan

Osallistumiskriteerit Vaihe IV: (avoin, vapaaehtoisia edelleen kerääntyy)

  • Osallistujilla on oltava sirppisolusairaus, joka on vahvistettu hemoglobiinianalyysillä
  • Osallistuja joutuu sairaalaan kipujakson vuoksi
  • Hyväksyntä-ikä (10–17 vuotta DFCI:ssä, mutta vaihtelee oppilaitoksen mukaan)
  • Osallistujilla on oltava pöytäkirjassa esitetyt laboratorioindeksit
  • Osallistujilla on oltava luotettava IV-yhteys tutkijan määrittelemällä tavalla
  • Osallistujilla ja vanhemmilla on oltava kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumus- ja suostumusasiakirja
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimukseen tuloa ja tutkimukseen osallistumisen ajan

Poissulkemiskriteerien vaihe I/II/IIb: (TÄYDELLINEN JA SULJETTU KERTYMISEEN)

  • Osallistujat, joilla on tällä hetkellä lääkärin astmadiagnoosi (viimeisten 12 kuukauden aikana), tarvitsevat jatkuvaa lisähappea tai joidenkin astmalääkkeiden ennustettua tai nykyistä käyttöä.
  • Osallistujat, joilla on toisen tai kolmannen asteen AV-katkos tai sinussolmukkeen toimintahäiriö
  • Sinulla on ollut verenvuotodiateesi
  • Sinulla on kliinisesti ilmeinen aivohalvaus
  • Sinulla on ollut vaikea verenpainetauti, jota ei ole saatu riittävästi hallintaan verenpainelääkkeillä
  • Osallistujat, jotka saavat kroonista antikoagulaatiota tai verihiutaleiden vastaista hoitoa
  • Osallistujat, joilla on ollut metastaattinen syöpä
  • Osallistujat, jotka ovat olleet sairaalahoidossa tai ensiapukäynnissä mistä tahansa syystä viimeisen 2 viikon aikana
  • Osallistujat eivät välttämättä saa muita tutkimusagentteja tai eivät ole saaneet tutkimusagenttia viimeisten 30 päivän aikana
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Osallistujat, joilla on HIV
  • Osallistujat, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet ja saaneet tutkittavan agentin osana tätä tutkimusta
  • Osallistujat, jotka käyttävät lääkkeitä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa tutkittavan aineen kanssa

Poissulkemiskriteerien vaihe III: (TÄYDELLINEN JA SULJETTU KERTYMISEEN)

  • Osallistujat, joilla on tällä hetkellä lääkärin astmadiagnoosi (viimeisten 12 kuukauden aikana), tarvitsevat jatkuvaa lisähappea tai joidenkin astmalääkkeiden ennustettua tai nykyistä käyttöä.
  • Osallistujat, joilla on toisen tai kolmannen asteen AV-katkos tai sinussolmukkeen toimintahäiriö
  • Sinulla on ollut verenvuotodiateesi
  • Sinulla on kliinisesti ilmeinen aivohalvaus
  • Sinulla on ollut vaikea verenpainetauti, jota ei ole saatu riittävästi hallintaan verenpainelääkkeillä
  • Osallistujat, jotka saavat kroonista antikoagulaatiota tai verihiutaleiden vastaista hoitoa
  • Osallistujat, joilla on ollut metastaattinen syöpä
  • Osallistujat eivät välttämättä saa muita tutkimusagentteja tai eivät ole saaneet tutkimusagenttia viimeisten 30 päivän aikana

Poissulkemiskriteerien vaihe IV: (avoin, vapaaehtoisia edelleen kerääntyy)

  • Osallistujat, joilla on tällä hetkellä lääkärin astmadiagnoosi (viimeisten 12 kuukauden aikana), tarvitsevat jatkuvaa lisähappea tai joidenkin astmalääkkeiden ennustettua tai nykyistä käyttöä.
  • Osallistujat, joilla on toisen tai kolmannen asteen AV-katkos tai sinussolmukkeen toimintahäiriö
  • Sinulla on ollut verenvuotodiateesi
  • Sinulla on kliinisesti ilmeinen aivohalvaus
  • Sinulla on aiemmin ollut verenpainetauti, jota ei ole saatu riittävästi hallintaan verenpainelääkkeillä
  • Osallistujat, jotka saavat kroonista antikoagulaatiota tai verihiutaleiden vastaista hoitoa
  • Osallistujat, joilla on ollut metastaattinen syöpä
  • Osallistujat eivät välttämättä saa muita tutkimusagentteja tai eivät ole saaneet tutkimusagenttia viimeisten 30 päivän aikana
  • Osallistujat, joilla on HIV
  • Osallistujat, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet ja saaneet tutkittavan agentin osana tätä tutkimusta
  • Osallistujat, jotka käyttävät lääkkeitä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa tutkittavan aineen kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe 1
12 tunnin infuusio aikuisille, joilla on SCD ja joilla ei ole kipukriisiä. TÄMÄ VAIHE ON TÄYDELLINEN JA SULJETTU KERTYMISEEN.
Lääke: Lexiscan
Annetaan infuusiona
Kokeellinen: Vaihe 2
24 tunnin infuusio aikuisille, joilla on SCD ja joilla ei ole kipukriisiä. TÄMÄ VAIHE ON TÄYDELLINEN JA SULJETTU KERTYMISEEN.
Lääke: Lexiscan
Annetaan infuusiona
Kokeellinen: Vaihe 3
24 tunnin infuusio SCD:tä sairastaville aikuisille, joilla on kipukriisi. TÄMÄ VAIHE ON TÄYDELLINEN JA SULJETTU KERTYMISEEN.
Lääke: Lexiscan
Annetaan infuusiona
Kokeellinen: Vaihe 4
24 tunnin infuusio SCD:tä sairastaville lapsille, joilla on kipukriisi. TÄMÄ VAIHE ON VALMIS KUUN TUTKITUT 3 POTILASTA FDA:N, IRB:n JA DSMB:n SOPIMUKSEN MUKAAN. TÄMÄ VAIHE ON SULJETTU KERTYMISEEN.
Lääke: Lexiscan
Annetaan infuusiona
Kokeellinen: Vaihe 2B
48 tunnin infuusio SCD:tä sairastaville aikuisille, joilla ei ole kipukriisiä. TÄMÄ VAIHE ON VALMIS KUUN TUTKITUT 3 POTILASTA FDA:N, IRB:n JA DSMB:n SOPIMUKSEN MUKAAN. TÄMÄ VAIHE ON SULJETTU KERTYMISEEN.
Lääke: Lexiscan
Annetaan infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittavat myrkyllisyydet mittana, onko infuusio-Lexiscan turvallinen SCD-potilaille.
Aikaikkuna: 30-54 tuntia plus 30 päivän seuranta
Protokollan mukaan Lexiscan pidettiin "turvallisena", jos se oli hyvin siedetty raportoitujen DLT:ien perusteella. Tutkimuksen ensimmäinen vaihe oli 3+3 annoksen korotustutkimus. Testattiin kolme annosta: 0,24 mcg/kg/h (annostaso 0), 0,6 mcg/kg/h (annostaso 1) ja 1,44 mcg/kg/h (annostaso 2). Annoksen nostaminen jatkui, kunnes 6 osallistujaa hoidettiin suunnitellulla enimmäisannoksella (annostaso 2). Tutkimme kaikkiaan 15 potilasta vaiheessa 1. Vaiheissa 2 ja 3, jos vähintään 2/3 osallistujasta sieti annosta, tutkittiin vielä 3 osallistujaa. Tutkimme 6 osallistujaa kussakin vaiheessa 2 ja 3. Vaiheessa 2b Lexiscania tutkittiin pidempään (48 h) kolmella osallistujalla. Vaiheessa 4 Lexiscania tutkittiin kolmella lapsipotilaalla.
30-54 tuntia plus 30 päivän seuranta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aktivoitujen iNKT-solujen ja/tai aktivointimerkkien prosenttiosuus iNKT-soluissa henkilöillä, joilla on SCD.
Aikaikkuna: ennen lääkettä 54 tuntiin
Aktivoituneiden iNKT-solujen prosenttiosuutta 24 tunnin Lexiscan-infuusion jälkeen verrattiin ennen lääkettä. iNKT-soluaktivaatio arvioitiin käyttämällä vasta-aineita, jotka kohdistuivat tumatekijä-kappa B:n (phospho-NF-kB p65) p65-alayksikköön. Mittaukset on annettu prosentteina fosfo-NF-kB p65 -aktivaation muutoksesta iNKT-soluissa verrattuna lääkettä edeltävään aikaan 24 tunnin infuusion jälkeen. iNKT-soluaktivaatiota vaiheissa 1, 2b ja 4 ei analysoitu (katso analyysipopulaatiokuvaus).
ennen lääkettä 54 tuntiin
Kivun tasot vaso-okklusiivisen tapahtuman aikana lapsilla ja aikuisilla, joilla on SCD.
Aikaikkuna: ennen lääkettä 54 tuntiin
Kipu mitattiin standardoidulla kipuasteikolla. Asteikko on 10 cm:n visuaalinen analoginen asteikko (valkoiselle paperille painettu 10 cm pitkä viiva), jossa 0 ei ole kipua ja 10 on maksimikipu. Osallistujia pyydettiin ilmoittamaan kiputasonsa merkitsemällä viivaan ennen jokaista verenottoa.
ennen lääkettä 54 tuntiin

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dana-Farber Cancer Institute

Yhteistyökumppanit

Johns Hopkins University
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Boston Children's Hospital
Medical College of Wisconsin
Brigham and Women's Hospital
Astellas Pharma Global Development, Inc.
La Jolla Institute for Allergy & Immunology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 11. maaliskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 7. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 09-308
  • 1RC2HL101367-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa