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鎌状赤血球症の小児および成人におけるアデノシン 2A アゴニスト Lexiscan

2014年2月5日 更新者：David G. Nathan, MD、Dana-Farber Cancer Institute

鎌状赤血球症の小児および成人におけるアデノシン 2A アゴニスト Lexiscan の安全性

鎌状赤血球症 (SCD) は、赤血球の形状が円形から半月/三日月または鎌状に変化する遺伝性の血液疾患です。 SCD を患っている人は、血液中に酸素を運ぶタンパク質 (ヘモグロビン) の種類が、SCD を持たない人とは異なります。 この異なるタイプのヘモグロビンは、特定の条件下で赤血球を三日月型に変化させます。 鎌状赤血球は、血液の流れを妨げる血管に詰まり、体の重要な部分に炎症や損傷を引き起こすことが多いため、問題となっています。 Lexiscan は、鎌状細胞によって引き起こされる炎症や傷害を防ぐ可能性のある薬です。 この薬は、心臓の鼓動を速くして心臓に負担をかけるほどの運動ができない人に対する心臓負荷試験中の急速注入として使用することが FDA によって承認されています。 Lexiscan は SCD 患者を対象に研究されたことはなく、長時間点滴として投与されたこともありません。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

  • この調査研究では、SCD 患者に安全に投与できる最大用量の Lexiscan を探しています。 この研究には 4 つの段階があります。 各段階では、以下の状況で安全に投与できる最大用量が求められます。 段階 1: 痛みの発症がない SCD の成人に、レクスキャンを 12 時間の点滴で投与します。 ステージ 2: Lexiscan は、疼痛発作を起こしていない SCD の成人に 24 時間点滴で投与されます。 ステージ 2b: レキシカンは、疼痛発作を起こしていない SCD 成人に 48 時間の点滴で投与されます。 ステージ 3: Lexiscan は、疼痛発作を起こしている SCD の成人に 24 時間点滴で投与されます。 ステージ 4: Lexiscan は、疼痛発作を起こしている SCD の子供たちに 24 時間点滴で投与されます。 ステージ 1 ～ 3 は完了しており、計上は終了しています。 この研究は現在、SCD 疼痛クリーゼ（ステージ 4）を患っている 10 ～ 17 歳の小児のみを対象としています。
  • 参加者が同意書に署名すると、どのステージに参加するかが通知されます。
  • ステージ 1、2、および 2b の参加者には、痛みの発症が見られない時点で治験薬の点滴が行われます。 ステージ 1 の参加者への点滴は 12 時間行われ、その後 6 時間の観察期間が続きます。 ステージ 2 の点滴は 24 時間行われ、その後 6 時間の観察期間が続きます。 ステージ 2b の点滴は 48 時間で、その後 6 時間の観察期間が続きます。
  • ステージ 3 および 4 の参加者には、疼痛発症のため入院した際に治験薬の 1 回の点滴が投与されます。 点滴は 24 時間行われ、その後 6 時間の観察期間が続きます。 点滴中、彼らは痛みの発症に対する標準的な治療を受けます。
  • 点滴の前に、次の手順が実行されます: 肺機能検査 (オプション、ステージ 1 のみ)、血液検査、およびバイタルサイン。
  • 点滴中は次の手順が実行されます。心拍数と血液中の酸素量が継続的に監視され、血液検査と血圧が行われます。
  • 注入直後の観察期間中に、次の手順が実行されます:心拍数と血液中の酸素量が継続的に監視され、血液検査、血圧、肺機能検査 (オプション、ステージ 1 のみ)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

39

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Childrens Hospital Boston
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、アメリカ
        • Washington University
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
        • Blood Center of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準ステージ I/II/IIb: (完了し、計上が完了)

  • 参加者はヘモグロビン分析により鎌状赤血球貧血であることが確認されている必要があります
  • 参加者は、痛みがベースラインにあることを報告する必要があります。 さらに、薬剤投与前の過去 2 週間におけるオピオイドの使用量または使用頻度の増加を報告することはできません。
  • 年齢 21 ～ 70 歳
  • 参加者はプロトコルに概要が記載されている検査指標を持っている必要があります
  • 参加者は、研究者によって決定された信頼性の高いIVアクセスを持っていなければなりません
  • 妊娠の可能性のある女性と男性は、研究参加前および研究期間中、適切な避妊を行うことに同意しなければなりません。

包含基準ステージ III: (完了し、計上が完了)

  • 参加者はヘモグロビン分析により鎌状赤血球貧血であることが確認されている必要があります
  • 参加者は痛みのため入院しました
  • 年齢 21 ～ 70 歳
  • 参加者はプロトコルに概要が記載されている検査指標を持っている必要があります
  • 参加者は、研究者によって決定された信頼性の高いIVアクセスを持っていなければなりません
  • 妊娠の可能性のある女性と男性は、研究参加前および研究参加期間中、適切な避妊を行うことに同意しなければなりません。

参加基準ステージ IV: (募集中、ボランティア募集中)

  • 参加者はヘモグロビン分析により鎌状赤血球症を患っていることが確認されている必要があります
  • 参加者は痛みのため入院しました
  • 同意年齢 (DFCI では 10 ～ 17 歳、ただし機関によって異なる)
  • 参加者はプロトコルに概要が記載されている検査指標を持っている必要があります
  • 参加者は、研究者によって決定された信頼性の高いIVアクセスを持っていなければなりません
  • 参加者と保護者は、理解する能力があり、書面によるインフォームドコンセントと同意文書に署名する意欲がなければなりません。
  • 妊娠の可能性のある女性と男性は、研究参加前および研究参加期間中、適切な避妊を行うことに同意しなければなりません。

除外基準ステージ I/II/IIb: (完了し、計上が完了)

  • 現在（過去 12 か月以内に）医師から喘息と診断されている参加者は、継続的な酸素補給、または一部の喘息治療薬の使用が予測されている、または現在使用されている必要があります。
  • 第2度または第3度の房室ブロックまたは洞結節機能不全のある参加者
  • 出血素因の病歴がある
  • 臨床的に明らかな脳卒中の病歴がある
  • 降圧薬で適切にコントロールできない重度の高血圧の病歴がある
  • 慢性的な抗凝固療法または抗血小板療法を受けている参加者
  • 転移性がんの既往歴のある参加者
  • 過去 2 週間以内に何らかの理由で入院または救急外来を受診した参加者
  • 参加者は他の治験薬の投与を受けていないか、過去 30 日間に治験薬の投与を受けている可能性があります。
  • 制御不能な併発疾患
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • HIV感染者の参加者
  • 以前にこの研究の一環として治験薬を登録し、投与されたことがある参加者
  • 治験薬と相互作用する可能性のある薬を服用している参加者

除外基準ステージ III: (完了し、計上が完了)

  • 現在（過去 12 か月以内に）医師から喘息と診断されている参加者は、継続的な酸素補給、または一部の喘息治療薬の使用が予測されている、または現在使用されている必要があります。
  • 第2度または第3度の房室ブロックまたは洞結節機能不全のある参加者
  • 出血素因の病歴がある
  • 臨床的に明らかな脳卒中の病歴がある
  • 降圧薬で適切にコントロールできない重度の高血圧の病歴がある
  • 慢性的な抗凝固療法または抗血小板療法を受けている参加者
  • 転移性がんの既往歴のある参加者
  • 参加者は他の治験薬の投与を受けていないか、過去 30 日間に治験薬の投与を受けている可能性があります。

除外基準ステージ IV: (募集中、ボランティア募集中)

  • 現在（過去 12 か月以内に）医師から喘息と診断されている参加者は、継続的な酸素補給、または一部の喘息治療薬の使用が予測されている、または現在使用されている必要があります。
  • 第2度または第3度の房室ブロックまたは洞結節機能不全のある参加者
  • 出血素因の病歴がある
  • 臨床的に明らかな脳卒中の病歴がある
  • 降圧薬で適切にコントロールできなかった高血圧の病歴がある
  • 慢性的な抗凝固療法または抗血小板療法を受けている参加者
  • 転移性がんの既往歴のある参加者
  • 参加者は他の治験薬の投与を受けていないか、過去 30 日間に治験薬の投与を受けている可能性があります。
  • HIV感染者の参加者
  • 以前にこの研究の一環として治験薬を登録し、投与されたことがある参加者
  • 治験薬と相互作用する可能性のある薬を服用している参加者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ステージ1
疼痛発作を起こしていない成人 SCD 患者に 12 時間の点滴。 この段階は完了しており、収益化は完了しています。
薬：レクシス派
点滴として投与される
実験的：ステージ2
疼痛発作を起こしていないSCD成人への24時間点滴。 この段階は完了しており、収益化は完了しています。
薬：レクシス派
点滴として投与される
実験的：ステージ3
疼痛発作を起こしている成人SCD患者への24時間点滴。 この段階は完了しており、収益化は完了しています。
薬：レクシス派
点滴として投与される
実験的：ステージ4
痛みの危機に瀕している SCD の子供たちへの 24 時間の点滴。 この段階は、FDA、IRB、および DSMB の同意に従って 3 人の患者を研究した後に完了します。 このステージは獲得が終了しています。
薬：レクシス派
点滴として投与される
実験的：ステージ2B
疼痛発作を起こしていない成人 SCD 患者に 48 時間の点滴を行う。 この段階は、FDA、IRB、および DSMB の同意に従って 3 人の患者を研究した後に完了します。 このステージは獲得が終了しています。
薬：レクシス派
点滴として投与される

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SCD患者において注入レクスキャンが安全かどうかの尺度としての用量制限毒性。
時間枠：30 ～ 54 時間と 30 日間のフォローアップ
プロトコールによれば、報告された DLT の数に基づいて忍容性が良好であれば、Lexiscan は「安全」であると考えられました。 研究のステージ 1 は 3+3 の用量漸増研究でした。 ３つの用量、０．２４ｍｃｇ／ｋｇ／時間（用量レベル０）、０．６ｍｃｇ／ｋｇ／時間（用量レベル１）、および１．４４ｍｃｇ／ｋｇ／時間（用量レベル２）を試験した。 用量漸増は、6 人の参加者が計画された最大用量 (用量レベル 2) で治療されるまで続けられました。 私たちはステージ 1 の合計 15 人の患者を研究しました。 ステージ 2 および 3 では、少なくとも 2/3 の参加者が用量に耐えた場合、さらに 3 人の参加者が研究されました。 ステージ 2 と 3 のそれぞれで 6 人の参加者を調査しました。 ステージ 2b では、3 人の参加者を対象に Lexiscan をより長時間 (48 時間) にわたって研究しました。 ステージ 4 では、3 人の小児参加者を対象に Lexiscan の研究が行われました。
30 ～ 54 時間と 30 日間のフォローアップ

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SCD患者における活性化されたiNKT細胞および/またはiNKT細胞上の活性化マーカーの割合。
時間枠：服用前から54時間まで
Lexiscan の 24 時間点滴を受けた後の活性化された iNKT 細胞の割合を、薬剤投与前と比較しました。 iNKT 細胞の活性化は、核因子カッパ B の p65 サブユニット (ホスホ NF-κB p65) を標的とする抗体を使用して評価されました。 測定値は、24時間注入後の薬剤前と比較したiNKT細胞におけるホスホ-NF-kB p65活性化の変化のパーセンテージとして与えられます。 ステージ 1、2b、および 4 の iNKT 細胞活性化は分析されませんでした (分析集団の説明を参照)。
服用前から54時間まで
SCD の小児および成人における血管閉塞イベント中の痛みのレベル。
時間枠：服用前から54時間まで
痛みは、標準化された痛みスケールを使用して測定されました。 スケールは 10 cm の視覚的なアナログ スケール (白い紙に印刷された長さ 10 cm の線) で、0 は痛みなし、10 は最大の痛みです。 参加者は、各採血の前にラインに印を付けて痛みのレベルを示すように求められました。
服用前から54時間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Dana-Farber Cancer Institute

協力者

Johns Hopkins University
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Boston Children's Hospital
Medical College of Wisconsin
Brigham and Women's Hospital
Astellas Pharma Global Development, Inc.
La Jolla Institute for Allergy & Immunology

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年4月1日

一次修了 (実際)

2013年2月1日

研究の完了 (実際)

2013年3月1日

試験登録日

最初に提出

2010年3月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年3月10日

最初の投稿 (見積もり)

2010年3月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年2月5日

最終確認日

2014年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 09-308
  • 1RC2HL101367-01 (米国 NIH グラント/契約)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ
  • Sun Yat-sen University
    まだ募集していません
    局所進行子宮頸癌に対するNACTにおけるパクリタキセル、シスプラチンとシンジリマブの併用の有効性と毒性
    子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
  • National Cancer Institute (NCI)
    積極的、募集していない
    進行性分化型甲状腺がんに対するカボザンチニブ、ニボルマブ、およびイピリムマブの組み合わせ（CaboNivoIpi）の試験
    低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌
    アメリカ
  • National Cancer Institute (NCI)
    Exelixis
    完了
    難治性甲状腺がん患者の治療におけるカボザンチニブ-S-マレート
    再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌
    アメリカ
  • Academic and Community Cancer Research United
    National Cancer Institute (NCI)
    完了
    甲状腺分化がん（DTC）におけるレンバチニブとペムブロリズマブ
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