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Agonista de adenosina 2A Lexiscan en niños y adultos con enfermedad de células falciformes

5 de febrero de 2014 actualizado por: David G. Nathan, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Seguridad del agonista de adenosina 2A Lexiscan en niños y adultos con enfermedad de células falciformes

La enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es un trastorno sanguíneo hereditario que hace que los glóbulos rojos cambien su forma de una forma redonda a una forma de media luna/media luna o de hoz. Las personas que tienen SCD tienen un tipo diferente de proteína que transporta oxígeno en la sangre (hemoglobina) que las personas sin SCD. Este tipo diferente de hemoglobina hace que los glóbulos rojos cambien a una forma de media luna bajo ciertas condiciones. Las células falciformes son un problema porque a menudo se atascan en los vasos sanguíneos bloqueando el flujo de sangre y provocan inflamación y lesiones en áreas importantes del cuerpo. Lexiscan es un medicamento que puede prevenir esta inflamación y lesión causada por las células falciformes. Este medicamento está aprobado por la FDA para usarse como una infusión rápida durante una prueba de esfuerzo cardíaco en personas que no pueden hacer suficiente ejercicio para ejercer presión sobre su corazón al hacer que lata más rápido. Lexiscan nunca se ha estudiado en pacientes con SCD y nunca se ha administrado como una infusión larga.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

  • En este estudio de investigación buscamos la dosis más alta de Lexiscan que se pueda administrar de manera segura a pacientes con SCD. Hay 4 etapas en este estudio. Cada etapa buscará la dosis más alta que se pueda administrar de manera segura en las siguientes situaciones: Etapa 1: Lexiscan se administrará a través de una infusión de 12 horas a adultos con SCD que no tengan una crisis de dolor. Etapa 2: Lexiscan se administrará a través de una infusión de 24 horas a adultos con SCD que no tengan una crisis de dolor. Etapa 2b: Lexiscan se administrará a través de una infusión de 48 horas a adultos con SCD que no tengan una crisis de dolor. Etapa 3: Lexiscan se administrará a través de una infusión de 24 horas a adultos con SCD que tienen una crisis de dolor. Etapa 4: Lexiscan se administrará a través de una infusión de 24 horas a niños con SCD que estén teniendo una crisis de dolor. Las etapas 1-3 ahora están completas y cerradas para la acumulación. El estudio ahora está abierto a niños de 10 a 17 años con crisis de dolor SCD (etapa 4) únicamente.
  • Cuando los participantes firmen el formulario de consentimiento, se les informará en qué etapa se unirán.
  • A los participantes en las Etapas 1, 2 y 2b se les administrará una infusión del fármaco del estudio en el momento en que no tengan una crisis de dolor. La infusión para los participantes de la Etapa 1 durará 12 horas, seguida de un período de observación de 6 horas. La infusión para la Etapa 2 durará 24 horas, seguida de un período de observación de 6 horas. La infusión para la Etapa 2b será de 48 horas, seguida de un período de observación de 6 horas.
  • A los participantes en las Etapas 3 y 4 se les administrará una infusión del fármaco del estudio cuando sean admitidos en el hospital por una crisis de dolor. La infusión tendrá una duración de 24 horas, seguida de un período de observación de 6 horas. Durante la infusión, recibirán el tratamiento estándar para su crisis de dolor.
  • Antes de la infusión se realizarán los siguientes procedimientos: prueba de función pulmonar (opcional, solo Etapa 1), análisis de sangre y signos vitales.
  • Durante la infusión se realizarán los siguientes procedimientos: se controlará continuamente la frecuencia cardíaca y la cantidad de oxígeno en la sangre, análisis de sangre y presión arterial.
  • Durante el período de observación inmediatamente posterior a la infusión, se realizarán los siguientes procedimientos: se controlará continuamente la frecuencia cardíaca y la cantidad de oxígeno en la sangre, análisis de sangre, presión arterial y prueba de función pulmonar (opcional, solo Etapa 1).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

39

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Childrens Hospital Boston
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
        • Washington University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
        • Blood Center of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de Inclusión Etapa I/II/IIb: (COMPLETO Y CERRADO A DEVENGO)

  • Los participantes deben tener anemia de células falciformes confirmada por análisis de hemoglobina.
  • Los participantes deben informar que su dolor es inicial. Además, no pueden informar un aumento en la dosis o la frecuencia del uso de opioides en las últimas 2 semanas antes de la administración del fármaco.
  • Edad 21-70 años
  • Los participantes deben tener los índices de laboratorio como se describe en el protocolo.
  • Los participantes deben tener un acceso intravenoso confiable según lo determine el investigador.
  • Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados antes de ingresar al estudio y durante la duración del estudio.

Criterios de Inclusión Etapa III: (COMPLETO Y CERRADO A DEVENGO)

  • Los participantes deben tener anemia de células falciformes confirmada por análisis de hemoglobina.
  • El participante es admitido en el hospital por un episodio de dolor.
  • Edad 21-70 años
  • Los participantes deben tener los índices de laboratorio como se describe en el protocolo.
  • Los participantes deben tener un acceso intravenoso confiable según lo determine el investigador.
  • Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados antes de ingresar al estudio y durante la duración de la participación en el estudio.

Criterios de inclusión Etapa IV: (abierto, aún acumulando voluntarios)

  • Los participantes deben tener enfermedad de células falciformes confirmada por análisis de hemoglobina.
  • El participante es admitido en el hospital por un episodio de dolor.
  • Edades de asentimiento (10 a 17 años en DFCI, pero diferentes según la institución)
  • Los participantes deben tener los índices de laboratorio como se describe en el protocolo.
  • Los participantes deben tener un acceso intravenoso confiable según lo determine el investigador.
  • Los participantes y los padres deben tener la capacidad de comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento informado y asentimiento por escrito.
  • Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados antes de ingresar al estudio y durante la duración de la participación en el estudio.

Criterios de Exclusión Etapa I/II/IIb: (COMPLETO Y CERRADO A DEVENGO)

  • Los participantes con un diagnóstico médico actual de asma (dentro de los últimos 12 meses), requieren oxígeno suplementario continuo o el uso previsto o actual de algunos medicamentos para el asma.
  • Participantes con bloqueo AV de segundo o tercer grado o disfunción del nódulo sinusal
  • Tiene antecedentes de diátesis hemorrágica
  • Tiene antecedentes de accidente cerebrovascular clínicamente manifiesto
  • Tener antecedentes de hipertensión severa no controlada adecuadamente con medicamentos antihipertensivos
  • Participantes que reciben anticoagulación crónica o terapia antiplaquetaria
  • Participantes con antecedentes de cáncer metastásico
  • Participantes que hayan tenido una hospitalización o una visita a la sala de emergencias por cualquier motivo en las últimas 2 semanas
  • Es posible que los participantes no estén recibiendo ningún otro agente del estudio o que hayan recibido un agente del estudio en los últimos 30 días.
  • Enfermedad intercurrente no controlada
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Participantes con VIH
  • Participantes que previamente se inscribieron y recibieron el agente en investigación como parte de este estudio
  • Participantes que toman medicamentos que pueden interactuar con el agente en investigación

Criterios de Exclusión Etapa III: (COMPLETA Y CERRADA A DEVENGO)

  • Los participantes con un diagnóstico médico actual de asma (dentro de los últimos 12 meses), requieren oxígeno suplementario continuo o el uso previsto o actual de algunos medicamentos para el asma.
  • Participantes con bloqueo AV de segundo o tercer grado o disfunción del nódulo sinusal
  • Tiene antecedentes de diátesis hemorrágica
  • Tiene antecedentes de accidente cerebrovascular clínicamente manifiesto
  • Tener antecedentes de hipertensión severa no controlada adecuadamente con medicamentos antihipertensivos
  • Participantes que reciben anticoagulación crónica o terapia antiplaquetaria
  • Participantes con antecedentes de cáncer metastásico
  • Es posible que los participantes no estén recibiendo ningún otro agente del estudio o que hayan recibido un agente del estudio en los últimos 30 días.

Criterios de exclusión Etapa IV: (abierto, aún acumulando voluntarios)

  • Los participantes con un diagnóstico médico actual de asma (dentro de los últimos 12 meses), requieren oxígeno suplementario continuo o el uso previsto o actual de algunos medicamentos para el asma.
  • Participantes con bloqueo AV de segundo o tercer grado o disfunción del nódulo sinusal
  • Tiene antecedentes de diátesis hemorrágica
  • Tiene antecedentes de accidente cerebrovascular clínicamente manifiesto
  • Tener antecedentes de hipertensión no controlada adecuadamente con medicamentos antihipertensivos.
  • Participantes que reciben anticoagulación crónica o terapia antiplaquetaria
  • Participantes con antecedentes de cáncer metastásico
  • Es posible que los participantes no estén recibiendo ningún otro agente del estudio o que hayan recibido un agente del estudio en los últimos 30 días.
  • Participantes con VIH
  • Participantes que previamente se inscribieron y recibieron el agente en investigación como parte de este estudio
  • Participantes que toman medicamentos que pueden interactuar con el agente en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nivel 1
Infusión de 12 horas para adultos con SCD que no tienen una crisis de dolor. ESTA ETAPA ESTÁ COMPLETA Y CERRADA PARA EL DEVENGO.
Droga: Lexiscano
Dado como una infusión
Experimental: Etapa 2
Infusión de 24 horas para adultos con SCD que no tienen una crisis de dolor. ESTA ETAPA ESTÁ COMPLETA Y CERRADA PARA EL DEVENGO.
Droga: Lexiscano
Dado como una infusión
Experimental: Etapa 3
Infusión de 24 horas para adultos con SCD que están teniendo una crisis de dolor. ESTA ETAPA ESTÁ COMPLETA Y CERRADA PARA EL DEVENGO.
Droga: Lexiscano
Dado como una infusión
Experimental: Etapa 4
Infusión de 24 horas para niños con SCD que están teniendo una crisis de dolor. ESTA ETAPA SE COMPLETA DESPUÉS DE ESTUDIAR A 3 PACIENTES POR CONVENIO DE LA FDA, IRB Y DSMB. ESTA ETAPA ESTÁ CERRADA A DEVENGO.
Droga: Lexiscano
Dado como una infusión
Experimental: Etapa 2B
Infusión de 48 horas para adultos con SCD que no tienen una crisis de dolor. ESTA ETAPA SE COMPLETA DESPUÉS DE ESTUDIAR A 3 PACIENTES POR CONVENIO DE LA FDA, IRB Y DSMB. ESTA ETAPA ESTÁ CERRADA A DEVENGO.
Droga: Lexiscano
Dado como una infusión

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Toxicidades limitantes de la dosis como medida de si Lexiscan infusional es seguro en personas con SCD.
Periodo de tiempo: 30 a 54 horas más 30 días de seguimiento
Según el protocolo, Lexiscan se consideró "seguro" si se toleraba bien según el número de DLT informados. La etapa 1 del estudio fue un estudio de escalada de dosis 3+3. Se probaron tres dosis: 0,24 mcg/kg/h (nivel de dosis 0), 0,6 mcg/kg/h (nivel de dosis 1) y 1,44 mcg/kg/h (nivel de dosis 2). El aumento de la dosis continuó hasta que 6 participantes fueron tratados con la dosis máxima planificada (nivel de dosis 2). Estudiamos un total de 15 pacientes en el Estadio 1. En las Etapas 2 y 3, si al menos 2/3 de los participantes toleraban la dosis, se estudiaban 3 participantes adicionales. Estudiamos a 6 participantes en cada una de las etapas 2 y 3. En la etapa 2b, Lexiscan se estudió durante más tiempo (48 horas) en 3 participantes. En el estadio 4, Lexiscan se estudió en 3 participantes pediátricos.
30 a 54 horas más 30 días de seguimiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de células iNKT activadas y/o marcadores de activación en células iNKT en individuos con SCD.
Periodo de tiempo: antes de la droga a 54 horas
Se comparó el porcentaje de células iNKT activadas después de recibir una infusión de 24 horas de Lexiscan con el antes del fármaco. La activación de las células iNKT se evaluó utilizando anticuerpos dirigidos a la subunidad p65 del factor nuclear kappa B (fosfo-NF-kB p65). Las medidas se dan como porcentaje de cambio en la activación de fosfo-NF-kB p65 en células iNKT en comparación con antes del fármaco después de una infusión de 24 horas. No se analizó la activación de células iNKT en las Etapas 1, 2b y 4 (consulte la descripción de la población de análisis).
antes de la droga a 54 horas
Niveles de dolor durante un evento vaso-oclusivo en niños y adultos con ECF.
Periodo de tiempo: antes de la droga a 54 horas
El dolor se midió utilizando una escala de dolor estandarizada. La escala es una escala analógica visual de 10 cm (línea de 10 cm de largo impresa en papel blanco), donde 0 es sin dolor y 10 es dolor máximo. Se pidió a los participantes que indicaran su nivel de dolor marcando en la línea antes de cada extracción de sangre.
antes de la droga a 54 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Dana-Farber Cancer Institute

Colaboradores

Johns Hopkins University
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Boston Children's Hospital
Medical College of Wisconsin
Brigham and Women's Hospital
Astellas Pharma Global Development, Inc.
La Jolla Institute for Allergy & Immunology

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de marzo de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de marzo de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de marzo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

7 de marzo de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2014

Última verificación

1 de febrero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 09-308
  • 1RC2HL101367-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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