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Adenosina 2A Agonist Lexiscan in bambini e adulti con anemia falciforme

5 febbraio 2014 aggiornato da: David G. Nathan, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Sicurezza dell'agonista dell'adenosina 2A Lexiscan nei bambini e negli adulti con anemia falciforme

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia ereditaria del sangue che fa sì che i globuli rossi cambino la loro forma da una forma rotonda a una forma a mezzaluna/falce oa falce. Le persone che hanno SCD hanno un diverso tipo di proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue (emoglobina) rispetto alle persone senza SCD. Questo diverso tipo di emoglobina fa sì che i globuli rossi si trasformino in una forma a mezzaluna in determinate condizioni. Le cellule a forma di falce sono un problema perché spesso rimangono bloccate nei vasi sanguigni bloccando il flusso sanguigno e causano infiammazioni e lesioni alle aree importanti del corpo. Lexiscan è un farmaco che può prevenire questa infiammazione e lesione causata dalle cellule a forma di falce. Questo farmaco è approvato dalla FDA per essere utilizzato come infusione rapida durante uno stress test del cuore nelle persone che non sono in grado di esercitare abbastanza da stressare il cuore facendolo battere più velocemente. Lexiscan non è mai stato studiato in pazienti con SCD e non è mai stato somministrato per infusione prolungata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

  • In questo studio di ricerca stiamo cercando la dose più alta di Lexiscan che può essere somministrata in modo sicuro ai pazienti con SCD. Ci sono 4 fasi in questo studio. Ogni fase cercherà la dose più alta che può essere somministrata in sicurezza nelle seguenti situazioni: Fase 1: Lexiscan verrà somministrato attraverso un'infusione di 12 ore agli adulti con SCD che non stanno avendo una crisi dolorosa. Fase 2: Lexiscan verrà somministrato attraverso un'infusione di 24 ore agli adulti con SCD che non stanno avendo una crisi dolorosa. Fase 2b: Lexiscan verrà somministrato attraverso un'infusione di 48 ore agli adulti con SCD che non stanno avendo una crisi dolorosa. Fase 3: Lexiscan verrà somministrato attraverso un'infusione di 24 ore agli adulti con SCD che stanno avendo una crisi dolorosa. Fase 4: Lexiscan verrà somministrato attraverso un'infusione di 24 ore ai bambini con SCD che stanno avendo una crisi dolorosa. Le fasi 1-3 sono ora complete e chiuse per la maturazione. Lo studio è ora aperto solo ai bambini di età compresa tra 10 e 17 anni con crisi di dolore SCD (stadio 4).
  • Quando i partecipanti firmano il modulo di consenso, verrà loro comunicato a quale fase si uniranno.
  • Ai partecipanti alle Fasi 1, 2 e 2b verrà somministrata un'infusione del farmaco in studio nel momento in cui non hanno una crisi dolorosa. L'infusione per i partecipanti alla Fase 1 durerà 12 ore, seguite da un periodo di osservazione di 6 ore. L'infusione per la Fase 2 durerà 24 ore, seguite da un periodo di osservazione di 6 ore. L'infusione per la Fase 2b durerà 48 ore, seguite da un periodo di osservazione di 6 ore.
  • Ai partecipanti alle Fasi 3 e 4 verrà somministrata un'infusione del farmaco in studio quando vengono ricoverati in ospedale per una crisi dolorosa. L'infusione durerà 24 ore, seguite da un periodo di osservazione di 6 ore. Durante l'infusione, riceveranno un trattamento standard per la loro crisi dolorosa.
  • Prima dell'infusione verranno eseguite le seguenti procedure: Test di funzionalità polmonare (opzionale, solo Fase 1), esame del sangue e segni vitali.
  • Durante l'infusione verranno eseguite le seguenti procedure: monitoraggio continuo della frequenza cardiaca e della quantità di ossigeno nel sangue, esami del sangue e pressione sanguigna.
  • Durante il periodo di osservazione immediatamente successivo all'infusione verranno eseguite le seguenti procedure: monitoraggio continuo della frequenza cardiaca e della quantità di ossigeno nel sangue, esami del sangue, pressione arteriosa e test di funzionalità polmonare (facoltativo, solo Fase 1).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Childrens Hospital Boston
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
        • Washington University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
        • Blood Center of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione Stadio I/II/IIb: (COMPLETO E CHIUSO PER MATURAZIONE)

  • I partecipanti devono avere anemia falciforme confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • I partecipanti devono segnalare che il loro dolore è al basale. Inoltre, non possono segnalare un aumento della dose o della frequenza del consumo di oppioidi nelle ultime 2 settimane prima della somministrazione del farmaco
  • Età 21-70 anni
  • I partecipanti devono avere gli indici di laboratorio come indicato nel protocollo
  • I partecipanti devono avere un accesso IV affidabile come determinato dall'investigatore
  • Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dell'ingresso nello studio e per la durata dello studio.

Criteri di inclusione Fase III: (COMPLETO E CHIUSO PER ACCUMULO)

  • I partecipanti devono avere anemia falciforme confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • Il partecipante viene ricoverato in ospedale per un episodio di dolore
  • Età 21-70 anni
  • I partecipanti devono avere gli indici di laboratorio come indicato nel protocollo
  • I partecipanti devono avere un accesso IV affidabile come determinato dall'investigatore
  • Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio

Criteri di inclusione Fase IV: (volontari aperti, ancora in formazione)

  • I partecipanti devono avere l'anemia falciforme confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • Il partecipante viene ricoverato in ospedale per un episodio di dolore
  • Età del consenso (da 10 a 17 anni al DFCI, ma diversa a seconda dell'istituto)
  • I partecipanti devono avere gli indici di laboratorio come indicato nel protocollo
  • I partecipanti devono avere un accesso IV affidabile come determinato dall'investigatore
  • I partecipanti e i genitori devono avere la capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un documento di consenso informato e assenso scritto
  • Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio

Criteri di esclusione Stadio I/II/IIb: (COMPLETO E CHIUSO PER MATURAZIONE)

  • - Partecipanti con un'attuale diagnosi medica di asma (negli ultimi 12 mesi), richiedono ossigeno supplementare continuo o uso previsto o attuale di alcuni farmaci per l'asma.
  • - Partecipanti con blocco AV di secondo o terzo grado o disfunzione del nodo del seno
  • Avere una storia di diatesi emorragica
  • Avere una storia di ictus clinicamente evidente
  • Avere una storia di ipertensione grave non adeguatamente controllata con farmaci antipertensivi
  • - Partecipanti che stanno ricevendo terapia cronica anticoagulante o antipiastrinica
  • Partecipanti con una storia di cancro metastatico
  • - Partecipanti che hanno avuto un ricovero o una visita al pronto soccorso per qualsiasi motivo nelle ultime 2 settimane
  • I partecipanti potrebbero non ricevere altri agenti dello studio o aver ricevuto un agente dello studio negli ultimi 30 giorni
  • Malattia intercorrente incontrollata
  • Donne incinte o che allattano
  • Partecipanti con HIV
  • - Partecipanti che hanno precedentemente arruolato e ricevuto l'agente sperimentale come parte di questo studio
  • - Partecipanti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interagire con l'agente sperimentale

Criteri di esclusione Fase III: (COMPLETO E CHIUSO PER ACCUMULO)

  • - Partecipanti con un'attuale diagnosi medica di asma (negli ultimi 12 mesi), richiedono ossigeno supplementare continuo o uso previsto o attuale di alcuni farmaci per l'asma.
  • - Partecipanti con blocco AV di secondo o terzo grado o disfunzione del nodo del seno
  • Avere una storia di diatesi emorragica
  • Avere una storia di ictus clinicamente evidente
  • Avere una storia di ipertensione grave non adeguatamente controllata con farmaci antipertensivi
  • - Partecipanti che stanno ricevendo terapia cronica anticoagulante o antipiastrinica
  • Partecipanti con una storia di cancro metastatico
  • I partecipanti potrebbero non ricevere altri agenti dello studio o aver ricevuto un agente dello studio negli ultimi 30 giorni

Criteri di esclusione Fase IV: (volontari aperti, ancora in formazione)

  • - Partecipanti con un'attuale diagnosi medica di asma (negli ultimi 12 mesi), richiedono ossigeno supplementare continuo o uso previsto o attuale di alcuni farmaci per l'asma.
  • - Partecipanti con blocco AV di secondo o terzo grado o disfunzione del nodo del seno
  • Avere una storia di diatesi emorragica
  • Avere una storia di ictus clinicamente evidente
  • Avere una storia di ipertensione non adeguatamente controllata con farmaci antipertensivi
  • - Partecipanti che stanno ricevendo terapia cronica anticoagulante o antipiastrinica
  • Partecipanti con una storia di cancro metastatico
  • I partecipanti potrebbero non ricevere altri agenti dello studio o aver ricevuto un agente dello studio negli ultimi 30 giorni
  • Partecipanti con HIV
  • - Partecipanti che hanno precedentemente arruolato e ricevuto l'agente sperimentale come parte di questo studio
  • - Partecipanti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interagire con l'agente sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1
Infusione di 12 ore per adulti con SCD che non stanno avendo una crisi dolorosa. QUESTA FASE È COMPLETA E CHIUSA PER ACCUMULO.
Droga: Lessico
Dato per infusione
Sperimentale: Fase 2
Infusione di 24 ore per adulti con SCD che non stanno avendo una crisi dolorosa. QUESTA FASE È COMPLETA E CHIUSA PER ACCUMULO.
Droga: Lessico
Dato per infusione
Sperimentale: Fase 3
Infusione di 24 ore ad adulti con SCD che stanno avendo una crisi dolorosa. QUESTA FASE È COMPLETA E CHIUSA PER ACCUMULO.
Droga: Lessico
Dato per infusione
Sperimentale: Fase 4
Infusione di 24 ore ai bambini con SCD che stanno avendo una crisi di dolore. QUESTA FASE È COMPLETA DOPO LO STUDIO DI 3 PAZIENTI CON L'ACCORDO DELLA FDA, IRB E DSMB. QUESTA FASE E' CHIUSA PER ACCUMULO.
Droga: Lessico
Dato per infusione
Sperimentale: Fase 2B
Infusione di 48 ore per adulti con SCD che non stanno avendo una crisi dolorosa. QUESTA FASE È COMPLETA DOPO LO STUDIO DI 3 PAZIENTI CON L'ACCORDO DELLA FDA, IRB E DSMB. QUESTA FASE E' CHIUSA PER ACCUMULO.
Droga: Lessico
Dato per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità limitanti la dose come misura per determinare se il Lexiscan infusionale è sicuro negli individui con SCD.
Lasso di tempo: Da 30 a 54 ore più 30 giorni di follow-up
Per protocollo, Lexiscan è stato considerato "sicuro" se ben tollerato in base al numero di DLT segnalati. La fase 1 dello studio era uno studio di aumento della dose 3+3. Sono state testate tre dosi: 0,24 mcg/kg/ora (livello di dose 0), 0,6 mcg/kg/ora (livello di dose 1) e 1,44 mcg/kg/ora (livello di dose 2). L'escalation della dose è continuata fino a quando 6 partecipanti sono stati trattati alla dose massima pianificata (livello di dose 2). Abbiamo studiato un totale di 15 pazienti nella fase 1. Nelle fasi 2 e 3, se almeno 2/3 partecipanti hanno tollerato la dose, sono stati studiati altri 3 partecipanti. Abbiamo studiato 6 partecipanti in ciascuna delle fasi 2 e 3. Nella fase 2b, Lexiscan è stato studiato per una durata più lunga (48 ore) in 3 partecipanti. Nella fase 4, Lexiscan è stato studiato in 3 partecipanti pediatrici.
Da 30 a 54 ore più 30 giorni di follow-up

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di cellule iNKT attivate e/o marcatori di attivazione su cellule iNKT in individui con SCD.
Lasso di tempo: pre-farmaco a 54 ore
La percentuale di cellule iNKT attivate dopo aver ricevuto un'infusione di 24 ore di Lexiscan è stata confrontata con il pre-farmaco. L'attivazione delle cellule iNKT è stata valutata utilizzando anticorpi mirati alla subunità p65 del fattore nucleare-kappa B (fosfo-NF-kB p65). Le misure sono fornite come percentuale di cambiamento nell'attivazione del fosfo-NF-kB p65 nelle cellule iNKT rispetto al pre-farmaco dopo un'infusione di 24 ore. L'attivazione delle cellule iNKT nelle fasi 1, 2b e 4 non è stata analizzata (vedere la descrizione della popolazione dell'analisi).
pre-farmaco a 54 ore
Livelli di dolore durante un evento vaso-occlusivo in bambini e adulti con SCD.
Lasso di tempo: pre-farmaco a 54 ore
Il dolore è stato misurato utilizzando una scala del dolore standardizzata. La scala è una scala analogica visiva di 10 cm (linea lunga 10 cm stampata su carta bianca), dove 0 è assenza di dolore e 10 è massimo dolore. Ai partecipanti è stato chiesto di indicare il loro livello di dolore contrassegnando la linea prima di ogni prelievo di sangue.
pre-farmaco a 54 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Collaboratori

Johns Hopkins University
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Boston Children's Hospital
Medical College of Wisconsin
Brigham and Women's Hospital
Astellas Pharma Global Development, Inc.
La Jolla Institute for Allergy & Immunology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

11 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 09-308
  • 1RC2HL101367-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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