Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Agonista adenozyny 2A Lexiscan u dzieci i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

5 lutego 2014 zaktualizowane przez: David G. Nathan, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Bezpieczeństwo stosowania agonisty adenozyny 2A Lexiscan u dzieci i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) jest dziedzicznym zaburzeniem krwi, które powoduje, że krwinki czerwone zmieniają swój kształt z okrągłego na półksiężyc/sierp lub półksiężyc. Osoby z SCD mają inny rodzaj białka przenoszącego tlen we krwi (hemoglobina) niż osoby bez SCD. Ten inny rodzaj hemoglobiny sprawia, że ​​czerwone krwinki w pewnych warunkach przybierają kształt półksiężyca. Komórki sierpowate stanowią problem, ponieważ często utknęły w naczyniach krwionośnych, blokując przepływ krwi i powodując stany zapalne i uszkodzenia ważnych obszarów ciała. Lexiscan jest lekiem, który może zapobiegać temu zapaleniu i urazom powodowanym przez sierpowate komórki. Lek ten został zatwierdzony przez FDA do stosowania jako szybki wlew podczas testu wysiłkowego serca u osób, które nie są w stanie ćwiczyć wystarczająco dużo, aby obciążyć serce, przyspieszając jego bicie. Lexiscan nigdy nie był badany u pacjentów z SCD i nigdy nie był podawany w długiej infuzji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  • W tym badaniu poszukujemy najwyższej dawki leku Lexiscan, którą można bezpiecznie podać pacjentom z SCD. To badanie składa się z 4 etapów. Na każdym etapie poszukiwana będzie najwyższa dawka, którą można bezpiecznie podać w następujących sytuacjach: Etap 1: Lexiscan będzie podawany w 12-godzinnym wlewie dorosłym z SCD, którzy nie mają napadów bólu. Etap 2: Lek Lexiscan będzie podawany w 24-godzinnym wlewie osobom dorosłym z SCD, u których nie występują napady bólu. Etap 2b: Lek Lexiscan będzie podawany we wlewie trwającym 48 godzin osobom dorosłym z SCD, u których nie występują napady bólu. Etap 3: Lek Lexiscan będzie podawany w 24-godzinnym wlewie osobom dorosłym z SCD, które mają kryzys bólowy. Etap 4: Lek Lexiscan będzie podawany w 24-godzinnym wlewie dzieciom z SCD, które mają kryzys bólowy. Etapy 1-3 są już zakończone i zamknięte do naliczania. Badanie jest teraz otwarte tylko dla dzieci w wieku 10-17 lat z kryzysem bólowym SCD (etap 4).
  • Gdy uczestnicy podpiszą formularz zgody, zostaną poinformowani, do którego etapu przystąpią.
  • Uczestnicy etapów 1, 2 i 2b otrzymają infuzję badanego leku w czasie, gdy nie będą mieli kryzysu bólowego. Wlew dla uczestników etapu 1 będzie trwał 12 godzin, po czym nastąpi 6-godzinny okres obserwacji. Wlew do Etapu 2 będzie trwał 24 godziny, po czym nastąpi 6-godzinny okres obserwacji. Wlew do etapu 2b będzie trwał 48 godzin, po czym nastąpi 6-godzinny okres obserwacji.
  • Uczestnicy Etapów 3 i 4 otrzymają jedną infuzję badanego leku, gdy zostaną przyjęci do szpitala z powodu bólu. Wlew będzie trwał 24 godziny, po czym nastąpi 6-godzinny okres obserwacji. Podczas infuzji otrzymają standardowe leczenie bólu.
  • Przed infuzją zostaną przeprowadzone następujące procedury: Badanie czynności płuc (opcjonalnie, tylko etap 1), badanie krwi i parametry życiowe.
  • Podczas infuzji będą wykonywane następujące czynności: stale monitorowana będzie częstość akcji serca i ilość tlenu we krwi, badania krwi i ciśnienie krwi.
  • W okresie obserwacji bezpośrednio po infuzji będą wykonywane następujące procedury: ciągłe monitorowanie częstości akcji serca i ilości tlenu we krwi, badania krwi, ciśnienie krwi i badanie czynności płuc (opcjonalnie, tylko etap 1).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childrens Hospital Boston
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
        • Washington University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone
        • Blood Center of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia Etap I/II/IIb: (KOMPLETNE I ZAMKNIĘTE DO UMIEJĘTNOŚCI)

  • Uczestnicy muszą mieć anemię sierpowatą potwierdzoną analizą hemoglobiny
  • Uczestnicy muszą zgłosić, że ich ból jest na linii podstawowej. Dodatkowo nie mogą zgłaszać zwiększenia dawki lub częstotliwości stosowania opioidów w ciągu ostatnich 2 tygodni przed podaniem leku
  • Wiek 21-70 lat
  • Uczestnicy muszą posiadać wskaźniki laboratoryjne zgodnie z protokołem
  • Uczestnicy muszą mieć niezawodny dostęp dożylny, zgodnie z ustaleniami badacza
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed przystąpieniem do badania i podczas jego trwania.

Kryteria włączenia Etap III: (KOMPLETNE I ZAMKNIĘTE DO AKUMULACJI)

  • Uczestnicy muszą mieć anemię sierpowatą potwierdzoną analizą hemoglobiny
  • Uczestnik zostaje przyjęty do szpitala z powodu epizodu bólu
  • Wiek 21-70 lat
  • Uczestnicy muszą posiadać wskaźniki laboratoryjne zgodnie z protokołem
  • Uczestnicy muszą mieć niezawodny dostęp dożylny, zgodnie z ustaleniami badacza
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania badania

Kryteria włączenia Etap IV: (otwarte, wciąż napływają ochotnicy)

  • Uczestnicy muszą mieć anemię sierpowatokrwinkową potwierdzoną analizą hemoglobiny
  • Uczestnik zostaje przyjęty do szpitala z powodu epizodu bólu
  • Wiek zgody (od 10 do 17 lat w DFCI, ale różny w zależności od instytucji)
  • Uczestnicy muszą posiadać wskaźniki laboratoryjne zgodnie z protokołem
  • Uczestnicy muszą mieć niezawodny dostęp dożylny, zgodnie z ustaleniami badacza
  • Uczestnicy i rodzice muszą być w stanie zrozumieć i być gotowi do podpisania pisemnej świadomej zgody i dokumentu zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania badania

Kryteria wykluczenia Etap I/II/IIb: (KOMPLETNE I ZAMKNIĘTE DO NARODOWANIA)

  • Uczestnicy z aktualnym rozpoznaniem astmy przez lekarza (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) wymagają ciągłej suplementacji tlenem lub przewidywanego lub bieżącego stosowania niektórych leków na astmę.
  • Uczestnicy z blokiem przedsionkowo-komorowym drugiego lub trzeciego stopnia lub dysfunkcją węzła zatokowego
  • Mieć historię skazy krwotocznej
  • Mieć historię klinicznie jawnego udaru
  • Mają historię ciężkiego nadciśnienia tętniczego, które nie jest odpowiednio kontrolowane za pomocą leków przeciwnadciśnieniowych
  • Uczestnicy, którzy otrzymują przewlekłą terapię przeciwzakrzepową lub przeciwpłytkową
  • Uczestnicy z historią raka z przerzutami
  • Uczestnicy, którzy przeszli hospitalizację lub wizytę na pogotowiu z jakiegokolwiek powodu w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Uczestnicy mogą nie otrzymywać żadnych innych agentów badania lub otrzymać agenta badania w ciągu ostatnich 30 dni
  • Niekontrolowana współistniejąca choroba
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Uczestnicy z HIV
  • Uczestnicy, którzy wcześniej zarejestrowali się i otrzymali agenta badawczego w ramach tego badania
  • Uczestnicy, którzy przyjmują leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym środkiem

Kryteria wykluczenia Etap III: (KOMPLETNE I ZAMKNIĘTE DO AKUMULACJI)

  • Uczestnicy z aktualnym rozpoznaniem astmy przez lekarza (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) wymagają ciągłej suplementacji tlenem lub przewidywanego lub bieżącego stosowania niektórych leków na astmę.
  • Uczestnicy z blokiem przedsionkowo-komorowym drugiego lub trzeciego stopnia lub dysfunkcją węzła zatokowego
  • Mieć historię skazy krwotocznej
  • Mieć historię klinicznie jawnego udaru
  • Mają historię ciężkiego nadciśnienia tętniczego, które nie jest odpowiednio kontrolowane za pomocą leków przeciwnadciśnieniowych
  • Uczestnicy, którzy otrzymują przewlekłą terapię przeciwzakrzepową lub przeciwpłytkową
  • Uczestnicy z historią raka z przerzutami
  • Uczestnicy mogą nie otrzymywać żadnych innych agentów badania lub otrzymać agenta badania w ciągu ostatnich 30 dni

Kryteria wykluczenia Etap IV: (otwarte, wciąż napływają ochotnicy)

  • Uczestnicy z aktualnym rozpoznaniem astmy przez lekarza (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) wymagają ciągłej suplementacji tlenem lub przewidywanego lub bieżącego stosowania niektórych leków na astmę.
  • Uczestnicy z blokiem przedsionkowo-komorowym drugiego lub trzeciego stopnia lub dysfunkcją węzła zatokowego
  • Mieć historię skazy krwotocznej
  • Mieć historię klinicznie jawnego udaru
  • Mieć nadciśnienie w wywiadzie, które nie było odpowiednio kontrolowane za pomocą leków przeciwnadciśnieniowych
  • Uczestnicy, którzy otrzymują przewlekłą terapię przeciwzakrzepową lub przeciwpłytkową
  • Uczestnicy z historią raka z przerzutami
  • Uczestnicy mogą nie otrzymywać żadnych innych agentów badania lub otrzymać agenta badania w ciągu ostatnich 30 dni
  • Uczestnicy z HIV
  • Uczestnicy, którzy wcześniej zarejestrowali się i otrzymali agenta badawczego w ramach tego badania
  • Uczestnicy, którzy przyjmują leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym środkiem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Scena 1
12-godzinny wlew dla dorosłych z SCD, którzy nie mają przełomu bólowego. TEN ETAP JEST ZAKOŃCZONY I ZAMKNIĘTY DO ROZLICZEŃ.
Lek: Leksykański
Podawany w postaci infuzji
Eksperymentalny: Etap 2
24-godzinny wlew dla dorosłych z SCD, którzy nie mają napadu bólu. TEN ETAP JEST ZAKOŃCZONY I ZAMKNIĘTY DO ROZLICZEŃ.
Lek: Leksykański
Podawany w postaci infuzji
Eksperymentalny: Etap 3
24-godzinny wlew dla dorosłych z SCD, którzy mają kryzys bólowy. TEN ETAP JEST ZAKOŃCZONY I ZAMKNIĘTY DO ROZLICZEŃ.
Lek: Leksykański
Podawany w postaci infuzji
Eksperymentalny: Etap 4
24-godzinny wlew dla dzieci z SCD, które mają kryzys bólowy. TEN ETAP JEST ZAKOŃCZONY PO BADANIACH 3 PACJENTÓW ZA ZGODĄ FDA, IRB I DSMB. TEN ETAP JEST ZAMKNIĘTY DO ROZLICZEŃ.
Lek: Leksykański
Podawany w postaci infuzji
Eksperymentalny: Etap 2B
48-godzinny wlew dla dorosłych z SCD, którzy nie mają kryzysu bólowego. TEN ETAP JEST ZAKOŃCZONY PO BADANIACH 3 PACJENTÓW ZA ZGODĄ FDA, IRB I DSMB. TEN ETAP JEST ZAMKNIĘTY DO ROZLICZEŃ.
Lek: Leksykański
Podawany w postaci infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność ograniczająca dawkę jako miara tego, czy infuzyjny Lexiscan jest bezpieczny u osób z SCD.
Ramy czasowe: 30 do 54 godzin plus 30-dniowa obserwacja
Zgodnie z protokołem Lexiscan uznano za „bezpieczny”, jeśli był dobrze tolerowany na podstawie liczby zgłoszonych DLT. Etap 1 badania obejmował badanie eskalacji dawki 3+3. Badano trzy dawki: 0,24 mcg/kg/h (dawka na poziomie 0), 0,6 mcg/kg/h (dawka na poziomie 1) i 1,44 mcg/kg/h (dawka na poziomie 2). Zwiększanie dawki kontynuowano, aż 6 uczestników otrzymało maksymalną zaplanowaną dawkę (poziom dawki 2). Przebadaliśmy łącznie 15 pacjentów na etapie 1. W etapach 2 i 3, jeśli co najmniej 2/3 uczestników tolerowało dawkę, zbadano dodatkowych 3 uczestników. Przebadaliśmy 6 uczestników w każdym z etapów 2 i 3. Na etapie 2b lek Lexiscan badano przez dłuższy czas (48 godzin) u 3 uczestników. Na etapie 4 lek Lexiscan badano u 3 uczestników pediatrycznych.
30 do 54 godzin plus 30-dniowa obserwacja

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek aktywowanych komórek iNKT i/lub markerów aktywacji na komórkach iNKT u osób z SCD.
Ramy czasowe: przed podaniem leku do 54 godzin
Odsetek aktywowanych komórek iNKT po otrzymaniu 24-godzinnej infuzji Lexiscan porównano z wartością przed podaniem leku. Aktywację komórek iNKT oceniano stosując przeciwciała ukierunkowane na podjednostkę p65 czynnika jądrowego-kappa B (fosfo-NF-kB p65). Miary podano jako procent zmiany w aktywacji fosfo-NF-kB p65 w komórkach iNKT w porównaniu z lekiem przed podaniem leku po 24-godzinnym wlewie. Nie analizowano aktywacji komórek iNKT w etapach 1, 2b i 4 (patrz opis populacji do analizy).
przed podaniem leku do 54 godzin
Poziomy bólu podczas zdarzenia zamykającego naczynia krwionośne u dzieci i dorosłych z SCD.
Ramy czasowe: przed podaniem leku do 54 godzin
Ból mierzono za pomocą znormalizowanej skali bólu. Skala jest wizualną skalą analogową o długości 10 cm (linia o długości 10 cm wydrukowana na białym papierze), gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 ból maksymalny. Uczestnicy zostali poproszeni o wskazanie poziomu bólu poprzez zaznaczenie na linii przed każdym pobraniem krwi.
przed podaniem leku do 54 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Współpracownicy

Johns Hopkins University
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Boston Children's Hospital
Medical College of Wisconsin
Brigham and Women's Hospital
Astellas Pharma Global Development, Inc.
La Jolla Institute for Allergy & Immunology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 marca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 09-308
  • 1RC2HL101367-01 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Leksykański

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj