이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

낫적혈구병이 있는 소아 및 성인의 아데노신 2A 작용제 Lexiscan

2014년 2월 5일 업데이트: David G. Nathan, MD, Dana-Farber Cancer Institute

낫적혈구병을 앓고 있는 소아 및 성인에서 아데노신 2A 작용제 Lexiscan의 안전성

낫적혈구병(SCD)은 적혈구가 둥근 모양에서 반달/초승달 또는 겸상 ​​모양으로 변하는 유전성 혈액 장애입니다. SCD가 있는 사람은 혈액에 산소를 운반하는 다른 유형의 단백질(헤모글로빈)과 SCD가 없는 사람을 가지고 있습니다. 이 다른 유형의 헤모글로빈은 특정 조건에서 적혈구를 초승달 모양으로 변화시킵니다. 낫 모양의 세포는 종종 혈관에 달라붙어 혈액의 흐름을 막고 신체의 중요한 부위에 염증과 손상을 일으키기 때문에 문제가 됩니다. Lexiscan은 낫 모양의 세포로 인한 염증과 손상을 예방할 수 있는 약물입니다. 이 약물은 심장을 빠르게 뛰게 하여 심장에 스트레스를 줄 만큼 충분히 운동할 수 없는 사람들의 심장 스트레스 테스트 동안 빠른 주입으로 사용하도록 FDA의 승인을 받았습니다. Lexiscan은 SCD 환자에게 연구된 적이 없으며 장기간 주입한 적이 없습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

  • 이 연구에서 우리는 SCD 환자에게 안전하게 투여할 수 있는 최고 용량의 Lexiscan을 찾고 있습니다. 이 연구에는 4단계가 있습니다. 각 단계는 다음 상황에서 안전하게 투여할 수 있는 최대 용량을 찾습니다. 1단계: Lexiscan은 통증 위기가 없는 SCD 성인에게 12시간 주입을 통해 투여됩니다. 2단계: Lexiscan은 통증 위기가 없는 SCD 성인에게 24시간 주입을 통해 제공됩니다. 2b 단계: Lexiscan은 통증 위기가 없는 SCD 성인에게 48시간 주입을 통해 제공됩니다. 3단계: Lexiscan은 통증 위기를 겪고 있는 SCD 성인에게 24시간 주입을 통해 제공됩니다. 4단계: Lexiscan은 통증 위기를 겪고 있는 SCD가 있는 어린이에게 24시간 주입을 통해 제공됩니다. 이제 1-3단계가 완료되어 누적되지 않습니다. 이 연구는 이제 SCD 통증 위기(4단계)가 있는 10-17세 어린이에게만 공개됩니다.
  • 참가자가 동의서에 서명하면 참가할 단계를 알려줍니다.
  • 단계 1, 2 및 2b의 참가자는 통증 위기가 없을 때 연구 약물을 주입합니다. 1단계 참가자를 위한 주입은 12시간 동안 진행되며 6시간의 관찰 기간이 뒤따릅니다. 2단계 주입은 24시간 동안 진행되며 6시간의 관찰 기간이 뒤따릅니다. 2b 단계의 주입은 48시간 동안 진행되며, 이후 6시간의 관찰 기간이 따릅니다.
  • 3단계와 4단계 참가자는 통증 위기로 병원에 입원할 때 연구 약물을 1회 주입합니다. 주입은 24시간 동안 진행되며 6시간의 관찰 기간이 뒤따릅니다. 주입하는 동안 통증 위기에 대한 표준 치료를 받게 됩니다.
  • 주입 전에 다음 절차가 수행됩니다: 폐 기능 검사(선택 사항, 1단계만 해당), 혈액 검사 및 활력 징후.
  • 주입하는 동안 다음 절차가 수행됩니다. 심박수 및 혈액 내 산소량을 지속적으로 모니터링하고 혈액 검사 및 혈압을 모니터링합니다.
  • 주입 직후 관찰 기간 동안 다음 절차가 수행됩니다: 심박수 및 혈액 내 산소량을 지속적으로 모니터링하고, 혈액 검사, 혈압 및 폐 기능 검사(선택 사항, 1단계만 해당).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

39

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Childrens Hospital Boston
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국
        • Washington University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국
        • Blood Center of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준 단계 I/II/IIb: (완료 및 적립 종료)

  • 참가자는 헤모글로빈 분석으로 확인된 겸상적혈구빈혈이 있어야 합니다.
  • 참가자는 자신의 통증이 기준선에 있음을 보고해야 합니다. 또한 약물 투여 전 마지막 2주 동안 오피오이드 사용의 용량 또는 빈도 증가를 보고할 수 없습니다.
  • 21-70세
  • 참가자는 프로토콜에 설명된 실험실 지수를 가지고 있어야 합니다.
  • 참가자는 조사자가 결정한 대로 신뢰할 수 있는 IV 액세스 권한이 있어야 합니다.
  • 가임 여성과 남성은 연구 시작 전과 연구 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

포함 기준 3단계: (완료 및 적립 종료)

  • 참가자는 헤모글로빈 분석으로 확인된 겸상적혈구빈혈이 있어야 합니다.
  • 참가자는 통증 에피소드를 위해 병원에 입원
  • 21-70세
  • 참가자는 프로토콜에 설명된 실험실 지수를 가지고 있어야 합니다.
  • 참가자는 조사자가 결정한 대로 신뢰할 수 있는 IV 액세스 권한이 있어야 합니다.
  • 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

포함 기준 단계 IV: (공개, 아직 지원자 모집 중)

  • 참여자는 헤모글로빈 분석으로 확인된 낫적혈구병이 있어야 합니다.
  • 참가자는 통증 에피소드를 위해 병원에 입원
  • 동의 연령(DFCI에서는 10~17세, 기관에 따라 다름)
  • 참가자는 프로토콜에 설명된 실험실 지수를 가지고 있어야 합니다.
  • 참가자는 조사자가 결정한 대로 신뢰할 수 있는 IV 액세스 권한이 있어야 합니다.
  • 참가자와 부모는 서면 동의서 및 승인 문서를 이해하고 서명할 의지가 있어야 합니다.
  • 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준 단계 I/II/IIb: (완전하고 발생하지 않음)

  • 현재 의사가 천식 진단을 받은 참여자(지난 12개월 이내)는 지속적인 산소 보충이 필요하거나 일부 천식 약물을 예상했거나 현재 사용 중입니다.
  • 2도 또는 3도 방실 차단 또는 동방 결절 기능 장애가 있는 참여자
  • 출혈성 체질 병력이 있는 경우
  • 임상적으로 명백한 뇌졸중의 병력이 있는 경우
  • 항고혈압제로 적절하게 조절되지 않는 중증 고혈압 병력이 있는 경우
  • 만성 항응고제 또는 항혈소판 요법을 받고 있는 참가자
  • 전이성 암 병력이 있는 참가자
  • 지난 2주 동안 어떤 이유로든 입원 또는 응급실 방문이 있었던 참가자
  • 참가자는 다른 연구 에이전트를 받지 않았거나 지난 30일 동안 연구 에이전트를 받았을 수 있습니다.
  • 통제되지 않는 병발성 질병
  • 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
  • HIV 감염자
  • 이 연구의 일부로 이전에 등록하고 조사 에이전트를 받은 참가자
  • 연구 에이전트와 상호 작용할 수 있는 약물을 복용 중인 참가자

제외 기준 3단계: (완료 및 적립 마감)

  • 현재 의사가 천식 진단을 받은 참여자(지난 12개월 이내)는 지속적인 산소 보충이 필요하거나 일부 천식 약물을 예상했거나 현재 사용 중입니다.
  • 2도 또는 3도 방실 차단 또는 동방 결절 기능 장애가 있는 참여자
  • 출혈성 체질 병력이 있는 경우
  • 임상적으로 명백한 뇌졸중의 병력이 있는 경우
  • 항고혈압제로 적절하게 조절되지 않는 중증 고혈압 병력이 있는 경우
  • 만성 항응고제 또는 항혈소판 요법을 받고 있는 참가자
  • 전이성 암 병력이 있는 참가자
  • 참가자는 다른 연구 에이전트를 받지 않았거나 지난 30일 동안 연구 에이전트를 받았을 수 있습니다.

제외 기준 단계 IV: (공개, 아직 모집 중인 지원자)

  • 현재 의사가 천식 진단을 받은 참여자(지난 12개월 이내)는 지속적인 산소 보충이 필요하거나 일부 천식 약물을 예상했거나 현재 사용 중입니다.
  • 2도 또는 3도 방실 차단 또는 동방 결절 기능 장애가 있는 참여자
  • 출혈성 체질 병력이 있는 경우
  • 임상적으로 명백한 뇌졸중의 병력이 있는 경우
  • 항고혈압제로 적절하게 조절되지 않는 고혈압 병력이 있는 경우
  • 만성 항응고제 또는 항혈소판 요법을 받고 있는 참가자
  • 전이성 암 병력이 있는 참가자
  • 참가자는 다른 연구 에이전트를 받지 않았거나 지난 30일 동안 연구 에이전트를 받았을 수 있습니다.
  • HIV 감염자
  • 이 연구의 일부로 이전에 등록하고 조사 에이전트를 받은 참가자
  • 연구 에이전트와 상호 작용할 수 있는 약물을 복용 중인 참가자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 스테이지 1
통증 위기가 없는 SCD 성인에게 12시간 주입. 이 단계는 완료되었으며 적립이 종료되었습니다.
의약품: Lexiscan
주입으로 제공
실험적: 2단계
통증 위기가 없는 SCD 성인에게 24시간 주입. 이 단계는 완료되었으며 적립이 종료되었습니다.
의약품: Lexiscan
주입으로 제공
실험적: 3단계
통증 위기를 겪고 있는 SCD 성인에게 24시간 주입. 이 단계는 완료되었으며 적립이 종료되었습니다.
의약품: Lexiscan
주입으로 제공
실험적: 4단계
통증 위기를 겪고 있는 SCD 어린이에게 24시간 주입. 이 단계는 FDA, IRB 및 DSMB의 동의에 따라 3명의 환자를 연구한 후 완료됩니다. 이 단계는 적립이 종료되었습니다.
의약품: Lexiscan
주입으로 제공
실험적: 2B단계
통증 위기가 없는 SCD 성인에게 48시간 주입. 이 단계는 FDA, IRB 및 DSMB의 동의에 따라 3명의 환자를 연구한 후 완료됩니다. 이 단계는 적립이 종료되었습니다.
의약품: Lexiscan
주입으로 제공

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주입 Lexiscan이 SCD를 가진 개인에게 안전한지 여부를 측정하기 위한 용량 제한 독성.
기간: 30~54시간 + 30일 후속 조치
프로토콜에 따라 Lexiscan은 보고된 DLT 수에 따라 내약성이 양호할 경우 "안전"한 것으로 간주되었습니다. 연구의 1단계는 3+3 용량 증량 연구였습니다. 0.24mcg/kg/hr(용량 수준 0), 0.6mcg/kg/hr(용량 수준 1) 및 1.44mcg/kg/hr(용량 수준 2)의 세 가지 용량을 테스트했습니다. 용량 증량은 6명의 참가자가 최대 계획 용량(용량 수준 2)으로 치료될 때까지 계속되었습니다. 우리는 1단계에서 총 15명의 환자를 연구했습니다. 2단계와 3단계에서는 최소 2/3의 참가자가 용량을 견딜 수 있는 경우 추가로 3명의 참가자가 연구되었습니다. 우리는 2단계와 3단계에서 각각 6명의 참가자를 연구했습니다. 2b 단계에서 Lexiscan은 3명의 참가자에게 더 긴 시간(48시간) 동안 연구되었습니다. 4단계에서 Lexiscan은 3명의 소아 참가자를 대상으로 연구되었습니다.
30~54시간 + 30일 후속 조치

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SCD가 있는 개인의 iNKT 세포에 대한 활성화된 iNKT 세포 및/또는 활성화 마커의 백분율.
기간: 54시간까지 사전 약물
Lexiscan의 24시간 주입을 받은 후 활성화된 iNKT 세포의 백분율을 약물 전과 비교했습니다. iNKT 세포 활성화는 핵 인자-카파 B(포스포-NF-kB p65)의 p65 서브유닛을 표적으로 하는 항체를 사용하여 평가되었습니다. 측정값은 24시간 주입 후 약물 전과 비교하여 iNKT 세포에서 phospho-NF-kB p65 활성화의 변화 백분율로 제공됩니다. 단계 1, 2b 및 4에서의 iNKT 세포 활성화는 분석되지 않았습니다(분석 모집단 설명 참조).
54시간까지 사전 약물
SCD를 가진 소아 및 성인의 혈관 폐쇄 사건 중 통증 수준.
기간: 54시간까지 사전 약물
통증은 표준화된 통증 척도를 사용하여 측정되었습니다. 척도는 10cm의 시각적 아날로그 척도(백지에 인쇄된 10cm 길이의 선)이며, 0은 통증 없음, 10은 최대 통증을 의미한다. 참가자들은 각 채혈 전에 선에 표시하여 통증 수준을 표시하도록 요청받았습니다.
54시간까지 사전 약물

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Dana-Farber Cancer Institute

협력자

Johns Hopkins University
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Boston Children's Hospital
Medical College of Wisconsin
Brigham and Women's Hospital
Astellas Pharma Global Development, Inc.
La Jolla Institute for Allergy & Immunology

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 3월 10일

처음 게시됨 (추정)

2010년 3월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 3월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 2월 5일

마지막으로 확인됨

2014년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 09-308
  • 1RC2HL101367-01 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험

Lexiscan에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in France

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다