Kardiomyopatia DMD:ssä: lisinopriili vs. losartaani
tiistai 31. tammikuuta 2017 päivittänyt: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital
Vertaa angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjän (ACEi) lisinopriilin ja angiotensiini II -reseptoriantagonistin losartaanin (ARB) tehokkuutta Duchennen lihasdystrofian kardiomyopatiassa
Tämä tutkimus on kaksoissokkoutettu satunnaistettu kliininen tutkimus lisinopriilin ja losartaanin välillä Duchennen lihasdystrofian (DMD) kardiomyopatian hoidossa.
Molempien lääkkeiden tiedetään olevan tehokkaita laajentuneen kardiomyopatian hoidossa.
ACEi:n on raportoitu viivästävän vasemman kammion toimintahäiriön alkamista ja etenemistä DMD-lapsilla.
Useat tutkimukset osoittavat losartaanin terapeuttisen tehon eläimillä, joilla on lihasdystrofiaan liittyvä kardiomyopatia, ja potilailla, joilla on eri syistä johtuva kardiomyopatia.
ARB:t on usein varattu potilaille, joilla sydämen vajaatoimintaa ei hoideta riittävästi tai joilla sivuvaikutukset estävät ACEi:n käytön.
DMD:ssä losartaani saattaa kuitenkin olla parempi valinta ensilinjan lääkkeeksi, koska tutkimukset osoittavat mahdollisen hyödyn luustolihaksille mdx-hiirellä.
Ottaen huomioon, että sekä luusto- että sydänlihakset ovat merkittäviä DMD:n vamman aiheuttajia, lääkettä, joka voisi parantaa sekä sydän- että luustolihaksia samanaikaisesti, olisi harkittava kardiomyopaattisen DMD-potilaan valintalääkkeenä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Davis, California, Yhdysvallat
- University of California Davis
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
St. Paul, Minnesota, Yhdysvallat
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louise, Missouri, Yhdysvallat
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaiken ikäiset Duchennen lihasdystrofiapotilaat
- Dystrofiinigeenin tai lihaksen nollamutaatio <5 % dystrofiinilla
- Doppler-kaikututkimus, jossa ejektiofraktio (EF) <55 % 30 päivän sisällä rekisteröinnistä
- Kyky tehdä yhteistyötä testaamista varten
- Hyväksyttävä glukokortikoidihoito, mukaan lukien prednisonin tai deflatsakortin päivittäinen tai viikonlopun antaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joiden EF on 55 % tai suurempi
- Potilaat, joiden EF <40 % pesun jälkeen
- Potilaat, jotka käyttävät >5 mg lisinopriilia tai >25 mg losartaania tai >5 mg enalapriilia
- Luuston epämuodostumat tai keuhkojen anatomiset variantit, jotka estävät johdonmukaiset Doppler-kaikukardiografian mittaukset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Lisinopriili
|
|
|
Active Comparator: Losartaani
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen ejektiofraktio EKG:lla mitattuna
Aikaikkuna: 12 kuukauden vierailu
|
Keskimääräinen sydämen ejektiofraktio mitattuna kaikukardiogrammilla 12 kuukauden tutkimuskäynnillä.
Sydämen ejektiofraktiot mitattiin käyttämällä kaksitasoa Simpsonin sääntöä käyttäen kuvia, jotka saatiin sydämen apikaalisista 4 kammion näkymistä.
|
12 kuukauden vierailu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Thrush PT, Allen HD, Viollet L, Mendell JR. Re-examination of the electrocardiogram in boys with Duchenne muscular dystrophy and correlation with its dilated cardiomyopathy. Am J Cardiol. 2009 Jan 15;103(2):262-5. doi: 10.1016/j.amjcard.2008.08.064. Epub 2008 Oct 30.
- Viollet L, Thrush PT, Flanigan KM, Mendell JR, Allen HD. Effects of angiotensin-converting enzyme inhibitors and/or beta blockers on the cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy. Am J Cardiol. 2012 Jul 1;110(1):98-102. doi: 10.1016/j.amjcard.2012.02.064. Epub 2012 Mar 29.
- Allen HD, Flanigan KM, Thrush PT, Dvorchik I, Yin H, Canter C, Connolly AM, Parrish M, McDonald CM, Braunlin E, Colan SD, Day J, Darras B, Mendell JR. A randomized, double-blind trial of lisinopril and losartan for the treatment of cardiomyopathy in duchenne muscular dystrophy. PLoS Curr. 2013 Dec 12;5:ecurrents.md.2cc69a1dae4be7dfe2bcb420024ea865. doi: 10.1371/currents.md.2cc69a1dae4be7dfe2bcb420024ea865. Erratum In: PLoS Curr. 2015;7. pii: ecurrents.md.995441cf82fd58a29c6e4fdd5cd36b89. doi: 10.1371/currents.md.995441cf82fd58a29c6e4fdd5cd36b89.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. lokakuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 21. maaliskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. tammikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydänsairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Kardiomyopatiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Suojaavat aineet
- Kardiotoniset aineet
- Angiotensiini II tyypin 1 reseptorin salpaajat
- Angiotensiinireseptorin antagonistit
- Angiotensiiniä konvertoivan entsyymin estäjät
- Losartaani
- Lisinopriili
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB12-00149
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kardiomyopatia
-
University Medical Center GroningenAstraZenecaValmisSydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatia, perhe | Fospholamban R14del CardiomyopathyAlankomaat