BTRX-246040 Tutkimus henkilöillä, joilla on Parkinsonin tauti ja motorisia vaihteluita

Sisällyttämiskriteerit:

Parkinsonin tautidiagnoosilla (yhtenäinen Yhdistyneen kuningaskunnan PD Societyn aivopankin kriteerit PD:n diagnosoimiseksi) Miehet tai naiset ≥ 30-vuotiaat ja ≤ 76-vuotiaat Naishenkilöt on steriloitava joko kirurgisesti tai 2 vuotta vaihdevuosien jälkeen seulonnassa Modified Hoehn and Yahr Vaihe ≤ 3 ON-tilassa Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pisteet ≥ 26 Tällä hetkellä hänellä on selkeä ja ratkaiseva vaste levodopalle ja hän saa vakaan annoksen levodopaa (vähintään 4 annosta levodopaa päivässä tai ≥ 3 annosta RytaryTM:ää päivässä (Carbidopa ja levodopa pitkävaikutteiset kapselit) vähintään neljän viikon ajan ennen seulontaa) Motoristen vaihteluiden kokeminen valveillaoloaikoina vähintään 2 tunnin OFF-jaksoilla joka päivä, mukaan lukien ennakoitavat varhain aamun OFF-jaksot, koehenkilöarvioinnin perusteella Pystyy osallistumaan tutkimus käytännössä määritellyssä OFF-tilassa Kaikki Parkinsonin taudin vastaiset lääkkeet säilytetään vakaana annoksena vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä seulontakäyntiä lukuun ottamatta MAO-B:n estäjiä, jotka on säilytettävä vakaalla tasolla vähintään 8 viikkoa ennen seulontakäyntiä Keskusteluvaltuutuskomitean hyväksymä osallistumiskriteerit täyttäväksi ja tutkimukseen sopivaksi ehdokkaaksi Miespuoliset koehenkilöt sitoutuvat käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen. BTRX-246040 tai lumelääke.

Tietoinen ja hänelle on annettu runsaasti aikaa ja mahdollisuus pohtia osallistumistaan ​​tähän tutkimukseen ja hän on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksensa Institutional Review Boardin (IRB) tai riippumattoman eettisen komitean (IEC) hyväksymällä suostumuslomakkeella.

Luotettaviksi arvioitu ja kykenevä pitämään kaikki vastaanottoaikataulun edellyttämät klinikkakäynnit, testit ja toimenpiteet, mukaan lukien laskimopunktio ja tutkimukset.

Poissulkemiskriteerit:

Sekundaarisen tai epätyypillisen Parkinsonin oireyhtymän diagnoosi Vaikea vammauttava dyskinesia Kliinisesti merkittävä psykoosi tai hallusinaatiot tai psykoosi viimeisten 6 kuukauden aikana Aiempi neurokirurgia PD:n vuoksi. Tällä hetkellä tai aiemmin Duopa/Duodopa-hoidossa. Hänellä on diagnosoitu tai aiemmin ollut päihteeseen liittyvä häiriö DSM-V-kriteerien mukaan (mukaan lukien alkoholi, mutta ei nikotiinia ja kofeiinia) seulontakäyntiä edeltäneiden 12 kuukauden aikana.

Marihuanan lääketieteellinen tai virkistyskäyttö seulontakäyntiä edeltäneiden 6 kuukauden aikana On ollut seulontakäynnillä positiivinen huumeiden väärinkäytön suhteen (opiaatit, kannabinoidit, metadoni, kokaiini ja amfetamiinit [mukaan lukien ekstaasi]) Aktiiviset itsemurha-ajatukset vuoden aikana ennen seulontavierailu, jonka todistaa vastaus "kyllä" kysymyksiin 4 tai 5 itsemurha-ajatuksia koskevasta osasta Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) tai itsemurhayritys viimeisen 1 vuoden aikana Nykyinen vakava masennusjakso tai Beck Depression Inventory -II (BDI-II) -pistemäärä ylittää protokollan määrittämän kynnyksen. Koehenkilöt, jotka saavat masennushoitoa masennuslääkkeillä, voidaan ottaa mukaan, jos he ovat olleet vakaalla vuorokausiannoksella vähintään 8 viikkoa ennen seulontakäyntiä ja ovat PI:n mielestä kliinisesti stabiileja. Tällä hetkellä tai 8 viikon sisällä seulonnasta saavat bupropionia. Altistuminen neurolepteille (psykoosilääkkeet) yli 1 kuukauden ajan viimeisen 2 vuoden aikana tai mikä tahansa altistuminen viimeisen vuoden aikana Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden aikana ennen satunnaistamista (pois lukien onnistuneesti hoidettu ihon tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ) Nykyinen tai aiempi pahanlaatuisen melanooman diagnoosi tai epäilyttävän ihovaurion esiintyminen fyysisen kokeen löydösten perusteella.

Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus tai olosuhde ennen satunnaistamista, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi vaikuttaa koehenkilön turvallisuuteen, estää vasteen arvioinnin, häiritä kykyä noudattaa tutkimusmenetelmiä tai estää tutkimuksen loppuun saattamisen (esim. diabetes mellitus, munuaisten tai maksan vajaatoiminta, sepelvaltimotauti, merkkejä merkittävästä aktiivisesta sydän-, hengitystie- tai hematologisesta sairaudesta, syöpä, jonka remissio on alle 5 vuotta (pois lukien onnistuneesti hoidettu ihon tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ), krooninen kipu, fibromyalgia tai mahalaukun ohitus).

Aiemmat kohtaukset (muut kuin lapsuuden kuumekohtaukset) tai muu tila, joka lisää kouristuksen riskiä tai käyttää kouristuslääkkeitä kohtausten hallintaan.

Aiempi vakava päävamma (esim. kallonmurtuma, aivoruhje tai trauma, joka johtaa pitkittyneeseen tajuttomuuteen), kallonsisäinen kasvain tai verenvuoto.

Ortostaattinen hypotensio, joka on oireenmukainen tai vaatii lääkitystä Osallistuminen toiseen tutkimukseen IMP:llä tai lääkinnällisellä laitteella tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä IMP:stä (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) tasot ≥ 2x normaalin yläraja (ULN) tai glomerulussuodatusnopeus ≤ 60 ml/min käynnillä 1 (seulonta) Nefriittisyndrooma, loppuvaiheen munuaissairaus (ja käyttämällä munuaiskorvaushoitoa, kuten hemodialyysiä tai peritoneaalidialyysia), tai seerumin kreatiniini ≥ 2 mg/dl (≥ 172 μmol/L) seulontakäynnillä Kaikki muut kliinisesti merkittävät poikkeamat (eli laboratoriopoikkeamat, jotka vaativat akuuttia lääketieteellistä toimenpidettä tai lisäarviointia) laboratoriotuloksissa seulonnassa, mukaan lukien kliiniset kemiat, hematologia, ja virtsaanalyysi, jonka pitäisi tutkijan arvion mukaan estää koehenkilön osallistuminen tutkimukseen.

EKG-poikkeavuudet käynnillä 1 (seulonta) tai käynnillä 2, jotka tutkijan arvion mukaan ovat kliinisesti merkittäviä koehenkilön osallistumiseen liittyen

Seuraavien samanaikaisten lääkkeiden käyttäminen (ota yhteyttä sponsorin määräämään lääkäriin soveltuvuuden määrittämiseksi, jos olet epävarma):

1. protonipumpun estäjät 5 puoliintumisajan sisällä seulonnasta
2. fluoksetiini ja irreversiibelit monoamiinioksidaasin estäjät 4 viikon sisällä seulonnasta. Käytät tai olet käyttänyt 5 seulonnan puoliintumisajan sisällä mitä tahansa lääkkeitä tai lisäravinteita, jotka ovat vahvoja CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia.

Tunnettu yliherkkyys gelatiinikapseleille. Tutkimuspaikan henkilökunta, joka on suoraan yhteydessä tähän tutkimukseen, ja/tai heidän lähiomaiset. Lähiperhe määritellään puolisoksi, vanhemmaksi, lapseksi tai sisarukseksi, joko biologisesti tai laillisesti adoptoituna.

Sponsorin tai tutkimukseen osallistuvien ulkopuolisten organisaatioiden työntekijät, jotka vaativat työntekijöidensä sulkemista pois.

ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen tai mihin tahansa muuhun lääketieteelliseen tutkimukseen, jonka tutkija on arvioinut tieteellisesti tai lääketieteellisesti yhteensopimattomaksi tämän tutkimuksen kanssa 30 päivän aikana ennen käyntiä 1 (seulonta). Jos olet epävarma, ota yhteyttä sponsorin määräämään lääketieteelliseen monitoriin.

Tämän tutkimuksen tai mistä tahansa muusta BTRX-246040:tä (aiemmin LY2940094) tutkivasta tutkimuksesta päätetty tai peruutettu.