Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Patsopanibin vaikutukset perinnölliseen hemorragiseen telangiektaasiaan liittyvään nenäverenvuoto ja anemia (Paz) (Paz)

sunnuntai 28. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Cure HHT

Vaiheen II/III satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus, jossa arvioitiin jopa 24 viikon pieniannoksisen patsopanibin vaikutukset perinnölliseen hemorragiseen telangiektaasiaan liittyvään nenäverenvuoto ja anemia

Tehokkuustutkimuksen (osa B) aikana tutkijat tutkivat, vähentääkö pasopanibi päivittäin 24 viikon ajan otettuna nenäverenvuotoa potilailla, joilla on perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT). Potilaille annetaan joko aktiivista lääkettä tai lumelääkettä [sokeriinaktiivinen pilleri], ja heistä testataan nenäverenvuodon vakavuus koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien erityisesti nenäverenvuodon kesto. Tutkijat testaavat myös verenhukan ja turvallisuuden varalta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nyt kun kerta-annoksen farmakokinetiikkatutkimus (osa A) on saatu päätökseen samanlaisen altistuksen asianmukaisen määrittämiseksi aiemman 50 mg:n pilottitabletin kanssa, seuraa kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus (osa B), jossa ehdotetaan ensisijaisesti arvon määrittämistä. pienen annoksen (150 mg) patopanibia nenäverenvuodon kestoon arvioitaessa havaitun nenäverenvuodon vaikeusastetta.

Kun potilas on suorittanut tutkimuksen osan B, potilas kutsutaan osallistumaan jatkotutkimukseen (osa C), jossa potilaalle annetaan aktiivista lääkettä, joka vastaa hänelle osassa B annettua annosta. Kaikki potilaat Osa C saa aktiivista lääkettä 24 viikon ajan. Osassa C arvioidaan edelleen patsopanibin vaikutuksia nenäverenvuotojen vaikeusasteeseen potilailla, joilla on HHT, ja tuetaan myös turvallisuus- ja tehonäkökohtia.

Kun potilas on suorittanut hoitojaksonsa (joko osa B tai osat B ja C), seuraa 12 viikon seurantajakso turvallisuuden ja tehokkuuden lisäämiseksi. Toissijaisia ​​päätepisteitä arvioidaan, mukaan lukien jatkuva verenhukka, raudan ja verituotteiden käyttö, elämänlaatu ja lääketurvallisuus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California - Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Justin McWilliams, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Rekrytointi
        • Yale University
        • Päätutkija:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Rekrytointi
        • Augusta University
        • Päätutkija:
          • James R Gossage, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • John Hopkins University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Clifford Weiss, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Hannatu Bwayili
          • Puhelinnumero: 443-929-9641
          • Sähköposti: hbwayil1@jh.edu
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • Vivek Iyer, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University
        • Päätutkija:
          • Murali Chakinala, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ellen Newton-Lovato, SC
          • Puhelinnumero: 314-454-8717
          • Sähköposti: elovato@wustl.edu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kristine Kempf, SC
          • Puhelinnumero: 314-273-8131
          • Sähköposti: kempf@wustl.edu
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina
        • Päätutkija:
          • Raj Kasthuri, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Joanne Baran-Smiley
          • Puhelinnumero: 216-444-5023
          • Sähköposti: baranj2@ccf.org
        • Päätutkija:
          • Jospeh Parambil, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Eleanor Lottsfeldt
          • Puhelinnumero: (503) 494-3199
        • Päätutkija:
          • Mark Chesnutt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • University of Utah Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kevin Whitehead, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osa B

Sisällyttämiskriteerit:

  • Perinnöllisen hemorragisen telangiektasian varma diagnoosi määritellään, jos sillä on vähintään 3 seuraavista kriteereistä:

    • Spontaani ja toistuva nenäverenvuoto.
    • Useita telangiektasiat ominaisissa kohdissa: huulet, suuontelo, sormet, nenä.
    • Viskeraaliset vauriot: GI-telangiektasia, keuhkojen, maksan, aivojen tai selkärangan AVM.
    • Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on perinnöllinen hemorraginen telangiektasia näiden kriteerien mukaan.
  • TAI perinnöllisen hemorragisen telangiektasian varma diagnoosi määritellään geenisekvensointidiagnoosiksi perinnöllisestä hemorragisesta telangiektasiasta.
  • Vakaa IV raudan käyttö ja/tai verensiirrot ovat vakaat 12 viikkoa ennen testituotteen aloittamista.
  • On suostuttava siihen, ettei nenän telangiektasiaan hoideta tai aloita uusia HHT-hoitoja tutkimuksen aikana.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava pidättäytymiseen tai käyttämään kaksinkertaista ehkäisyä 4 viikon ajan lääkkeen lopettamisen jälkeen.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Pystyy ja haluaa palata avohoitokäynneille protokollan määrätyin väliajoin.
  • Pystyy ja haluaa suorittaa verenpaineen mittauksen kotona.
  • Pystyy ja haluaa suorittaa päivittäin potilaan raportoimat tulosmittaukset kotona.

On täytettävä kaikki sisällyttämiskriteerit jommallakummalla:

Vaikea kohortti:

  • Pääasiassa HHT:sta johtuva anemia (PI:n arvion mukaan).
  • Infuusio vähintään 250 mg alkuainerautaa viimeisen 12 viikon aikana tai 1 yksikkö verta viimeisen 24 viikon aikana.
  • Nenäverenvuoto keskimäärin vähintään 20 minuuttia viikossa kuuden viikon lähtötilanteessa.

Keskitasoinen kohortti:

  • Pääasiassa HHT:sta johtuva anemia (PI:n arvion mukaan).
  • HHT:n aiheuttama nenäverenvuoto, jonka kesto on kumulatiivisesti vähintään 20 minuuttia viikossa 6 viikon lähtötilanteen aikana.
  • Nenäverenvuoto on kliinisesti vakaa 12 viikkoa ennen seulontaa.

Osa B

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on tiedossa välitön tai viivästynyt yliherkkyysreaktio tai omituisuus kemiallisesti patopanibiin liittyviin lääkkeisiin, jotka tutkijan mielestä ovat ristiriidassa heidän osallistumisensa kanssa.
  • Hänellä on tällä hetkellä epätäydellisiä aivovaltimo-laskimoepämuodostumia (AVM), aivovaltimo-laskimofisteleitä tai aivojen paisuvia epämuodostumia (CCM) (Huomaa: MRI-kuvausta ei tarvitse toistaa seulonnassa, jos AVM:t, valtimo-laskimofistelit ja CCM:t puuttuivat skannauksesta ≥ 18 vuoden iässä).
  • Tällä hetkellä hänellä on perfusoitu keuhko-AVM, jonka ruokintavaltimon halkaisija on ≥ 3 mm.
  • Tunnetut merkittävät verenvuotolähteet kuin nenän tai maha-suolikanavan.
  • Verisuonten endoteelin kasvutekijän estäjän systeeminen käyttö viimeisten 4 viikon aikana tai bevasitsumabin systeeminen käyttö 6 viikon aikana ennen osallistumista sen pidemmän puoliintumisajan vuoksi.
  • Aktiivinen ja äskettäin alkanut kliinisesti merkittävä ripuli.
  • Nykyiset tai äskettäiset (viimeisten 5 vuoden aikana) pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi ei-melanoomaiset ihosyövät)
  • Osallistujalle on tehty suuri leikkaus (esim. AVM:n kirurginen ligaatio) tai trauma 28 päivän sisällä tai sille on tehty pieniä kirurgisia toimenpiteitä (esim. keskuslaskimolinjan poisto) 7 päivän sisällä ennen annostusta, jälkimmäinen edustaa äskettäistä haavaa, murtumaa tai haavaumaa
  • Osallistujalla on kauden aikana suunniteltu leikkaus, joka sisältää aktiivista hoitoa ja 6 viikon seurantaa.
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittäviä maha-suolikanavan poikkeavuuksia (muita kuin perinnöllisiä hemorragista telangiektaasiaan liittyviä verisuonivaurioita).
  • Osallistujalla on 6 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ollut aivoverenkiertohäiriö (mukaan lukien ohimenevät iskeemiset kohtaukset), keuhkoembolia, hoitamaton syvä laskimotromboosi (DVT), sydäninfarkti tai mikä tahansa muu tromboottinen tapahtuma.
  • Sisäisen sydänsairauden esiintyminen, mikä todistetaan jollakin seuraavista: Kaikuperäinen vasemman kammion ejektiofraktio < 45 %; Epävakaa obstruktiivinen CAD; MI- tai CABG- tai PCI-historia viimeisen 6 kuukauden aikana; Infiltratiiviset ja/tai rajoittavat kardiomyopatiat; Merkittävä perikardiaalinen sairaus; tai kliininen sydämen vajaatoiminta, johon liittyy enemmän kuin kohtalainen mitraaliläpän tai aorttaläpän sairaus.
  • Ei pysty tai halua lopettaa kiellettyjen lääkkeiden käyttöä kohdassa 6.5.2 vähintään 14 päivän tai 5 lääkkeen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) ajaksi ennen satunnaistamista ja tutkimuksen ajaksi.
  • Osallistuja on osallistunut kliiniseen tutkimukseen ja saanut tutkimusvalmistetta seuraavan ajanjakson aikana ennen satunnaistamisen alkamista: 4 viikkoa, 4 puoliintumisaikaa tai tutkimustuotteen biologisen vaikutuksen kesto (sen mukaan kumpi on pidempi).

  • QT-korjattu aikaväli ≥450 ms, joka perustuu lyhyen tallennusjakson aikana saatujen kolmen EKG:n QT-korjattujen intervallien keskiarvoihin.

    • Sukuperäinen pitkittynyt QT-aika historiassa.
    • Kaikki samanaikainen lääkitys, jonka tiedetään pidentävän QT-aikaa.
  • Keskimääräinen lähtötason hemoglobiini
  • Verihiutaleet < 100x10^9 /l.
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5 x normaalin yläraja ja aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) > 1,5 x normaalin yläraja.
  • Alaniinitransaminaasi (ALT) > 2 x normaalin yläraja.
  • Bilirubiini > 1,5x normaalin yläraja (eristetty bilirubiini > 1,5x normaalin yläraja on hyväksyttävä, jos bilirubiini on fraktioitu ja suora bilirubiini < 35 %).
  • Osallistujalla on huonosti hallinnassa oleva hypertensio [määritelty systoliseksi verenpaineeksi (SBP) ≥ 140 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi (DBP) ≥ 90 mmHg.
  • Substantiivinen munuaissairaus (eGFR
  • Kaikuperäinen vasemman kammion ejektiofraktio < 45 %.
  • Kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) > 1,5 x normaalin yläraja.
  • Virtsan proteiinin ja kreatiniinin suhde > 0,3.
  • Neutrofiilien määrä

Osa C Kelpoisuus

Kaikki osan B suorittaneet ja lumelääkettä saaneet potilaat ovat oikeutettuja osaan C.

Niiden potilaiden osalta, jotka ovat saaneet aktiivista lääkettä osan B aikana, lopullinen päätös osaan C pääsystä perustuu ensisijaisesti keskusteluun PI:n kanssa turvallisuuden perusteella.

Potilaiden on kyettävä ja haluttava allekirjoittaa laajennus ICF.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa C patsopanibi - 150 mg
Patsopanibi 150 mg suun kautta päivittäinen annos (kuusi 25 mg patsopanibikapselia).
Lääke: Patsopanibi
geelikapseli, jossa on 25 mg:n vastaavat täytteet
Muut nimet:
  • Votrient
Active Comparator: Osa B (vaikea anemia) patsopanibi - 150 mg
150 mg patsopanibikapselit suun kautta (kuusi 25 mg lumekapselia päivässä).
Lääke: Patsopanibi
geelikapseli, jossa on 25 mg:n vastaavat täytteet
Muut nimet:
  • Votrient
Placebo Comparator: Osa B (vaikea anemia) lumelääke
Plasebo oraaliset kapselit (kuusi 25 mg lumekapselia päivässä).
Lääke: Plasebo oraalinen kapseli
identtinen geelikapseli ilman aktiivista farmaseuttista ainesosaa
Muut nimet:
  • selluloosakapseli
Active Comparator: Osa B (vaikea nenäverenvuoto) patsopanibi - 150 mg
Patsopanibi 150 mg suun kautta päivittäinen annos (kuusi 25 mg patsopanibikapselia).
Lääke: Patsopanibi
geelikapseli, jossa on 25 mg:n vastaavat täytteet
Muut nimet:
  • Votrient
Placebo Comparator: Osa B (vaikea ekspistaksis) Plasebo
Plasebo oraaliset kapselit (kuusi 25 mg lumekapselia päivässä).
Lääke: Plasebo oraalinen kapseli
identtinen geelikapseli ilman aktiivista farmaseuttista ainesosaa
Muut nimet:
  • selluloosakapseli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos nenäverenvuotojen kestossa minuuteissa
Aikaikkuna: Keskimääräinen kesto viikoilla 19–24 (viimeiset 6 viikkoa sokkoutettua vaihetta) verrattuna lähtötilanteeseen.
>=50 % lyhentynyt nenäverenvuoto 150 mg:n patsopanibia saaneessa ryhmässä plaseboryhmään verrattuna (kohtalainen ja vaikea kohortti yhdistettynä)
Keskimääräinen kesto viikoilla 19–24 (viimeiset 6 viikkoa sokkoutettua vaihetta) verrattuna lähtötilanteeseen.
Hemoglobiini Hemoglobiinin vastenopeuden nousu
Aikaikkuna: Keskimääräinen kesto viikoilla 19–24 (viimeiset 6 viikkoa sokkoutettua vaihetta) verrattuna lähtötilanteeseen.
Hemoglobiinin nousu ≥ 2 g/dl 150 mg:n patsopanibihaarassa plaseboryhmään verrattuna (kohtalainen ja vaikea kohortti yhdistettynä)
Keskimääräinen kesto viikoilla 19–24 (viimeiset 6 viikkoa sokkoutettua vaihetta) verrattuna lähtötilanteeseen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HHT-potilaiden nenäverenvuoto paranee merkittävästi
Aikaikkuna: Lähtötilanne [seulonta, sisäänajo ja 0 aikapistettä] ja viikko 24.
Vertaa potilaita, jotka ilmoittivat, että nenäverenvuoto vaivautui alkuvaiheessa, ja raportoivat, että ne eivät häiritse viikolla 24
Lähtötilanne [seulonta, sisäänajo ja 0 aikapistettä] ja viikko 24.
Prosenttimuutos verensiirtonopeudessa vaikeassa kohortissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 13-24
Punasolujen siirtonopeuden vähentäminen vähintään yhdellä yksiköllä
Lähtötilanne ja viikot 13-24
Arvioi 24 ja 48 viikon patopanibihoidon turvallisuus
Aikaikkuna: Ensimmäinen interventioannos viikkoihin 24 ja 48 asti
  • AE; hematologian, kliinisen kemian, virtsan, verenpaineen ja sykkeen absoluuttiset arvot ja muutokset ajan myötä.
  • Fyysinen tutkimus, jalkojen ja vatsan arvioinnit sekä keskushermoston oireet.
  • EKG-parametrit (PR, QRS, QT, QTc-välit) sydämen kaikukuvauksen lisäksi LV-toiminnan arvioimiseksi riskipotilaiden annosta edeltävistä arvoista (lähtötilanteen EF <50)
Ensimmäinen interventioannos viikkoihin 24 ja 48 asti
Arvioi hoidon farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka (PK/PD).
Aikaikkuna: Viikot 12, 24, 36 ja 48
  • Cτ, tiedot sallitaan
  • Graafinen tutkimus patsopanibin ja valittujen PD-päätepisteiden välisistä PK/PD-suhteista
Viikot 12, 24, 36 ja 48
Määritä kunkin hemoglobiinikerrostuksen päätepisteiden vertailukelpoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 19-24, viikko 48
Ensisijaisen päätetapahtuman suuntaukset vaikeassa (hemoglobiini (<9,5 g/dl) ja kohtalaisessa (9,5-10,9) g/dl) ryhmät.
Lähtötilanne, viikot 19-24, viikko 48

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi jopa 24 viikkoa kestäneen patsopanibihoidon vaikutukset nenäverenvuotoajan kestoon
Aikaikkuna: Perustilanne ja opiskeluviikot 19-24.
Nenäverenvön keston lyheneminen ≥ 50 % laskettuna keskimäärin viikoilla 19-24 verrattuna lähtötilanteeseen
Perustilanne ja opiskeluviikot 19-24.
Arvioi jopa 24 viikkoa kestäneen patsopanibihoidon vaikutukset hemoglobiinitasoihin
Aikaikkuna: Perustilanne ja opiskeluviikot 19-24
Hemoglobiinin nousu 24 viikon aikana 2 g/dl, mikä on suurempi keskiarvo viikoilla 19-24 verrattuna lähtötilanteeseen (yleinen ja hemoglobiinin mukaan ositettu)
Perustilanne ja opiskeluviikot 19-24
Arvioi jopa 24 viikon patsopanibihoidon vaikutukset nenäverenvuotojen tiheyteen ja virtausnopeuteen
Aikaikkuna: Perustilanne ja opiskeluviikot 19-24
Laske nenäverenvuotojen esiintymistiheyden prosentuaalinen väheneminen ja virtausnopeuden kategorian paraneminen keskiarvona viikkojen 19-24 ajalta verrattuna lähtötilanteeseen
Perustilanne ja opiskeluviikot 19-24
Vaihda patopanibihoidolla nenäverenvuototaajuuteen ja virtausnopeuteen sekä väsymykseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12, 24 ja 48 viikkoa
Merkitykselliset muutosmäärät määritetään käyttämällä toimialuekohtaisia, potilaan ilmoittamia ankkureita, jotka keskittyvät muutoksen tärkeyteen ja vakavuuteen. Painopisteenä on muutos lähtötilanteesta 12, 24 ja 48 viikkoon
Lähtötilanne, 12, 24 ja 48 viikkoa
Arvioi jopa 24 viikkoa kestäneen patsopanibihoidon vaikutukset nenäverenvuotooireisiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 viikon annosvälit tutkimuksen aikana
Muutos nenäverenvuoto: taajuus, virtausnopeus ja nenäverenvuoto kesto
Lähtötilanne, 3 viikon annosvälit tutkimuksen aikana
Arvioi jopa 24 ja 48 viikon patsopanibihoidon vaikutus nenäverenvuotohäiriön vaikeusasteeseen
Aikaikkuna: Nenäverenvuotannon vaikeusaste - tutkimuksen viimeisten 6 viikon keskiarvo verrattuna 6 viikkoon lähtötasoon; Muutos ESS:ssä 12, 24 ja 48 viikolla (verrattuna lähtötilanteeseen)
  • Muutos nenäverenvuotohäiriön vaikeusasteessa vähintään yhdellä yksiköllä
  • Muutos ESS:ssä ajan myötä
Nenäverenvuotannon vaikeusaste - tutkimuksen viimeisten 6 viikon keskiarvo verrattuna 6 viikkoon lähtötasoon; Muutos ESS:ssä 12, 24 ja 48 viikolla (verrattuna lähtötilanteeseen)
Rautalisän muuttaminen tai vähentäminen jopa 48 viikon hoidon ajaksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 19-24, viikot 43-48
IV ja suun raudan käyttö (yhdessä ja erikseen)
Lähtötilanne, viikko 19-24, viikot 43-48
Jopa 48 viikon patsopanibihoidon vaikutukset seerumin ferritiiniin kaikilla potilailla
Aikaikkuna: Viikot 0, 12, 24, 36 ja 48
Seerumin ferritiinitasot
Viikot 0, 12, 24, 36 ja 48
Jopa 48 viikon patsopanibihoidon vaikutukset elämänlaatuun
Aikaikkuna: Osa B: Perustaso, 6 viikon välein; Osa C: Perustaso, 12 viikon välein
Muutokset sosiaalisessa ja fyysisessä aktiivisuudessa PROMIS itseraportoitu kyselylomake
Osa B: Perustaso, 6 viikon välein; Osa C: Perustaso, 12 viikon välein
Jopa 48 viikon patsopanibihoidon havaitut edut oireiden, erityisesti tyytyväisyyden vähentämisessä
Aikaikkuna: Viikko 24, 48 tai opintojen varhainen lopetuskäynti
Vastaus lähtöhaastatteluun viimeisellä käynnillä
Viikko 24, 48 tai opintojen varhainen lopetuskäynti
Jopa 48 viikon patsopanibihoidon vaikutukset sydämen toimintaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
  • BNP-proteiinitasot kaikilla potilailla
  • Kaiku, 6 minuutin kävelymatka ja diureettien käyttöhistoria potilailla, joilla on maksan AVM:n aiheuttama kliininen sydämen vajaatoiminta
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Tutki patopanibihoidon lääkemekanismia
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Mittaa VEGFR2- seerumiarvot
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Tutki genotyypin roolia patsopanibihoidon vasteessa
Aikaikkuna: Viikot 24 ja 48
Nenäverenvuoto ja hemoglobiinitulokset genotyypin mukaan (Alk1, Endoglin, SMAD)
Viikot 24 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cure HHT

Yhteistyökumppanit

United States Department of Defense
Food and Drug Administration (FDA)

Tutkijat

  • Päätutkija: James Gossage, MD, Augusta University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 28. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HT2
  • CDMRP-PR203473 (Muu apuraha/rahoitusnumero: US Department of Defense USAMRAA)
  • 1R01FD006840-01A1 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Ensimmäisen tutkimuksen jälkeisen vuoden aikana osallistuvat sivustot ja PI:t tuottavat ensisijaiset ja liitännäisraportit. Tämän ajanjakson jälkeen tutkimustiedot julkaistaan ​​saatavilla olevalla Internet-sivustolla muiden tutkittavaksi

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Patsopanibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa