Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HSCT potilaille, joilla on korkean riskin hemoglobinopatia ja joilla on alennettu intensiteetti

perjantai 30. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Northwell Health

ALLOGEENINEN HEMATOPOIEETTINEN KANTASSOLUSIIRTO (HSCT) POTILAATILLE, jolla on SUUREN RISKIN HEMOGLOBINOPATIA, KUTEN sirppisolutauti ja β-THALESSEMIA-MAJOR, KÄYTETTÄVÄN VÄHENNETTYÄ INTENTITEETTIÄ HOITOOHJELMAA

Tässä tutkimuksessa arvioidaan alennetun intensiteetin hoito-ohjelman käyttöä potilailla, joilla on korkean riskin sirppisolu- ja B-talassemia major - hemoglobinopatia, yhdessä tavanomaisten immunosuppressiivisten lääkkeiden kanssa, minkä jälkeen suoritetaan rutiinikantasolusiirto sen arvioimiseksi, onko se yhtä tehokas kuin myeloablatiivinen suuriannoksinen kemoterapia ja elinsiirto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavalliset myeloablatiiviset hoito-ohjelmat ovat myrkyllisiä ei-hematopoieettiselle kudokselle ja niihin liittyy hoitoon liittyvää kuolleisuutta ja sairastuvuutta (TRM). Valmistelevat hoito-ohjelmat, jotka eivät ole myeloablatiivisia, liittyvät TRM:n huomattavasti vähentyneeseen ilmaantuvuuteen. Sen lisäksi, että kemoterapiavalmisteinen hoito-ohjelma on vähemmän myrkyllinen, se pysyy myös riittävän immunosuppressiivisena mahdollistaakseen luovuttajan siirron. Äskettäinen raportti ei-myeloablatiivisista hoito-ohjelmista, jotka johtivat allogeenisten kantasolujen istuttamiseen hematologisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa, nostaa esiin mahdollisuuden, että tämä hoito-ohjelma voisi olla hyödyllinen siirteen saavuttamiseksi ei-hematologisessa häiriössä.

Pyrkiessään saavuttamaan stabiilin kiinnittymisen millä tahansa sopivalla luovuttajan kantasolulähteellä ja minimoimaan toksisuuden tutkijat ovat kehittäneet uuden alennetun intensiteetin hoito-ohjelman korkean riskin hemoglobinopatioihin, jonka päätavoitteena on tukahduttaa merkittävästi vastaanottajan immuunijärjestelmää ja helpottaa siirtämistä.

Ei-myeloablatiiviset tai alennetun intensiteetin immunosuppressiiviset preparatiiviset hoito-ohjelmat ovat saavuttaneet vakaan, sekakimeerisen siirteen ja onnistuneet allogeeniset luuydinsiirrot.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sirppisolutaudin potilaiden osallistumiskriteerit
  • Potilaat, jotka ovat vähintään yhden vuoden ikäisiä tai alle 21-vuotiaita, joilla on (Sirppisolutauti-SS tai sirppisolu-S-β-talassemia ja yksi tai useampi seuraavista taudin komplikaatioista:
  • Aivohalvauksen kehitys kroonisen verensiirtoprotokollan perusteella.
  • Allosensibilisaatio kroonisessa verensiirtohoidossa
  • Neuropsykologinen toimintahäiriö ja epänormaali MRI-skannaus
  • Epänormaalit transkraniaaliset Doppler-tutkimukset
  • Akuutti rintasyndrooma (2–3 akuuttia rintasyndroomaa viimeisen 3–4 vuoden aikana).
  • Ferritiinitaso < 1500 mg/ml
  • Toistuva kivulias priapismi; 3-4 jaksoa/vuosi vaativat interventiota.
  • Toistuva vaso-okklusiivinen kriisi vähintään 3-4 jaksoa vuodessa.
  • Useiden luiden osteonekroosi, jossa on dokumentoituja tuhoisia muutoksia.
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus
  • Potilaat, jotka ovat fyysisesti ja psyykkisesti kykeneviä elinsiirtoon ja tiukkaan eristykseen.
  • Ferritiini < 1500
  • Maksan rautapitoisuus < 6 mg/g

Potilaiden osallistumiskriteerit β-talassemia major -potilaille Alle 21-vuotiaat potilaat, joilla on B-thalassemia major rutiininomaisen kuukausittaisen verensiirtoprotokollan mukaisesti tai joilla on yksi tai useampi seuraavista komplikaatioista;

  1. Hepatomegalia.
  2. Maksabiopsia paljastaa todisteita portaalifibroosista A) Lievä B) Keskivaikea
  3. Ferritiinitaso ≤ 1500 ng/ml
  4. Maksan rautapitoisuus (LIC) < 6 mg/g

Poissulkemiskriteerit:

  • Poissulkemiskriteerit sekä sirppisolu- että β-talassemia-pääpotilaalle
  • HIV-positiivinen tulos vahvistettu Western Blotilla.
  • Raskaus (hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään raskaustesti, ja ne, joiden seerumin β-ihmisen koriongonadotropiini on positiivinen, suljetaan pois) ja imettävät naiset.
  • Kreatiniini yli kaksi kertaa laboratorion normaalin ylärajan,
  • Keuhkosairaus, jonka FVC-, FEV1- tai DLCO-parametrit ovat < 50 % (korjattu hemoglobiinilla) tai vaiheen 3 tai 4 sirppikeuhkosairaus.
  • Hoitoa vaativa sydämen vajaatoiminta tai sepelvaltimotauti
  • Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antibioottihoitoa antibakteerisilla, sieni- tai viruslääkkeillä
  • Lanskyn suorituskykypisteet <70 % (Liite B)
  • Akuutti hepatiitti/biopsia todiste kirroosista.
  • Keuhkoverenpainetauti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alennettu intensiteetti -ohjelma
Pienennettyjen alemtutsumabin (Campath-IH) IV 3 mg testiannoksen antaminen päivänä -20 ja sen jälkeen vuorokausiannos 10 mg/annos päivinä -19 - päivä -17 alle 10-vuotiaille potilaille tai vuorokausiannos 15 mg/annos päivänä - 19 - Päivä -17 yli 10-vuotiaille potilaille. Fludarabiini 35 mg/m2 päivittäin 4 päivän ajan päivinä -7 - -4. Melfalaani 70 mg/m2 päivittäin 2 päivän ajan päivinä -3 ja -2. Päivänä -1 syklosporiini TAI takrolimuusi aloitetaan yhdessä mycophenolate mofetiilin kanssa siirteen vs isäntätaudin ennaltaehkäisynä. Päivänä 0 infusoidaan ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa yhteensopivia tai yhteensopimattomia hematopoieettisia kantasoluja joko sukulaiselta tai ei-sukulaiselta luovuttajalta.
Lääke: alemtutsumabi (Campath IH)
Alemtutsumabia (Campath IH) annetaan päivittäin ensimmäisen 4 päivän ajan, päivä -20 - päivä -17
Muut nimet:
  • Camppath-IH
Lääke: Fludarabiini
Fludarabine 35/m2 annetaan päivittäin 4 päivän ajan päivinä -7 - -4.
Lääke: Melphalan
Melfalaania 70 mg/m2 annetaan päivittäin 2 päivän ajan päivinä -3 - -2.
Lääke: Syklosporiini
Immunosuppressanttia siirrännäis-isäntätaudin estämiseksi annetaan päivänä -1 ennen kantasoluinfuusiota
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Immunosuppressanttia siirrännäis-isäntätaudin estämiseksi annetaan päivänä -1.
Lääke: Takrolimuusi
Immunosuppressanttia siirrännäis-isäntätaudin estämiseksi annetaan päivänä -1 ennen kantasoluinfuusiota
Biologinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) täsmää tai ei täsmää; sukua tai ei-sukuisia hematopoieettisia kantasoluja, jotka siirretään päivänä 0.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on jatkuva luovuttajasolujen solusiirrännäinen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Luovuttajasolujen jatkuva kantasolujen siirtäminen arvioidaan kimerismin (FISH-fluoresenssi in situ -hybridisaatio TAI VNTR (Variable Number of Tandem Repeats) perusteella) vastaanottajan/luovuttajan sukupuolen perusteella 30 päivää, 100 päivää, 6 kuukautta ja 1 vuosi käytön jälkeen alentuneen intensiteetin ehdoin.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden ja sairastuvuuden arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Potilaat arvioidaan siirrännäis-isäntätaudin, infektion ja kardiopulmonaalisten komplikaatioiden ilmaantuvuuden ja vakavuuden suhteen.
2 vuotta
Tapahtuma ilmainen selviytyminen; Osallistujien lukumäärä, jotka selvisivät 2 vuoden kuluttua
Aikaikkuna: 2 vuotta
29 osallistujaa arvioidaan tapahtumattoman selviytymisen perusteella.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Northwell Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 08057

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tulostiedot, jotka sisältävät tutkimustulokset.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset alemtutsumabi (Campath IH)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa