CLTX-305:n turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus potilailla, joilla on tyypin 1 autosomaalinen dominantti hypokalsemia (ADH)
Vaihe 2b, avoin annosvälitteinen tutkimus, jossa arvioidaan CLTX-305:n (Encaleret) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa ja farmakokinetiikkaa sekä tehoa autosomaalisessa dominantissa hypokalsemiassa (ADH) tyyppi 1
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Autosomaalinen dominantti hypokalsemia tyyppi 1 on harvinainen perinnöllinen hypoparatyreoosin muoto. Autosomaalinen dominoiva hypokalsemia (ADH) tyyppi 1 välittyy tyypillisesti sairastuneilta vanhemmilta lapsilleen.
Tämä on vaiheen 2b avoin annosmääritystutkimus, jossa arvioidaan CLTX-305:n (encaleret) turvallisuutta ja siedettävyyttä tyypin 1 autosomaalisessa dominoivassa hypokalsemiassa (ADH) sekä CLTX-305:n (encaleret) vaikutuksia veren kalsiumpitoisuuteen.
Tämän tutkimuksen arvioitu kesto on 41 kuukautta. Tässä tutkimuksessa on tarkoitus arvioida useita annoksia tutkimuslääkettä CLTX-305 (encaleret) turvallisuuden ja tehon lisäksi. CLTX-305 annetaan suun kautta.
Tutkimus on jaettu 3 jaksoon, joita seuraa pitkäaikainen pidennys (LTE):
Jaksot 1: Enintään 8 tutkimuksen osallistujaa päästetään NIH:n kliiniseen keskukseen 7 päiväksi, jossa heille annetaan erilaisia annoksia CLTX-305:tä (encaleret) enintään 5 päivän ajan.
Jakso 2: Osallistujat jaksolta 1 ja enintään 10 uutta tutkimuksen osallistujaa päästetään NIH:n kliiniseen keskukseen 7 päiväksi, jossa heille annetaan erilaisia annoksia CLTX-305:tä (encaleret) enintään 5 päivän ajan.
Jakso 3: 24 viikkoa, jonka aikana kelvolliset tutkimuksen osallistujat, jotka suorittivat jakson 2, ottavat CLTX-305:tä (encaleret) kotonaan.
LTE: Jopa 25 kuukautta, jonka aikana kelvolliset tutkimusjakson 3 suorittaneet osallistuvat CLTX-305:een (encaleret) kotonaan.
Tutkimukseen osallistuvat voivat:
- Osallistu jaksoon 1
- Osallistu jaksoon 2
- Osallistu sekä jaksoon 1 että jaksoon 2
- Osallistu jaksoon 3 suoritettuasi jakson 2
- Osallistu LTE:hen kauden 3 jälkeen
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institute Of Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen tai suostumuslomakkeen, joka on hankittava ennen opintojen aloittamista.
- Ikä ≥ 16 vuotta
- Postmenopausaalisilla naisilla on oikeus osallistua tähän tutkimukseen
- Painoindeksi (BMI) ≥ 18,5 - < 39 kg/m2
- Sinulla on CASR-geenin aktivoiva mutaatio
- Osallistujat, joita hoidetaan tiatsididiureeteilla, voidaan ottaa mukaan, jos he haluavat ja pystyvät lopettamaan tiatsidihoidon
- Osallistujien, joita hoidetaan vahvoilla CYP3A4-estäjillä, tulisi ihannetapauksessa lopettaa näiden lääkkeiden käyttö seulontajakson aikana, jos se on kliinisesti tarkoituksenmukaista.
- Osallistujien, joita hoidetaan magnesium- tai kaliumsitraattilisillä, tulee lopettaa tällainen hoito alkaen päivästä -1 jakson 1 ja jakson 2 aikana, ja heitä voidaan pyytää keskeyttämään hoito jakson 3 aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi hoito PTH 1-84 tai 1-34 edellisen 3 kuukauden aikana
- Hypokalsemiset kohtaukset viimeisten 3 kuukauden aikana
- Veren 25-OH D-vitamiinitaso < 25 ng/ml
- Osallistujat, joiden hemoglobiini (Hgb) < 13 g/dl miehillä ja < 12 g/dl naisilla
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 25 ml/minuutti/1,73 m2 CKD-EPI:llä (alle 18-vuotiaille osallistujille lasketaan Schwartzin yhtälö)
- 12-kytkentäinen lepoelektrokardiogrammi (EKG), jossa on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia
- Osallistujat, joilla on positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg), hepatiitti A -immunoglobuliini M (IgM) tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) viruksen serologiset testitulokset seulontakäynnillä
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
- Aiempi huume- tai alkoholiriippuvuus 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä
- Kilpirauhasen tai lisäkilpirauhasen leikkaushistoria
- Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin
- Haluttomuus pidättäytyä verenluovutuksesta 12 viikon aikana ennen seulontakäyntiä tutkimukseen ilmoittautumisen alusta vuoden loppuun tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: Nouseva + vakaan tilan annos
Jakso 1: Osallistujat saavat nousevan annoksen encalerettia kerran päivässä kolmen ensimmäisen päivän ajan. Osallistujat saavat sitten yksilöllisen encaleret-annoksen kahdesti päivässä 2 päivän ajan. Jakso 2: Osallistujat saavat encaleretin kahdesti päivässä 5 päivän ajan yhdellä annostasolla jakson 1 vasteiden perusteella. Jakso 3: Jakson 2 päätyttyä osallistujat voivat saada encaleretin vielä 24 viikon ajan. Long-Term Extension (LTE): Tutkimuksen lopussa osallistujilla on myös mahdollisuus saada encaleretia enintään kahdeksi vuodeksi. |
Suun kautta annettavat tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: Vakaan tilan annos
Osallistujat kirjataan suoraan jaksolle 2, ja he saavat encaleretin kahdesti päivässä annoksella, joka perustuu kohortin 1 jakson 1 tietoihin ja vastauksiin. Jakso 2: Osallistujat saavat encaleretin kahdesti päivässä 5 päivän ajan. Jakso 3: Jakson 2 päätyttyä osallistujat voivat saada encaleretin vielä 24 viikon ajan. LTE: Tutkimuksen lopussa osallistujilla on myös mahdollisuus saada encaleretia enintään kahdeksi vuodeksi. |
Suun kautta annettavat tabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Albumiinilla korjattujen veren kalsiumpitoisuuksien (cCa) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 25 viikkoa
|
Jopa 25 viikkoa
|
|
Virtsaan kalsiumin erittymisnopeus
Aikaikkuna: Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta koskemattoman lisäkilpirauhashormonin (iPTH) pitoisuudessa veressä
Aikaikkuna: Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue etrapoloitu äärettömään (AUC0-inf)
Aikaikkuna: Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
Plasman enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
Aika plasman maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Ennen annostusta, jopa 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta veren kalsiumpitoisuudessa (cCa)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Virtsan kalsiumin puhdistuma fraktionaalisen erittymisen perusteella
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Virtsan kalsiumin puhdistuma 24 tunnin kokonaiserityksen perusteella
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Munuaisten toiminta arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Seerumin 1,25-(OH)2-D-vitamiinitasot
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Magnesium-, fosfaatti- ja kreatiniinitasot verinäytetutkimuksilla arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
PH, magnesium, fosfaatti, natrium, kalium, kreatiniini, syklinen adenosiinimonofosfaatti (cAMP), sitraattitasot virtsanäytetutkimuksilla arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Luun resorptiomarkkerit kollageenin ristikytketyllä C-telopeptidillä (CTx) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Luunmuodostusmarkkerit veren prokollageenityypin 1 N-propeptidillä (P1NP) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Calcilytix Medical Director, Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLTX-305-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .