Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av CLTX-305 hos deltagare med autosomal dominant hypokalcemi (ADH) typ 1

Inklusionskriterier:

• Kunna förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke eller samtyckesformulär, som måste erhållas innan studieförfaranden påbörjas.
• Ålder ≥ 16 år
• Postmenopausala kvinnor får delta i denna studie
• Body mass index (BMI) ≥ 18,5 till < 39 kg/m2
• Har en aktiverande mutation av CASR-genen
• Deltagare som behandlas med tiaziddiuretika kan inkluderas om de vill och kan avbryta behandlingen med tiazider
• Deltagare som behandlas med starka CYP3A4-hämmare bör helst, om det är kliniskt lämpligt, avbryta dessa mediciner under screeningsperioden
• Deltagare som behandlas med magnesium- eller kaliumcitrattillskott bör avbryta sådan behandling med början på dag -1 under period 1 och period 2 och kan bli ombedd att avbryta behandlingen under period 3

Exklusions kriterier:

• Behandlingshistorik med PTH 1-84 eller 1-34 under de senaste 3 månaderna
• Historik med hypokalcemiska anfall under de senaste 3 månaderna
• Blod 25-OH Vitamin D nivå < 25 ng/ml
• Deltagare med hemoglobin (Hgb) < 13 g/dL för män och < 12 g/dL för kvinnor
• Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 25 ml/minut/1,73 m2 med CKD-EPI (för deltagare <18 år kommer Schwartz-ekvationen att beräknas)
• 12-avledningselektrokardiogram (EKG) med kliniskt signifikanta avvikelser
• Deltagare med positivt hepatit B ytantigen (HBsAg), hepatit A immunoglobulin M (IgM) eller humant immunbristvirus (HIV) virusserologitestresultat vid screeningbesöket
• Gravida eller ammande (ammande) kvinnor
• Historik av drog- eller alkoholberoende inom 12 månader före screeningbesöket
• Historik av sköldkörtel- eller bisköldkörtelkirurgi
• Aktuellt deltagande i andra läkemedelsstudier
• Ovilja att avstå från blodgivning inom 12 veckor före screeningbesök från början av studieregistreringen till ett år efter den sista dosen av studieläkemedlet