Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Innocuité, tolérabilité et efficacité du CLTX-305 chez les participants atteints d'hypocalcémie autosomique dominante (ADH) de type 1

13 novembre 2023 mis à jour par: Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Une étude ouverte de phase 2b de détermination de la dose évaluant l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique, ainsi que l'efficacité du CLTX-305 (Encaleret) dans l'hypocalcémie autosomique dominante (ADH) de type 1

Une étude ouverte de phase 2b de recherche de dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du CLTX-305 (encaleret) dans l'hypocalcémie autosomique dominante (ADH) de type 1

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 est une forme génétique familiale rare d'hypoparathyroïdie. L'hypocalcémie autosomique dominante (ADH) de type 1 est généralement transmise des parents affectés à leurs enfants.

Il s'agit d'une étude de phase 2b ouverte, de recherche de dose pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du CLTX-305 (encaleret) dans l'hypocalcémie autosomique dominante (ADH) de type 1 ainsi que les effets du CLTX-305 (encaleret) sur la concentration de calcium dans le sang.

La durée estimée de cette étude est de 41 mois. Cette étude prévoit d'évaluer plusieurs doses du médicament expérimental CLTX-305 (encaleret), en plus de l'innocuité et de l'efficacité. Le CLTX-305 est administré par voie orale.

L'étude est divisée en 3 périodes suivies d'une extension à long terme (LTE):

Périodes 1 : Jusqu'à 8 participants à l'étude seront admis au NIH Clinical Center pendant 7 jours, où ils recevront différentes doses de CLTX-305 (encaleret) pendant 5 jours maximum.

Période 2 : Les participants de la période 1 et jusqu'à 10 nouveaux participants à l'étude seront admis au NIH Clinical Center pendant 7 jours, où ils recevront différentes doses de CLTX-305 (encaleret) pendant jusqu'à 5 jours.

Période 3 : 24 semaines pendant lesquelles les participants à l'étude éligibles qui ont terminé la période 2 prendront CLTX-305 (encaleret) à domicile.

LTE : Jusqu'à 25 mois pendant lesquels les participants à l'étude éligibles qui ont terminé la période 3 prendront CLTX-305 (encaleret) à domicile.

Les participants à l'étude peuvent :

  • Participer à la Période 1
  • Participer à la période 2
  • Participer à la fois à la période 1 et à la période 2
  • Participer à la période 3 après avoir terminé la période 2
  • Participer à LTE après avoir terminé la période 3

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institute Of Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Être capable de comprendre et de signer un formulaire écrit de consentement éclairé ou d'assentiment, qui doit être obtenu avant le début des procédures d'étude.
  • Âge ≥ 16 ans
  • Les femmes ménopausées sont autorisées à participer à cette étude
  • Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 18,5 à < 39 kg/m2
  • Avoir une mutation activatrice du gène CASR
  • Les participants traités avec des diurétiques thiazidiques peuvent être inscrits s'ils sont disposés et capables d'arrêter les thiazides
  • Les participants traités avec des inhibiteurs puissants du CYP3A4 devraient idéalement, si cela est cliniquement approprié, arrêter ces médicaments pendant la période de dépistage
  • Les participants traités avec des suppléments de magnésium ou de citrate de potassium doivent interrompre ce traitement à partir du jour -1 pendant la période 1 et la période 2 et peuvent être invités à interrompre le traitement pendant la période 3

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de traitement par PTH 1-84 ou 1-34 au cours des 3 derniers mois
  • Antécédents de crises d'hypocalcémie au cours des 3 derniers mois
  • Taux sanguin de 25-OH vitamine D < 25 ng/mL
  • Participants avec hémoglobine (Hgb) < 13 g/dL pour les hommes et < 12 g/dL pour les femmes
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 25 mL/minute/1,73 m2 en utilisant CKD-EPI (pour les participants <18 ans, l'équation de Schwartz sera calculée)
  • Électrocardiogramme (ECG) de repos à 12 dérivations avec anomalies cliniquement significatives
  • Participants avec des résultats positifs au test sérologique de l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs), de l'immunoglobuline M (IgM) de l'hépatite A ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors de la visite de dépistage
  • Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes)
  • Antécédents de dépendance à la drogue ou à l'alcool dans les 12 mois précédant la visite de dépistage
  • Antécédents de chirurgie thyroïdienne ou parathyroïdienne
  • Participation actuelle à d'autres études expérimentales sur les médicaments
  • Refus de s'abstenir de donner du sang dans les 12 semaines précédant la visite de dépistage depuis le début de l'inscription à l'étude jusqu'à un an après la dernière dose du médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : dose croissante + à l'état d'équilibre

Période 1 : Les participants recevront une dose croissante d'encaleret une fois par jour pendant les 3 premiers jours. Les participants recevront ensuite une dose individualisée d'encaleret deux fois par jour pendant 2 jours.

Période 2 : Les participants recevront de l'encaleret deux fois par jour pendant 5 jours à un niveau de dose unique en fonction des réponses de la période 1.

Période 3 : Après la fin de la période 2, les participants seront éligibles pour recevoir l'encaleret pendant 24 semaines supplémentaires.

Extension à long terme (LTE) : à la fin de l'étude, les participants auront également la possibilité de recevoir l'encaleret pendant 2 années supplémentaires.
Médicament: Encaleret
Comprimés administrés par voie orale
Autres noms:
  • CLTX-305
Expérimental: Cohorte 2 : Dose à l'état d'équilibre

Les participants seront directement inscrits à la période 2 et recevront de l'encaleret deux fois par jour à une dose basée sur les données et les réponses de la période 1 de la cohorte 1.

Période 2 : Les participants recevront de l'encaleret deux fois par jour pendant 5 jours.

Période 3 : Après la fin de la période 2, les participants seront éligibles pour recevoir l'encaleret pendant 24 semaines supplémentaires.

LTE : À la fin de l'étude, les participants auront également la possibilité de recevoir de l'encaleret pendant 2 années supplémentaires.
Médicament: Encaleret
Comprimés administrés par voie orale
Autres noms:
  • CLTX-305

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Changement par rapport à la ligne de base des concentrations de calcium dans le sang corrigées par l'albumine (cCa)
Délai: Jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à 25 semaines
Taux d'excrétion urinaire de calcium
Délai: Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ de la concentration d'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH) dans le sang
Délai: Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Aire sous la courbe concentration-temps étrapolée à l'infini (AUC0-inf)
Délai: Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax)
Délai: Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Prédose, jusqu'à 24 heures après la dose
Changement de la concentration de calcium dans le sang (cCa) par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Clairance urinaire du calcium évaluée par excrétion fractionnée
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Clairance urinaire du calcium évaluée par l'excrétion totale sur 24 heures
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Fonction rénale évaluée par le taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Niveaux sériques de 1,25-(OH)2 Vitamine D
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Niveaux de magnésium, de phosphate et de créatinine évalués par des examens d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
PH, magnésium, phosphate, sodium, potassium, créatinine, adénosine monophosphate cyclique (AMPc), taux de citrate évalués par des examens d'échantillons d'urine
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Marqueurs de résorption osseuse évalués par le télopeptide C réticulé au collagène (CTx)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans
Marqueurs de la formation osseuse évalués par le procollagène sanguin de type 1 N-propeptide (P1NP)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Jusqu'à 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Calcilytix Medical Director, Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

7 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

7 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2020

Première publication (Réel)

9 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLTX-305-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Hypocalcémie autosomique dominante (ADH)

Essais cliniques sur Encaleret

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Spain

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner