A CLTX-305 biztonsága, tolerálhatósága és hatékonysága 1-es típusú autoszomális domináns hipokalcémiában (ADH) szenvedő betegeknél
2b. fázis, nyílt elrendezésű dózistartományos vizsgálat, amely a CLTX-305 (Encaleret) biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakodinamikáját és farmakokinetikáját, valamint hatékonyságát értékeli 1-es típusú autoszomális domináns hipokalcémiában (ADH)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az 1-es típusú autoszomális domináns hypocalcaemia a hypoparathyreosis ritka, családi genetikai formája. Az 1-es típusú autoszomális domináns hipokalcémia (ADH) jellemzően az érintett szülőkről adják át gyermekeiknek.
Ez egy 2b fázisú nyílt, dózismegállapítási vizsgálat a CLTX-305 (encaleret) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére 1. típusú autoszomális domináns hipokalcémiában (ADH), valamint a CLTX-305 (encaleret) vér kalciumkoncentrációjára gyakorolt hatásait.
A tanulmány becsült időtartama 41 hónap. Ez a tanulmány a CLTX-305 (encaleret) vizsgálati gyógyszer többszöri adagjának értékelését tervezi, a biztonságosság és a hatékonyság mellett. A CLTX-305-öt szájon át adják be.
A vizsgálat 3 időszakra oszlik, amelyet egy hosszú távú meghosszabbítás (LTE) követ:
1. periódus: Legfeljebb 8 vizsgálati résztvevő kerül be az NIH Klinikai Központba 7 napra, ahol különböző dózisú CLTX-305-öt (encaleret) kapnak legfeljebb 5 napig.
2. periódus: Az 1. időszak résztvevői és legfeljebb 10 új vizsgálati résztvevő 7 napra bekerül az NIH Klinikai Központba, ahol különböző dózisú CLTX-305-öt (encaleret) kapnak legfeljebb 5 napig.
3. periódus: 24 hét, amely alatt a 2. periódust befejező jogosult vizsgálati résztvevők otthon CLTX-305-öt (encaleret) szednek.
LTE: Legfeljebb 25 hónap, amely alatt a 3. periódusban részt vevő jogosult résztvevők otthon CLTX-305-öt (encaleret) szednek.
A tanulmányban résztvevők:
- Részvétel az 1. periódusban
- Vegyen részt a 2. periódusban
- Vegyen részt az 1. és 2. periódusban is
- A 2. periódus befejezése után vegyen részt a 3. periódusban
- A 3. periódus befejezése után vegyen részt az LTE-ben
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institute Of Health
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legyen képes megérteni és aláírni az írásos beleegyezési vagy hozzájárulási űrlapot, amelyet a tanulmányi eljárások megkezdése előtt be kell szerezni.
- Életkor ≥ 16 év
- Posztmenopauzás nők vehetnek részt ebben a vizsgálatban
- Testtömegindex (BMI) ≥ 18,5 és < 39 kg/m2
- A CASR gén aktiváló mutációja van
- A tiazid-diuretikumokkal kezelt résztvevőket be lehet vonni, ha hajlandóak és képesek abbahagyni a tiazid-kezelést
- Az erős CYP3A4-gátlókkal kezelt résztvevőknek ideális esetben, ha klinikailag megfelelő, abba kell hagyniuk ezeknek a gyógyszereknek a szedését a szűrési időszak alatt.
- A magnézium- vagy kálium-citrát-kiegészítőkkel kezelt résztvevőknek az 1. és 2. periódus -1. napjától kezdődően abba kell hagyniuk az ilyen kezelést, és felkérhetik őket, hogy hagyják abba a 3. periódusban.
Kizárási kritériumok:
- PTH 1-84 vagy 1-34 kezelés a kórtörténetében az elmúlt 3 hónapban
- Hipokalcémiás rohamok az elmúlt 3 hónapban
- Vér 25-OH D-vitamin szintje < 25 ng/ml
- A hemoglobin (Hgb) < 13 g/dl férfiaknál és < 12 g/dl a nőknél
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) < 25 ml/perc/1,73 m2 CKD-EPI használatával (18 évesnél fiatalabb résztvevők esetén a Schwartz-egyenlet kerül kiszámításra)
- 12 elvezetéses nyugalmi elektrokardiogram (EKG) klinikailag jelentős eltérésekkel
- Pozitív hepatitis B felületi antigén (HBsAg), hepatitis A immunglobulin M (IgM) vagy humán immundeficiencia vírus (HIV) vírus szerológiai teszteredménye a szűrővizsgálaton
- Terhes vagy szoptató (szoptató) nők
- Kábítószer- vagy alkoholfüggőség a kórtörténetben a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapon belül
- Pajzsmirigy- vagy mellékpajzsmirigy műtétek anamnézisében
- Jelenlegi részvétel más vizsgált gyógyszervizsgálatokban
- Nem hajlandó tartózkodni a véradástól a szűrési látogatást megelőző 12 héten belül a vizsgálatba való beiratkozás kezdetétől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő egy évig
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz: növekvő + állandósult dózis
1. időszak: A résztvevők növekvő adag encaleretet kapnak naponta egyszer az első 3 napban. A résztvevők ezt követően személyre szabott adag encaleretet kapnak naponta kétszer 2 napon keresztül. 2. periódus: A résztvevők encaleretet kapnak naponta kétszer 5 napon keresztül, egyetlen dózisszinttel az 1. időszak válaszai alapján. 3. periódus: A 2. periódus befejezése után a résztvevők további 24 hétig jogosultak encaleret-re. Long-Term Extension (LTE): A vizsgálat végén a résztvevőknek lehetőségük lesz encaleret-et kapni további 2 évig. |
Orálisan beadott tabletták
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz: egyensúlyi dózis
A résztvevőket közvetlenül beíratják a 2. periódusba, és naponta kétszer kapnak encaleret-et az 1. kohorsz 1. periódusából származó adatok és válaszok alapján. 2. időszak: A résztvevők encaleretet kapnak naponta kétszer 5 napon keresztül. 3. periódus: A 2. periódus befejezése után a résztvevők további 24 hétig jogosultak encaleret-re. LTE: A vizsgálat végén a résztvevőknek lehetőségük lesz encaleret-et kapni további 2 évig. |
Orálisan beadott tabletták
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az albuminnal korrigált vér kalciumkoncentrációjában (cCa)
Időkeret: Akár 25 hétig
|
Akár 25 hétig
|
|
A vizelettel történő kalciumkiválasztás sebessége
Időkeret: Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az intakt mellékpajzsmirigyhormon (iPTH) koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület a végtelenbe etrapolálva (AUC0-inf)
Időkeret: Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
|
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
|
A maximális plazmakoncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
Előadagolás, Legfeljebb 24 órával az adagolás után
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vér kalciumkoncentrációjában (cCa)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
A vizelet kalcium-clearance a frakcionált kiválasztás alapján
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
A vizelet kalcium-clearance a 24 órás teljes kiválasztás alapján
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Veseműködés a becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) alapján
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
A szérum 1,25-(OH)2 D-vitamin szintje
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Magnézium, foszfát, kreatinin szint a vérminta vizsgálata alapján
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
PH, magnézium, foszfát, nátrium, kálium, kreatinin, ciklikus adenozin-monofoszfát (cAMP), citrátszintek vizeletminta-vizsgálatok alapján
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Csontreszorpciós markerek a kollagén keresztkötésű C-telopeptid (CTx) alapján
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Csontképződési markerek az 1-es típusú vérprokollagén N-Propeptid (P1NP) alapján
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Legfeljebb 3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Calcilytix Medical Director, Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLTX-305-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .