- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05199246
Alaraajoilla toimivan dermoskeleton turvallisuuden ja akuuttien vaikutusten arviointi potilailla, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä (Exo-KGO1)
Tämänhetkisen tutkimuksen tavoitteet ovat seuraavat:
i) Arvioi ohjelmoitavan ambulatorisen eksoskeleton (KeeogoTM Dermoskeleton System, B-Temia Inc., Quebec, Kanada) turvallisuutta, käytettävyyttä ja akuuttia tehokkuutta potilailla, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä, ii) Laadi suosituksia käytettävyyskriteereistä, jotta laitteen turvallinen ja tehokas käyttö laite potilaille, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä (esim. potilaan toimintahäiriöiden tyyppi ja vakavuus), iii) tuottaa tarvittavat tiedot, jotta voidaan ennakoida tuleva tutkimus, johon sisältyy laitteen kotikäyttö ja pitkän aikavälin hyötyjen arviointi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilailla, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä, esiintyy erilaisia oireita patologian tyypistä riippuen. Sairauksille, kuten facioscapulohumeral dystrofia (FSHD), raajavyön lihasdystrofia (LGMD2b), sporadinen inkluusiokappalemyosiitti (SIBM) tai Pompen tauti (PD), on tunnusomaista vakava lihasheikkous, joka johtaa toimintakyvyn heikkenemiseen. Tämä johtaa dramaattiseen elämänlaadun heikkenemiseen (esim. heikentynyt autonomia/osallistuminen, sosiaalinen eristäytyminen, masennus), joka liittyy lisääntyneeseen kaatumisriskiin ja komplikaatioihin (esim. trauma, sydän- ja verisuoniongelmat, trauma, krooninen kipu, luumassan menetys ja painonnousu).
Jäljellä oleva voima- ja toimintakyky voi kuitenkin säilyä vuosien ajan, jopa vaikeissa taudin vaiheissa, jotka mahdollistavat siirrot ja liikkumisen. Tämän tyyppisen toiminnan ylläpitämiseen liittyy kuitenkin usein merkittäviä kompensoivia liikkeitä, jotka johtavat nivelten suureen kuormitukseen, ortopedisiin komplikaatioihin ja suureen putoamisriskiin.
Toisin kuin perinteisillä passiivisilla apuvälineillä, kuten ortoosilla, sähkökäyttöisillä apuvälineillä, joita usein kutsutaan dermo- tai eksoskeletoneiksi, on erittäin suuri mahdollisuus kompensoida lihasheikkoutta ja palauttaa liikkuvuus ja itsenäisyys. Laitteet, kuten ReWalk® tai Indego®, käyttävät jäykkiä rakenteita, jotka ovat rinnakkain käyttäjän jalkojen kanssa, ja sähkömoottoreita vakauttamaan ihmisen painovoimaa vastaan seisomisen ja kävelyn aikana. Toistaiseksi näitä järjestelmiä on käytetty enimmäkseen kliinisissä ympäristöissä neurologisten sairauksien (esim. selkäydinvaurio, aivohalvauksen jälkeinen oireyhtymä). Niiden paino, joka voi vaihdella 13-48 kg, voi vaikeuttaa niiden käyttöä ja kuljettamista, mikä rajoittaa niiden käyttökelpoisuutta kliinisten ympäristöjen ulkopuolella. Jotta apulaitteita voidaan käyttää jokapäiväisessä elämässä, niiden on kuitenkin tarjottava apua jokapäiväisessä elämässä (ADL) huomaamattomasti.
Puettavat liikeapujärjestelmät, erityisesti alaraajoille tarkoitetut, ovat erittäin lupaavia ambulanssipotilaille, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä (esim. FSHD, LGMD, SIBM tai PD). Näissä olosuhteissa alaraajojen lihasheikkous, erityisesti proksimaalisissa lihasryhmissä (esim. tarjoaa polville voimaa/vääntömomenttia) on erittäin korkea. Vuonna 2014 Bouyer et al. esitteli sähkökäyttöisen polven eksoskeleton, puettavan laitteen, joka on suunniteltu lisäämään liikekapasiteettia eri tehtävien aikana (6MWT, TUG, Stair Test…). Tämä dermoskeleton on luotu parantamaan ja lisäämään liikkuvuutta biomekaanisen avun avulla käyttämällä tietokoneiden ohjaamia moottoroituja ortopedisia tukia. Tämä laite perustuu pääasiassa kolmen komponentin vuorovaikutukseen: 1) verkko tietyn käyttäjän biomekaanisten ominaisuuksien tunnistamiseksi; 2) ohjelmisto liikkeentunnistusta varten kävelyvaiheiden ja liiketilan karakterisoimiseksi; ja 3) ohjelmistot, joilla ohjataan dermoskeleton nivelmekanismia biomekaanisen avun optimoimiseksi. McLeod et ai. osoitti, että KeeogoTM lisäsi suorituskykyä 30STS:ssä, SCT:ssä ja paransi moottorin ohjausta, asennon ohjausta ja liikekinetiikkaa STS-tehtävän aikana kroonisesta aivohalvauksesta selviytyneellä, jolla oli merkittävä hemipareesi. Äskettäin McGibbon et ai. osoitti, että KeeogoTM pystyy tarjoamaan harjoitusvälitteisen hyödyn MS-potilaille, mikä paransi heidän avustamattoman kävelyn kestävyyttä ja kykyä nousta portaissa. Laitteen vaikutus liikeparametreihin ja käyttäjän havaintokykyyn on kuitenkin tutkittava erityisesti, erityisesti hermo-lihaspotilaiden erityispiirteet huomioon ottaen. Uskomme, että tällaisia sairauksia sairastavat ambulanssipotilaat voivat hyötyä suuresti KeeogoTM:n kaltaisesta liikkumisapua tarjoavasta järjestelmästä. Tällaisen laitteen käyttö voi siirtää liikkumisen ja/tai siirtokyvyn menetystä korkeampaan ikään ja saattaa lieventää taudin etenemistä sekä komplikaatioiden esiintymistä. Se, voiko KeeogoTM olla turvallinen, käyttökelpoinen ja tehokas ambulanssipotilailla, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä, on vielä tutkittava.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Damien Bachasson, PhD
- Puhelinnumero: 01 42 16 58 79
- Sähköposti: d.bachasson@institut-myologie.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Erwan Gasnier, PhD
- Puhelinnumero: 01 42 16 58 75
- Sähköposti: e.gasnier@institut-myologie.org
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Institute of Myology
-
Ottaa yhteyttä:
- Damien Bachasson, PhD
- Puhelinnumero: 01 42 16 58 79
- Sähköposti: d.bachasson@institut-myologie.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Erwan Gasnier, PhD
- Puhelinnumero: 01 42 16 58 75
- Sähköposti: e.gasnier@institut-myologie.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta ja < 70 vuotta
- Korkeus 1,50–1,95 m
- Paino 45-110 kg
- Vatsan ympärysmitta < 125 cm
- Kirjallinen tietoinen suostumus
- Sosiaaliturvajärjestelmän sidosyritys tai edunsaaja
- Pystyy noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia
Vahvistettu diagnoosi patologiasta, joka kuuluu johonkin seuraavista perheistä*:
Ensisijaiset lihassairaudet
- Lihassurkastumatauti
- Synnynnäiset myopatiat
- Idiopaattinen tulehduksellinen myopatia
- Mitokondrioiden myopatiat
Aineenvaihduntahäiriöt
- Synnynnäiset aineenvaihduntavirheet
- Glykogeenin varastoinnin sairaus
Toiminnalliset ominaisuudet:
- Pystyy seisomaan käsinojallisesta tuolista ilman muita tukia vähintään 3 kertaa ja enintään 15 kertaa 30 sekunnissa.
- Ilmoita kyvystäsi kävellä ilman henkilön apua vähintään 2 minuuttia
- Perinteisten ortoosien ja kävelyapuvälineiden käyttö hyväksytään paitsi polviortoosien ja kävelijöiden (esim. kepit/sauvat, nilkan jalan ortoosi).
Poissulkemiskriteerit:
- Ei voi osallistua tutkimukseen
- Kyvyttömyys noudattaa protokollavaatimuksia
- Huoltajuus/huoltajuus
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Epästabiili kardiomyopatia
- Oireinen ortostaattinen hypotensio
- Osteoporoottisen murtuman sairaushistoria
- Tasapainohäiriö, johon liittyy ylimääräisiä hermolihassyitä
- Äskettäiset traumat (putoaminen, onnettomuus,...)
- Epästabiili kardiomyopatia
- Vaikea hengitysvajaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Alaraajojen teholla toimiva dermoskeleton
Potilaat ja terveet koehenkilöt käyttävät alaraajoissa toimivaa dermoskeletonia suorittaakseen erilaisia standardoituja tehtäviä
|
Potilaat ja terveet koehenkilöt käyttävät liikeapulaitetta suorittaakseen erilaisia standardoituja fyysisiä arviointeja.
|
Ei väliintuloa: Ei apulaitetta
Potilaat ja terveet koehenkilöt suorittavat erilaisia standardoituja tehtäviä ilman alaraajoissa toimivaa dermoskeletonia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Haitallisen vaikutuksen puuttuminen, joka johtuu laitteen käytöstä alaraajojen käyttövoimalla toimivan ihon tukirangan sisällä suoritetun tehtävän aikana
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamiseksi keskimäärin 4 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuunsaattamiseksi keskimäärin 4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
2 minuutin kävelytestin etäisyyden vaihtelu (metreinä) suoritettuna laitetta käytettäessä verrattuna siihen, että laitetta ei käytetä
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
10 metrin kävelytestin suorituskyvyn vaihtelu (ilmaista sekunteina), kun laitetta käytetään ja ei käytetä
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
Suorituskyvyn ero laitteen kanssa ja ilman 30 Sit To Stand -tilan aikana
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
Suorituskyvyn ero laitteen kanssa ja ilman sitä yksinkertaisen istumaan seisomaan aikana
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
Suorituskyvyn ero laitteen kanssa ja ilman sitä kyykkytestin aikana
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
Suorituskyvyn ero laitteen kanssa ja ilman sitä Time Up & Go -testin aikana
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
Suorituskyvyn ero laitteen kanssa ja ilman sitä portaiden kiipeilytestin aikana
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
Temporaalisten kävelyparametrien vaihtelu 2 minuutin kävelytestin aikana laitteen kanssa ja ilman 3D-kiihtyvyysanturijärjestelmää
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Spatiotemporaaliset askelparametrit: poljinnopeus, askelnopeus, askelten kesto, askelpituus, poljinnopeuden epäsymmetria, askelnopeuden epäsymmetria, asennon epäsymmetria, askelpituuden epäsymmetria
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Temporaalisten kävelyparametrien vaihtelu 10 metrin kävelytestin aikana laitteen kanssa ja ilman 3D-kiihtyvyysanturijärjestelmää
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Spatiotemporaaliset askelparametrit: poljinnopeus, askelnopeus, askelten kesto, askelpituus, poljinnopeuden epäsymmetria, askelnopeuden epäsymmetria, asennon epäsymmetria, askelpituuden epäsymmetria
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Kinemaattisten parametrien vaihtelu 30 istunnon ja seisomisen aikana laitteen kanssa ja ilman 3D-kiihtyvyysanturijärjestelmää
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Kinemaattiset parametrit: kävelyn nivelkulmat, sauvakuvaajan visualisointi - sagitaalinen taso, lonkka-polvi ja polvi-nilkkakuvaukset
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Kinemaattisten parametrien vaihtelu ainutlaatuisen Sit To Stand -toiminnon aikana laitteen kanssa ja ilman 3D-kiihtyvyysanturijärjestelmää
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Kinemaattiset parametrit: kävelyn nivelkulmat, sauvakuvaajan visualisointi - sagitaalinen taso, lonkka-polvi ja polvi-nilkkakuvaukset
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Kinemaattisten parametrien vaihtelu Time Up & Go -arvioinnin aikana laitteen kanssa ja ilman 3D-kiihtyvyysanturijärjestelmää
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Kinemaattiset parametrit: kävelyn nivelkulmat, sauvakuvaajan visualisointi - sagitaalinen taso, lonkka-polvi ja polvi-nilkkakuvaukset
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Alaraajan lihasten rekrytoitumisen modifikaatio mitattuna pinta-EMG:llä laitteen kanssa ja ilman
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
|
Asennon vakauden vaihtelu voimatasolla mitattuna laitteen kanssa ja ilman
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Keskimääräinen nopeus, RMS Sway
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Laitteen pisteytyksen muutos Modified Nordic Questionnaire -kyselyllä mitattuna
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamiseksi keskimäärin 4 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuunsaattamiseksi keskimäärin 4 viikkoa
|
|
Positiivinen pisteytys laitteen tehokkuudesta mitattuna Järjestelmän käytettävyysasteikolla
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamiseksi keskimäärin 4 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuunsaattamiseksi keskimäärin 4 viikkoa
|
|
Kinemaattisten parametrien vaihtelu portaiden kiipeilytestin aikana laitteen kanssa ja ilman 3D-kiihtyvyysanturijärjestelmää
Aikaikkuna: Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Kinemaattiset parametrit: kävelyn nivelkulmat, sauvakuvaajan visualisointi - sagitaalinen taso, lonkka-polvi ja polvi-nilkkakuvaukset
|
Vierailu 2 ja 3, keskimäärin 2 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Lihasdystrofiat
- Lihassairaudet
- Myosiitti
- Mitokondriaaliset myopatiat
- Glykogeenin varastointisairaus
- Neuromuskulaariset sairaudet
Muut tutkimustunnusnumerot
- Exo-KGO1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofiat
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat