Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AT 007:n farmakodynaaminen tehokkuus ja kliininen hyöty potilailla, joilla on sorbitolidehydrogenaasin (SORD) puutos (INSPIRE)

maanantai 8. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Applied Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kaksiosainen tutkimus AT 007:n farmakodynaamisen tehokkuuden ja kliinisen hyödyn arvioimiseksi potilailla, joilla on sorbitolidehydrogenaasin (SORD) puutos

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan AT-007-hoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on SORD-puutos. Tämä satunnaistettu kaksoissokkotutkimus arvioi AT-007:n vaikutusta lumelääkkeeseen verrattuna SORD-puutospotilailla 24 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheiden 2–3 tutkimus on suunniteltu arvioimaan AT 007:n pitkäaikaisen annon farmakodynaamisen (PD) tehokkuutta ja kliinistä hyötyä lumelääkkeeseen verrattuna miehillä ja ei-raskaana olevilla. 18–55-vuotiaat naishenkilöt, joilla on geneettisesti vahvistettu SORD-puutos ja jotka pystyvät liikkumaan alle 10 sekunnin 10MWRT-ajalla.

Tutkimus tehdään jopa 12 paikkakunnalla ympäri maailmaa. Geneettisesti varmistetut SORD-puutospotilaat, joiden veren sorbitolipitoisuus on >10 000 ng/ml, seulotaan ja satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan joko AT-007:ää päivittäin tai vastaavaa lumelääkettä 24 kuukauden ajan. Yhteensä enintään 72 ainetta otetaan mukaan.

Ensisijainen kliininen tulosmitta, 10 metrin kävelytesti (10MWRT), arvioidaan 24 kuukauden kuluttua ja sitä verrataan lähtötasoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

56

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
  • Tšekki
    • Prague
      • Prague, Prague, Tšekki, 150 00
        • AXON Clinical, s.r.o.
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • London
      • London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • University of Miami
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Yhdysvallat, 08009
        • Hassman Research Institute
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  1. Halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun ja päivätyn tietoon perustuvan suostumuksen ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä sekä halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä.
  2. Mies- ja ei-raskaana olevat, ei-imettävät naispotilaat 18–55-vuotiaat mukaan lukien.
  3. Naisten on oltava ei-hedelmöitysikäisiä (määritelty kirurgisesti steriileiksi [toisin sanoen niille on tehty molemminpuolinen munanjohtimien ligaatio, kohdunpoisto tai molemminpuolinen munanpoisto ≥ 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta] tai postmenopausaalisilla ≥ 1 vuoden ajan [vahvistava follikkelia stimuloiva hormoni tai FSH-testin tulokset vaaditaan] ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta) tai suostuvat käyttämään hyväksyttävää ehkäisymuotoa seulonnasta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  4. Miesten täytyy olla kykenemättömiä lisääntymään (määritelty kirurgisesti steriileiksi [eli joille on tehty vasektomia ≥ 6 kuukautta ennen seulontaa]) tai heidän on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymuotoa seulonnasta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  5. Kliininen CMT2- tai dHMN-diagnoosi SORD-puutoksesta, joka on vahvistettu sairauskertomuksella tai terveydenhuollon ammattilaisen kirjallisella ilmoituksella, kohonnut sorbitolitaso (>10 000 ng/ml) ja geenianalyysiraportti, joka osoittaa kaksialleelisen mutaation SORD:ssa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. 10MWRT luokitellaan erittäin vakavaksi sairaudeksi (esim. 10MWRT > 10 sekuntia loppuun).
  2. Kliinisesti merkittäviä hematopoieettisia, munuaisten, maksan tai endokriinisiä (esim. diabetes), metabolinen, keuhko-, neurologinen (esim. muu neuropatia, myopatia tai neuromuskulaarinen häiriö), psykiatriset, sydän- ja verisuonitaudit, immunologiset, dermatologiset tai maha-suolikanavan sairaudet, jotka ovat etusijalla AT-007:n turvallisuuden ja tehon asianmukaista arviointia varten; olosuhteet, jotka voivat muuttaa lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai eliminaatiota; tai olosuhteet, jotka muodostavat riskitekijän tutkimuslääkettä otettaessa ja/tai vaikuttavat tutkimuksen suorittamiseen tai tuloksiin.
  3. Painoindeksi (BMI) >35 kg/m2 tai kliinisesti merkittävä alipaino, painonpudotus, joka viittaa SORD-puutteeseen liittymättömään patologiaan, tai BMI < 17,5 kg/m2.
  4. Positiivinen testi hepatiitti B:n pinta-antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) seulonnassa tai aikaisemmassa hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektion hoidossa.
  5. Henkilöt, jotka tupakoivat tai käyttävät tupakkaa tai nikotiinia sisältäviä tuotteita. Mikä tahansa aikaisempi päihteiden väärinkäyttöhistoria.
  6. Raskaana oleva, imettävä tai ei käytä/ei halua käyttää asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä.
  7. Ei-kulkukykyinen vamma.
  8. Aiempi molemminpuolinen nilkan stabilointileikkaus.
  9. Todisteet merkittävästä aktiivisesta hematologisesta sairaudesta ja/tai 1 yksikön (500 ml) tai useamman kumulatiivisesta verenluovutuksesta, mukaan lukien veri, joka on otettu kliinisissä tutkimuksissa viimeisen 3 kuukauden aikana.
  10. Aiempi merkittävä lääkeaineallergia tai lääkeyliherkkyys.
  11. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen eri tutkimustuotteella 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  12. Minkä tahansa reseptilääkkeen käyttö, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuslääkkeen toimintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: AT-007
AT-007 on aldoosireduktaasin estäjä
Lääke: AT-007
AT-007, aldoosireduktaasin estäjä
Muut nimet:
  • Govorestat
Huijausvertailija: Plasebo
On ei-aktiivinen ohjaus
Lääke: Plasebo
Nestemäinen oraalisuspensio
Muut nimet:
  • Nestemäinen oraalinen ajoneuvosuspensio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
10 metrin kävelymatkan testi (10mwrt).
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 24
10MWRT on ajoitettu funktionaalinen testi, jota käytetään tutkimuksen populaation kävely- tai juoksunopeuden mittaamiseen yli 10 metriä
Perustaso ja kuukausi 24
Veri -sorbitolitasot
Aikaikkuna: Perustaso ja enintään 3 kuukautta.

Potilailla, joilla on SORD -puute, kehittyy erittäin korkeat sorbitolitasot soluissa ja kudoksissa, koska aldoosireduktaasi muuntaa glukoosin sorbitoliksi, jota sitten ei voida muuttaa fruktoosiksi SORD: lla. Sorbitolin tiedetään olevan myrkyllinen monille solutyypeille.

Sorbitolin muutoksen mittaus antaa todisteita tutkimuksessa käytetyn hoidon tehokkuudesta (AT-007).
Perustaso ja enintään 3 kuukautta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Charcot Marie Tooth Functional Forces Manta (CMT-FOM)
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 24
CMT-FOM on suorituskykypohjainen mitta, joka arvioi CMT-potilaiden funktionaalista kykyä. CMT-FOM: n kokonais- ja aliverkkotunnuksen pisteet sekä yksittäiset komponentit, kumpikin sen oma toissijainen päätepiste arvioidaan muutoksen havaitsemiseksi ajan myötä.
Perustaso ja kuukausi 24
Charcot Marie Tooth Health Index (CMTHI)
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 24
CMTHI on sairauskohtainen potilas, jonka tulokset arvioivat sairausrasituksen tutkimuspopulaatiossa. Tätä käytetään arvioimaan potilaan havaitsemista sairausrasituksesta ajan myötä.
Perustaso ja kuukausi 24
Poistumishaastattelu
Aikaikkuna: Valmistuu kuukaudessa 24
Sokattu arvio tutkimuspopulaation näkökulmasta sairauden vaikutuksista heidän elämäänsä ja tutkimuksen aikana hyötyä tai havaittua haittaa.
Valmistuu kuukaudessa 24
Lihasmagneettikuvaus (MRI)
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 24 kuukausi
Potilaille tehdään jalkojensa MRI rasvan laskeutumisen ja lihaksen koon arvioimiseksi, molemmat CMT: hen liittyvät taudin etenemisen parametrit.
Perustaso ja kuukausi 24 kuukausi
Verisorbitolitasot ja korrelaatio kliinisten tulosten kanssa
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 24
Potilailla, joilla on SORD -puute, kehittyy erittäin korkeat sorbitolitasot soluissa ja kudoksissa, koska aldoosireduktaasi muuntaa glukoosin sorbitoliksi, jota sitten ei voida muuttaa fruktoosiksi SORD: lla. Sorbitolin tiedetään olevan myrkyllinen monille solutyypeille. Sorbitolitasojen pitkittäinen korrelaatio eri kliinisillä tuloksilla tukee sorbitolin roolia CMT-SORD: n taudin etenemisessä ja osoittaa sorbitolin tason korrelaation kliinisten tulosten kanssa.
Perustaso ja kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Applied Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 12. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AT-007-1005

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AT-007

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa