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Eficácia Farmacodinâmica e Benefício Clínico do AT 007 em Pacientes com Deficiência de Sorbitol Desidrogenase (SORD) (INSPIRE)

8 de junho de 2026 atualizado por: Applied Therapeutics, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em duas partes para avaliar a eficácia farmacodinâmica e o benefício clínico do AT 007 em pacientes com deficiência de SoRbitol desidrogenase (SORD)

Este estudo foi desenvolvido para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com AT-007 em pacientes com deficiência de SORD. Este estudo duplo-cego randomizado avaliará o efeito do AT-007 em comparação com o placebo em pacientes com deficiência de SORD por 24 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo internacional, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2-3 foi projetado para avaliar a eficácia farmacodinâmica (PD) e o benefício clínico da administração a longo prazo de AT 007 versus placebo em homens e não grávidas indivíduos do sexo feminino com Deficiência de SORD geneticamente confirmada com idade entre 18 e 55 anos e capazes de deambular com um tempo de 10MWRT <10 segundos.

O estudo será conduzido em até 12 locais em todo o mundo. Pacientes com deficiência de SORD geneticamente confirmada com níveis de sorbitol no sangue >10.000 ng/ml serão rastreados e randomizados em uma proporção de 2:1 para receber AT-007 diariamente ou um placebo correspondente por 24 meses. Um total de até 72 indivíduos serão inscritos.

A medida de resultado clínico primário, teste de caminhada e corrida de 10 metros (10MWRT), será avaliada em 24 meses e comparada com a linha de base.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

56

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
        • University of Miami
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Estados Unidos, 08009
        • Hassman Research Institute
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
  • Itália
    • Milano
      • Milan, Milano, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
  • Reino Unido
    • London
      • London, London, Reino Unido, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Tcheca
    • Prague
      • Prague, Prague, Tcheca, 150 00
        • AXON Clinical, s.r.o.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

  1. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado assinado e datado antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo e disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.
  2. Doentes do sexo masculino e do sexo feminino, não grávidas e não lactantes, com idades compreendidas entre os 18 e os 55 anos, inclusive.
  3. As mulheres devem ter potencial para não engravidar (definidas como cirurgicamente estéreis [ou seja, tiveram uma laqueadura bilateral, histerectomia ou ooforectomia bilateral ≥6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo] ou pós-menopausa por ≥1 ano [confirmação do hormônio folículo estimulante ou resultados de teste de FSH necessários] antes da primeira dose do medicamento do estudo) ou concorda em usar uma forma aceitável de controle de natalidade desde a Triagem até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  4. Os machos devem ser incapazes de procriar (definidos como cirurgicamente estéreis [ou seja, tiveram uma vasectomia ≥6 meses antes da triagem]) ou devem concordar em usar uma forma aceitável de controle de natalidade da triagem até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  5. Diagnóstico clínico de CMT2 ou dHMN devido a Deficiência de SORD confirmado por registro médico ou comunicação escrita por profissional de saúde, nível elevado de sorbitol (>10.000 ng/mL) e relatório de análise genética indicando uma mutação bialélica em SORD.

Critério de exclusão:

  1. 10MWRT classificado como doença muito grave (por exemplo, 10MWRT >10 segundos para completar).
  2. História ou presença de alterações hematopoiéticas, renais, hepáticas, endócrinas clinicamente significativas (p. diabetes), metabólica, pulmonar, neurológica (p. outras neuropatias, miopatias ou distúrbios neuromusculares), doenças psiquiátricas, cardiovasculares, imunológicas, dermatológicas ou gastrointestinais que estejam - prioritariamente - alterando a avaliação adequada da segurança e eficácia do AT-007; condições capazes de alterar a absorção, metabolismo ou eliminação de drogas; ou condições que constituam um fator de risco ao tomar o medicamento do estudo e/ou afetem a conduta ou os resultados do estudo.
  3. Índice de Massa Corporal (IMC) >35 kg/m2 ou baixo peso clinicamente relevante, perda de peso sugestiva de uma patologia não relacionada à deficiência de SORD ou IMC < 17,5 kg/m2.
  4. Teste positivo para antígeno de superfície da hepatite B, anticorpo da hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem ou tratamento anterior para infecção por hepatite B, hepatite C ou HIV.
  5. Indivíduos que fumam ou usam tabaco ou produtos que contenham nicotina. Qualquer história anterior de abuso de substâncias.
  6. Grávida, lactante ou que não usa/não deseja usar meios de contracepção apropriados.
  7. Incapacidade não ambulatória.
  8. Cirurgia bilateral prévia de estabilização do tornozelo.
  9. Evidência de doença hematológica ativa significativa e/ou doação cumulativa de sangue de 1 unidade (500 mL) ou mais, incluindo sangue coletado durante estudos clínicos nos últimos 3 meses.
  10. História de alergia significativa a medicamentos ou hipersensibilidade a medicamentos.
  11. Participação em outro estudo clínico de um produto experimental diferente dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
  12. Uso de qualquer medicamento prescrito que provavelmente interfira com o medicamento do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: AT-007
AT-007 é um inibidor da Aldose redutase
Medicamento: AT-007
AT-007, inibidor de aldose redutase
Outros nomes:
  • Govorestat
Comparador Falso: Placebo
É um controle não ativo
Medicamento: Placebo
Suspensão oral líquida
Outros nomes:
  • Suspensão veicular oral líquida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de caminhada de 10 metros (10MWRT).
Prazo: linha de base e até o mês 24
O 10MWRT é um teste funcional cronometrado usado para medir a velocidade de caminhada ou correr mais de 10 metros pela população do estudo
linha de base e até o mês 24
Níveis de sorbitol no sangue
Prazo: Linha de base e até 3 meses.

Pacientes com deficiência de SORD desenvolvem níveis de sorbitol extremamente altos nas células e tecidos, pois a aldose redutase converte glicose em sorbitol, que não pode ser convertida em frutose pela SORD. Sabe -se que o sorbitol é tóxico para muitos tipos de células.

A medição da mudança no sorbitol fornecerá evidências da eficácia do tratamento (AT-007) usada no estudo.
Linha de base e até 3 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medida de resultado funcional de dentes de Charcot (CMT-FOM)
Prazo: Linha de base e até o mês 24
O CMT-FOM é uma medida baseada em desempenho que avalia a capacidade funcional de pacientes com CMT. Pontuações totais e de subdomínio, bem como componentes individuais do CMT-FOM, cada um, pois seu ponto final secundário será avaliado para detectar mudanças ao longo do tempo.
Linha de base e até o mês 24
Índice de Saúde de Dentas de Charcot (CMTHI)
Prazo: Linha de base e até o mês 24
O CMTHI é um paciente específico da doença que relatou um resultado que avalia a carga da doença na população do estudo. Isso será usado para avaliar a carga de doenças detectadas pelo paciente ao longo do tempo.
Linha de base e até o mês 24
Entrevista de saída
Prazo: A ser concluído no mês 24
Uma avaliação cegada da perspectiva da população do estudo sobre o impacto da doença em suas vidas e o benefício ou dano percebido durante o estudo.
A ser concluído no mês 24
Ressonância magnética muscular (ressonância magnética)
Prazo: Linha de base e até o mês 24 meses
Os pacientes sofrem ressonância magnética de suas pernas para avaliar a deposição de gordura e o tamanho muscular, ambos parâmetros relacionados à CMT da progressão da doença.
Linha de base e até o mês 24 meses
Níveis de sorbitol no sangue e correlação com resultados clínicos
Prazo: Linha de base e até o mês 24
Pacientes com deficiência de SORD desenvolvem níveis de sorbitol extremamente altos nas células e tecidos, pois a aldose redutase converte glicose em sorbitol, que não pode ser convertida em frutose pela SORD. Sabe -se que o sorbitol é tóxico para muitos tipos de células. A correlação longitudinal dos níveis de sorbitol com diferentes resultados clínicos fornecerá suporte ao papel que o sorbitol desempenha na progressão da doença de CMT-Stord e demonstrará correlação do nível de sorbitol com o benefício dos resultados clínicos.
Linha de base e até o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Applied Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Real)

12 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

31 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AT-007-1005

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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