BMS-986504:n turvallisuus ja teho leikkauskelvottomassa pahanlaatuisessa ääreishermon tuppikasvaimessa

Sisäänottokriteerit:<\/p>

• Mies- tai naispuoliset osallistujat ≥ 12 vuotta täyttäneet seulonnan aikaan.<\/li>
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoon perustuva suostumusasiakirja, jos ≥ 18 vuotta täyttänyt, tai hyväksymisasiakirja, jos 12–17 vuotta täyttänyt.<\/li>

• MPNST:n patohistologinen varmistus.<\/p>

  • Mitattavissa oleva tauti (primäärikasvaimen koko ja etäpesäkkeiden koko voidaan seurata CT- tai MRI-kuvauksilla).<\/li>
  • Leikkaamaton (paikallisesti edennyt tai metastasoitunut) tauti.<\/li><\/ul><\/li>
  • Homotsygoottisen MTAP-deleetion varmistus seuraavan sukupolven sekvensoinnilla.<\/li>
  • Toipuminen aiemman hoidon haittavaikutuksista lähtötasolle tai ≤ luokkaan 1 (pois lukien hiustenlähtö, ääreishermohäiriö ja parametrit, jotka syrjäytyvät muiden kelpoisuusehtojen [esim. hematologisten parametrien] johdosta).\nHuom: Osallistujat, joilla on aiemmin ollut endokriinisia haittavaikutuksia, saavat osallistua, jos heitä hoidetaan vakaasti asianmukaisella korvaushoidolla ja he ovat oireettomia.<\/li><\/li>
  • Toipuminen kaikkien aiempiin kemoterapioiden akuuteista toksisista vaikutuksista (≤ aste 1, National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events v5.0 mukaan) ennen tutkimukseen tuloa (poikkeukset: hiustenlähtö, anoreksia, massakipu).<\/li><\/li>

    Normaali ydintoiminta ja verisolumäärien toipuminen mistä tahansa myelosuppressiivisesta kemoterapiasta ennen tutkimukseen tuloa:<\/p>

    • Veren absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) ≥ 1500 mcL (mikrolitra).<\/li>
    • Hemoglobiini ≥ 9 g dL (pakatun punasolusiirteen antaminen ei ole sallittu 14 vuorokauden aikana ennen BMS-986504-hoidon aloitusta täyttämään kelpoisuusehto).<\/li>
    • Verihiutalemäärä ≥ 100 000 mcL (mikrolitra) (verihiutaleiden siirto ei ole sallittu 14 vuorokauden aikana ennen BMS-986504-hoidon aloittamista kelpoisuuden täyttämiseksi).<\/li>

    • Riittävä elinten toiminta mukaan lukien:<\/p>

      Maksan toiminta:<\/p>

      • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 kertaa iän mukainen ylempi viiteraja, tai ≤ 3 x ULN, jos maksametastaasitauti tai Gilbertin tauti).<\/li>
      • ALAT ja ASAT < 3 x iän mukainen ULN, tai < 5 x ULN, jos maksametastaasitautia.<\/li>
      • Seerumin albumiini ≥ 2,0 g dL.<\/li>
      • Prothrombiiniaika ja t INR ≤ 1,5 x ULN, tai terapeuttisella alueella, jos antikoagulanttihoito.<\/li><\/ul><\/li><\/li>

        Munuaisten toiminta:<\/p>

        • Kreatiniini < 1,5 kertaa laitoksen iän mukainen ULN.<\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/li>

          Suorituskyky seulonnan aikaan:<\/p>

          • ECOG-suorituskyky 0-1 osallistujille ≥18 vuotiaille.<\/li>
          • Lansky-suorituskyky (12-15 vuotiaille) tai Karnofskyn suorituskyky (16-17 vuotiaille) ≥ 50.<\/li><\/ul><\/li>Lisääntymisiässä olevat henkilöt (IOCBP) on käytettävä tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana.<\/li><\/ul>

            Poissulkukriteerit:<\/p>

            • Osallistujat, joita on aikaisemmin hoidettu PRMT5-estäjällä.<\/li>
            • Osallistujat, jotka eivät pysty nielemään tabletteja.<\/li>
            • Ruoansulatuskanavan sairauden, tulehduksellisen suolistosairauden, suuren mahaleikkauksen tai muun ruoansulatuskanavan tilan (esim. hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, imeytymishäiriö) esiintyminen, todennäköisesti muuttavat tutkimushoidon imeytymistä tai johtavat kyvyttömyyteen niellä suun kautta otettavia lääkkeitä.<\/li><\/li>Osallistujat, joilla on aktiivinen päihteiden käyttö.<\/li><Ties kuka>Kaikki yrttivalmisteet (esim. yrttilisät tai perinteiset kiinalaiset lääkkeet), jotka on tarkoitettu hoidettavan taudin hoitoon, saatuja 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista. Minkään yrttivalmisteen samanaikainen käyttö ei ole sallittua tutkimuksen aikana.<\/li><\/li>Jatkuva tarve lääkkeelle, joka tunnetaan vahvana CYP3A4:n ja/tai P-gp:n estäjänä tai indusoijana, tai protonipumpun estäjälle, jota ei voida vaihtaa vaihtoehtoiseen hoitoon ennen satunnaistamista.
              <\/li><\/ul>