Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Mirabegron dans l'achalasie : une étude pilote de preuve de concept clinique et manométrique

22 mars 2021 mis à jour par: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Cette étude évalue si un médicament appelé mirabegron est meilleur qu'un placebo (pilule de sucre) pour aider les patients atteints d'achalasie à mieux avaler. Chaque patient recevra soit du mirabegron soit le placebo pendant 4 semaines suivi du médicament opposé. Chaque patient devra remplir plusieurs enquêtes et subir plusieurs tests pour déterminer si le mirabegron aide à réduire les pressions dans l'œsophage (tube de déglutition).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'achalasie est caractérisée par un relâchement incomplet ou absent du sphincter inférieur de l'œsophage (LES) et une perte du péristaltisme œsophagien qui entraîne une dysphagie. La norme de soins pour l'achalasie comprend la prise en charge endoscopique (dilatation et injection d'injection de toxine botulique) et la chirurgie, mais ces deux options comportent des risques procéduraux, peuvent perdre de leur efficacité avec le temps et de nombreux patients ne sont pas des candidats appropriés pour ces options de traitement. Malheureusement, il existe des médicaments oraux limités pour les patients atteints d'achalasie. Mirabegron est un agoniste bêta-3 oral actuellement approuvé par la FDA pour la vessie hyperactive qui agit en relaxant les muscles de la vessie. Des récepteurs bêta-3 ont également été identifiés dans le SOI avec une stimulation conduisant à la relaxation du SOI dans des études précliniques. Grâce à une étude pilote de preuve de concept, les chercheurs visent à évaluer l'effet du mirabegron chez les patients atteints d'achalasie via une manométrie à haute résolution et une échelle de dysphagie validée.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
5

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18 ans < Âge < 75 ans avec diagnostic antérieur d'achalasie par manométrie et/ou radiographie

Critère d'exclusion:

  • < 18 ans ou > 75 ans
  • Antécédents d'hypertension non contrôlée par des médicaments oraux (pression artérielle > 160/100 mm Hg)
  • Aucun antécédent d'hypertension artérielle avec une pression artérielle > 160/100 mm Hg
  • Antécédents d'obstruction de la sortie de la vessie
  • Antécédents d'œdème de Quincke
  • Femmes enceintes ou allaitantes : les femmes âgées de 18 à 40 ans qui participent à l'étude devront utiliser une forme de contraception pendant l'étude.
  • Patients recevant actuellement certains médicaments (digoxine, warfarine, tout médicament pour la vessie hyperactive, thioridazine, flécaïnide, propafénone, inhibiteurs de la phosphodiestérase)

  • Patients présentant un intervalle QTc prolongé ou des facteurs de risque de le développer :

    • QTc de base sur ECG de > 450 millisecondes
    • Antécédents de facteurs de risque supplémentaires de Torsades de Pointes (insuffisance cardiaque, antécédents familiaux de syndrome du QT long)
    • Médicaments concomitants qui allongent l'intervalle QTc : ranolazine, sotalol, dofétilide, procaïnamide, disopyramide, propafénone, antifongiques azolés, fluoroquinolones, antibiotiques macrolides, antirétroviraux anti-VIH, chimiothérapie, bêta-2 agonistes, antidépresseurs tricycliques, inhibiteurs sélectifs du recaptage de la sérotonine
  • Chirurgies antérieures pour l'achalasie
  • < 2 mois depuis la dernière injection endoscopique de toxine botulique dans le SOI ou dilatation endoscopique
  • Maladie rénale chronique de stade 4 (insuffisance rénale sévère avec DFG de 15 à 29 ml/min), maladie rénale chronique de stade 5 (DFG < 15 ml/min ou sous dialyse)
  • Childs Pugh B (modéré) ou C (sévère) Cirrhotique (insuffisance hépatique)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Mirabegron
Les patients recevront 50 mg de Mirabegron oral par jour pendant 4 semaines, puis passeront au placebo par voie orale tous les jours pendant 4 semaines supplémentaires.
Médicament: Mirabégron 50 MG
Comprimé de Myrbetriq (Mirabegron)
Autres noms:
  • Myrbetriq
Médicament: Placebo
Pilule de sucre fabriquée pour imiter Mirabegron
Autres noms:
  • Placebo (pour Mirabegron)
Comparateur placebo: Placebo
Les patients recevront un placebo par voie orale tous les jours pendant 4 semaines, puis passeront au Mirabegron oral 50 mg par jour pendant 4 semaines supplémentaires.
Médicament: Mirabégron 50 MG
Comprimé de Myrbetriq (Mirabegron)
Autres noms:
  • Myrbetriq
Médicament: Placebo
Pilule de sucre fabriquée pour imiter Mirabegron
Autres noms:
  • Placebo (pour Mirabegron)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications des pressions du sphincter inférieur de l'œsophage
Délai: Modification de la pression du sphincter inférieur de l'œsophage par rapport au départ après 4 semaines de placebo ou de Mirabegron
Évaluation des changements dans les pressions du sphincter inférieur de l'œsophage à l'aide d'une manométrie à haute résolution
Modification de la pression du sphincter inférieur de l'œsophage par rapport au départ après 4 semaines de placebo ou de Mirabegron

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'achalasie d'Eckardt (EAS)
Délai: Les patients termineront l'EAS le jour de l'étude -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Nous évaluerons les changements dans l'EAS du patient entre le jour 0 et tous ces moments.
Les patients rempliront le score Eckardt Achalasia qui est une simple échelle écrite évaluant la dysphagie, la régurgitation, la douleur rétrosternale et la perte de poids. Les patients rapportent leurs symptômes de 0 à 3. Perte de poids (0-aucune, 1 : < 5 kg, 2 : 5-10 kg, 3 : > 10 kg), Dysphagie (0-aucune, 1-occasionnelle, 2 jours , 3-chaque repas), Douleur rétrosternale (0-aucune, 1-occasionnelle, 2-quotidienne, 3-chaque repas), Régurgitation (0-aucune, 1-occasionnelle, 2-quotidienne, 3-chaque repas). La valeur de chacune des 4 catégories est additionnée pour donner l'EAS. Cette EAS sera signalée pour chaque point dans le temps ci-dessous. Un score plus élevé est compatible avec une achalasie pire et de moins bons résultats. Un score inférieur correspond à une achalasie moins sévère et à de meilleurs résultats. La plage totale va de 0 (aucun symptôme) à 12 (symptômes graves). Il n'y a pas de sous-échelles.
Les patients termineront l'EAS le jour de l'étude -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Nous évaluerons les changements dans l'EAS du patient entre le jour 0 et tous ces moments.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Thomas Jefferson University

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Astellas Pharma Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
15 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
15 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
15 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 janvier 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
26 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
24 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
22 mars 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 17P.054

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres