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Mirabegron en acalasia: un estudio piloto de prueba de concepto clínico y manométrico

22 de marzo de 2021 actualizado por: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Este estudio evalúa si un medicamento llamado mirabegron es mejor que un placebo (píldora de azúcar) para ayudar a los pacientes con acalasia a tragar mejor. Cada paciente recibirá mirabegron o el placebo durante 4 semanas, seguido del medicamento opuesto. Cada paciente completará varias encuestas y se someterá a varias pruebas para determinar si el mirabegron está ayudando a reducir las presiones en el esófago (tubo de deglución).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La acalasia se caracteriza por la relajación incompleta o ausente del esfínter esofágico inferior (EEI) y la pérdida del peristaltismo esofágico que conduce a la disfagia. El estándar de atención para la acalasia incluye el manejo endoscópico (dilatación e inyección de toxina botulínica) y cirugía; sin embargo, ambas opciones conllevan riesgos de procedimiento, pueden perder eficacia con el tiempo y muchos pacientes no son candidatos apropiados para estas opciones de tratamiento. Desafortunadamente, existen medicamentos orales limitados para pacientes con acalasia. Mirabegron es un agonista beta-3 oral actualmente aprobado por la FDA para la vejiga hiperactiva que funciona al relajar los músculos de la vejiga. También se han identificado receptores beta-3 en el LES con estimulación que conduce a la relajación del LES en estudios preclínicos. A través de un estudio piloto de prueba de concepto, los investigadores tienen como objetivo evaluar el efecto de mirabegron en pacientes con acalasia mediante manometría de alta resolución y una escala de disfagia validada.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
5

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 18 años < Edad < 75 años con diagnóstico previo de acalasia por manometría y/o radiográficamente

Criterio de exclusión:

  • < 18 años o > 75 años
  • Antecedentes de hipertensión no controlada con medicamentos orales (presión arterial > 160/100 mm Hg)
  • Sin antecedentes de hipertensión arterial con una presión arterial > 160/100 mm Hg
  • Antecedentes de obstrucción de la salida de la vejiga
  • Historia de angioedema
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia: las mujeres de entre 18 y 40 años que se inscriban en el estudio deberán usar un método anticonceptivo durante el estudio.
  • Pacientes que actualmente reciben ciertos medicamentos (digoxina, warfarina, cualquier medicamento para la vejiga hiperactiva, tioridazina, flecainida, propafenona, inhibidores de la fosfodiesterasa)

  • Pacientes con intervalo QTc prolongado o factores de riesgo para desarrollarlo:

    • QTc inicial en EKG de > 450 milisegundos
    • Antecedentes de factores de riesgo adicionales para Torsades de Pointes (insuficiencia cardíaca, antecedentes familiares de síndrome de QT largo)
    • Medicamentos concomitantes que prolongan el intervalo QTc: ranolazina, sotalol, dofetilida, procainamida, disopiramida, propafenona, antifúngicos azólicos, fluoroquinolonas, antibióticos macrólidos, antirretrovirales para el VIH, quimioterapia, agonistas beta-2, antidepresivos tricíclicos, inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina
  • Cirugías previas por acalasia
  • < 2 meses desde la última inyección endoscópica de toxina botulínica en el EEI o dilatación endoscópica
  • Estadio 4 Enfermedad renal crónica (insuficiencia renal grave con TFG 15-29 ml/min), Estadio 5 Enfermedad renal crónica (TFG < 15 ml/min o en diálisis)
  • Childs Pugh B (moderado) o C (grave) Cirrótico (insuficiencia hepática)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Mirabegrón
Los pacientes recibirán 50 mg de Mirabegron oral diariamente durante 4 semanas y luego cambiarán a placebo por vía oral diariamente durante 4 semanas adicionales.
Droga: Mirabegrón 50 MG
Tableta de Myrbetriq (Mirabegron)
Otros nombres:
  • Myrbetriq
Droga: Placebo
Pastilla de azúcar fabricada para imitar a Mirabegron
Otros nombres:
  • Placebo (para Mirabegron)
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes recibirán placebo por vía oral diariamente durante 4 semanas y luego cambiarán a 50 mg de Mirabegron por vía oral diariamente durante 4 semanas adicionales.
Droga: Mirabegrón 50 MG
Tableta de Myrbetriq (Mirabegron)
Otros nombres:
  • Myrbetriq
Droga: Placebo
Pastilla de azúcar fabricada para imitar a Mirabegron
Otros nombres:
  • Placebo (para Mirabegron)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en las presiones del esfínter esofágico inferior
Periodo de tiempo: Cambio en la presión del esfínter esofágico inferior desde el inicio después de 4 semanas de placebo o Mirabegron
Evaluación de los cambios en las presiones del esfínter esofágico inferior mediante manometría de alta resolución
Cambio en la presión del esfínter esofágico inferior desde el inicio después de 4 semanas de placebo o Mirabegron

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de acalasia de Eckardt (EAS)
Periodo de tiempo: Los pacientes completarán la EAS el día del estudio -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Evaluaremos los cambios en la EAS del paciente entre el día 0 y todos estos puntos temporales.
Los pacientes completarán la puntuación Eckardt Achalasia, que es una escala escrita simple que evalúa la disfagia, la regurgitación, el dolor retroesternal y la pérdida de peso. Los pacientes reportan sus síntomas de 0 a 3. Pérdida de peso (0-ninguna, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), Disfagia (0-ninguna, 1-ocasional, 2-diarias) , 3-cada comida), Dolor retroesternal (0-ninguno, 1-ocasional, 2-diario, 3-cada comida), Regurgitación (0-ninguno, 1-ocasional, 2-diario, 3-cada comida). El valor de cada una de las 4 categorías se suma para dar el EAS. Este EAS se informará para cada punto de tiempo a continuación. Una puntuación más alta es consistente con peor acalasia y peores resultados. Una puntuación más baja es compatible con una acalasia menos grave y mejores resultados. El rango total es de 0 (sin síntomas) a 12 (síntomas graves). No hay subescalas.
Los pacientes completarán la EAS el día del estudio -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Evaluaremos los cambios en la EAS del paciente entre el día 0 y todos estos puntos temporales.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Thomas Jefferson University

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Astellas Pharma Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
15 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
15 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
26 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
24 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de marzo de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 17P.054

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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