Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mirabegron i Achalasia: A Clinical and Manometric Proof of Concept Pilotstudie

22 mars 2021 uppdaterad av: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Denna studie utvärderar om ett läkemedel som kallas mirabegron är bättre än placebo (sockerpiller) för att hjälpa patienter med achalasia att svälja bättre. Varje patient kommer att få antingen mirabegron eller placebo i 4 veckor följt av motsatt medicin. Varje patient kommer att genomföra flera undersökningar och genomgå flera tester för att avgöra om mirabegron hjälper till att minska trycket i matstrupen (sväljslangen).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Akalasi kännetecknas av ofullständig eller frånvarande avslappning av den nedre esofagusfinktern (LES) och förlust av esofagusperistaltiken vilket leder till dysfagi. Standardvård för akalasi inkluderar endoskopisk behandling (utvidgning och injektion av injektion av botulinumtoxin) och kirurgi, men båda dessa alternativ medför procedurrisker, kan förlora effektivitet med tiden och många patienter är inte lämpliga kandidater för dessa behandlingsalternativ. Tyvärr finns det begränsade orala mediciner för patienter med akalasi. Mirabegron är en oral beta-3-agonist som för närvarande är godkänd av FDA för överaktiv blåsa som fungerar genom att slappna av blåsmusklerna. Beta-3-receptorer har också identifierats i LES med stimulering som leder till LES-avslappning i prekliniska studier. Genom en proof of concept-pilotstudie syftar utredarna till att utvärdera effekten av mirabegron hos patienter med akalasi via högupplöst manometri och en validerad dysfagiskala.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
5

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 år < Ålder < 75 år med tidigare diagnos av akalasi via manometri och/eller radiografiskt

Exklusions kriterier:

  • < 18 år eller > 75 år
  • Historik med högt blodtryck som inte kontrolleras med orala mediciner (blodtryck > 160/100 mm Hg)
  • Ingen tidigare historia av hypertoni med ett blodtryck > 160/100 mm Hg
  • Historik av obstruktion av blåsutloppet
  • Historik av angioödem
  • Gravida eller ammande kvinnor: Kvinnor mellan 18 och 40 år som är inskrivna i studien kommer att behöva använda en form av preventivmedel under studien
  • Patienter som för närvarande får vissa mediciner (digoxin, warfarin, mediciner för överaktiv blåsa, tioridazin, flekainid, propafenon, fosfodiesterashämmare)

  • Patienter med förlängt QTc-intervall eller riskfaktorer för att utveckla det:

    • Baslinje QTc på EKG på > 450 millisekunder
    • Historik med ytterligare riskfaktorer för Torsades de Pointes (hjärtsvikt, familjehistoria med långt QT-syndrom)
    • Samtidig medicinering som förlänger QTc-intervallet: ranolazin, sotalol, dofetilid, prokainamid, disopyramid, propafenon, azol-antimykotika, fluorokinoloner, makrolidantibiotika, HIV-antiretrovirala medel, kemoterapi, beta-2-agonister, tricykliska antitaketoninhibitorer, recykliska antitaketoninhibitorer.
  • Tidigare operationer för akalasi
  • < 2 månader sedan senaste endoskopiska botulinumtoxininjektion i LES eller endoskopisk utvidgning
  • Steg 4 Kronisk njursjukdom (svårt nedsatt njurfunktion med GFR 15-29 ml/min), Steg 5 Kronisk njursjukdom (GFR < 15 ml/min eller vid dialys)
  • Childs Pugh B (måttlig) eller C (svår) Cirrhotic (nedsatt leverfunktion)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Mirabegron
Patienterna kommer att få 50 mg oral Mirabegron dagligen i 4 veckor och sedan byta till placebo via munnen dagligen i ytterligare 4 veckor.
Läkemedel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andra namn:
  • Myrbetriq
Läkemedel: Placebo
Sockerpiller tillverkade för att efterlikna Mirabegron
Andra namn:
  • Placebo (för Mirabegron)
Placebo-jämförare: Placebo
Patienterna kommer att få placebo via munnen dagligen i 4 veckor och sedan byta till oral Mirabegron 50 mg dagligen i ytterligare 4 veckor.
Läkemedel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andra namn:
  • Myrbetriq
Läkemedel: Placebo
Sockerpiller tillverkade för att efterlikna Mirabegron
Andra namn:
  • Placebo (för Mirabegron)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i nedre esofagussfinktertryck
Tidsram: Förändring i nedre esofagussfinktertrycket från baslinjen efter 4 veckors placebo eller Mirabegron
Utvärdering av förändringar i lägre esofagussfinktertryck med hjälp av högupplöst manometri
Förändring i nedre esofagussfinktertrycket från baslinjen efter 4 veckors placebo eller Mirabegron

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Eckardt Achalasia Score (EAS)
Tidsram: Patienterna kommer att slutföra EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi kommer att utvärdera förändringar i patientens EAS mellan dag 0 och alla dessa tidpunkter.
Patienterna kommer att slutföra Eckardt Achalasia-poäng som är en enkel skriftlig skala som utvärderar dysfagi, uppstötningar, retrosternal smärta och viktminskning. Patienter rapporterar sina symtom från 0 till 3. Viktminskning (0-ingen, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), dysfagi (0-ingen, 1-enfaldig, 2-dagligen , 3-varje måltid), Retrosternal smärta (0-ingen, 1-tillfällig, 2-dagligen, 3-varje måltid), uppstötningar (0-ingen, 1-tillfällig, 2-dagligen, 3-varje måltid). Värdet för var och en av de fyra kategorierna läggs ihop för att ge EAS. Denna EAS kommer att rapporteras för varje tidpunkt nedan. En högre poäng överensstämmer med värre akalasi och sämre resultat. En lägre poäng överensstämmer med mindre allvarlig akalasi och bättre resultat. Det totala intervallet är 0 (inga symtom) till 12 (svåra symtom). Det finns inga underskalor.
Patienterna kommer att slutföra EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi kommer att utvärdera förändringar i patientens EAS mellan dag 0 och alla dessa tidpunkter.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Thomas Jefferson University

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Astellas Pharma Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
15 februari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
15 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
15 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
11 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
18 januari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
26 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
24 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
22 mars 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 17P.054

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar