Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mirabegron Achalasiassa: Kliininen ja manometrinen todiste konseptin pilottitutkimuksesta

maanantai 22. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Tässä tutkimuksessa arvioidaan, onko mirabegroni-niminen lääke parempi kuin lumelääke (sokeripilleri) akalasiapotilaiden nielemisen parantamisessa. Jokainen potilas saa joko mirabegronia tai lumelääkettä 4 viikon ajan, mitä seuraa päinvastainen lääkitys. Jokainen potilas suorittaa useita tutkimuksia ja käy läpi useita testejä määrittääkseen, auttaako mirabegroni vähentämään painetta ruokatorvessa (nielemisputki).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Akalasialle on ominaista ruokatorven alemman sulkijalihaksen (LES) epätäydellinen tai puuttuva rentoutuminen ja ruokatorven peristaltiikan menetys, mikä johtaa nielemishäiriöön. Akalasian perushoitoon kuuluu endoskooppinen hoito (laajentaminen ja botuliinitoksiinin injektio) ja leikkaus, mutta näihin molempiin vaihtoehtoihin liittyy toimenpideriskejä, ne voivat menettää tehonsa ajan myötä ja monet potilaat eivät ole sopivia ehdokkaita näihin hoitovaihtoehtoihin. Valitettavasti akalasiapotilaille on tarjolla rajoitetusti suun kautta otettavia lääkkeitä. Mirabegron on oraalinen beeta-3-agonisti, jonka FDA on tällä hetkellä hyväksynyt yliaktiiviseen virtsarakoon, joka rentouttaa virtsarakon lihaksia. Prekliinisissä tutkimuksissa on myös tunnistettu beeta-3-reseptoreita LES:ssä stimulaatiolla, joka johtaa LES:n rentoutumiseen. Todistuskonseptin pilottitutkimuksen avulla tutkijat pyrkivät arvioimaan mirabegronin vaikutusta akalasiapotilailla korkearesoluutioisen manometrian ja validoidun dysfagia-asteikon avulla.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
5

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-vuotias < Ikä < 75-vuotias, jolla on aiemmin diagnosoitu akalasia manometrisesti ja/tai radiografisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • < 18-vuotias tai > 75-vuotias
  • Aiempi verenpainetauti, jota ei saada hallintaan oraalisilla lääkkeillä (verenpaine > 160/100 mmHg)
  • Ei aikaisempaa hypertensiota, jonka verenpaine on > 160/100 mmHg
  • Virtsarakon ulostulotukoksen historia
  • Angioedeeman historia
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset: Tutkimukseen osallistuvien 18–40-vuotiaiden naisten on käytettävä ehkäisyä tutkimuksen aikana
  • Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä tiettyjä lääkkeitä (digoksiini, varfariini, kaikki yliaktiivisen virtsarakon lääkkeet, tioridatsiini, flekainidi, propafenoni, fosfodiesteraasin estäjät)

  • Potilaat, joilla on pidentynyt QTc-aika tai riskitekijöitä sen kehittymiselle:

    • Lähtötason QTc EKG:ssä > 450 millisekuntia
    • Muita Torsades de Pointes -riskitekijöitä (sydämen vajaatoiminta, pitkä QT-oireyhtymä suvussa)
    • Samanaikaiset QTc-aikaa pidentävät lääkkeet: ranolatsiini, sotaloli, dofetilidi, prokaiiniamidi, disopyramidi, propafenoni, atsoli-sienilääkkeet, fluorokinolonit, makrolidiantibiootit, HIV-antiretroviruslääkkeet, kemoterapia, beeta-2-agonistit, selektiiviset serotoniinin estäjät
  • Aiemmat leikkaukset akalasian vuoksi
  • < 2 kuukautta viimeisestä endoskooppisesta botuliinitoksiiniruiskeesta LES:ään tai endoskooppiseen dilataatioon
  • Vaihe 4 krooninen munuaissairaus (vaikea munuaisten vajaatoiminta, GFR 15-29 ml/min), vaihe 5 krooninen munuaissairaus (GFR < 15 ml/min tai dialyysihoidossa)
  • Lapset Pugh B (kohtalainen) tai C (vaikea) Kirroosi (maksan vajaatoiminta)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Mirabegron
Potilaat saavat 50 mg Mirabegronia suun kautta päivittäin 4 viikon ajan, minkä jälkeen he siirtyvät lumelääkkeeseen suun kautta päivittäin vielä 4 viikon ajan.
Lääke: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tabletti
Muut nimet:
  • Myrbetriq
Lääke: Plasebo
Sokeripilleri, joka on valmistettu jäljittelemään Mirabegronia
Muut nimet:
  • Placebo (Mirabegronille)
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat saavat lumelääkettä suun kautta päivittäin 4 viikon ajan, minkä jälkeen potilaat siirtyvät käyttämään suun kautta otettavaa Mirabegronia 50 mg päivässä vielä 4 viikon ajan.
Lääke: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tabletti
Muut nimet:
  • Myrbetriq
Lääke: Plasebo
Sokeripilleri, joka on valmistettu jäljittelemään Mirabegronia
Muut nimet:
  • Placebo (Mirabegronille)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset ruokatorven alemman sulkijalihaksen paineissa
Aikaikkuna: Muutos ruokatorven alemman sulkijalihaksen paineessa lähtötasosta 4 viikon lumelääkkeen tai Mirabegronin jälkeen
Ruokatorven alemman sulkijalihaksen paineiden muutosten arviointi korkearesoluutioisella manometrialla
Muutos ruokatorven alemman sulkijalihaksen paineessa lähtötasosta 4 viikon lumelääkkeen tai Mirabegronin jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eckardt Achalasia -pisteet (EAS)
Aikaikkuna: Potilaat suorittavat EAS:n tutkimuspäivinä -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Arvioimme muutoksia potilaan EAS:ssa päivän 0 ja kaikkien näiden ajankohtien välillä.
Potilaat suorittavat Eckardt Achalasia -pistemäärän, joka on yksinkertainen kirjallinen asteikko, joka arvioi dysfagiaa, regurgitaatiota, rintalastan takaista kipua ja painonpudotusta. Potilaat ilmoittavat oireistaan ​​0-3. Painonpudotus (0-ei, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), Dysfagia (0-ei yhtään, 1-satunnainen, 2 päivässä , 3-jokainen ateria), Retrosternaalinen kipu (0-ei, 1-satunnainen, 2-päivä, 3-jokainen ateria), Regurgitaatio (0-ei yhtään, 1-satunnainen, 2-päivittäinen, 3-jokainen ateria). Jokaisen neljän luokan arvot lasketaan yhteen, jolloin saadaan EAS. Tämä EAS raportoidaan jokaiselle alla olevalle ajankohdalle. Korkeampi pistemäärä vastaa huonompaa akalasiaa ja huonompia tuloksia. Alempi pistemäärä vastaa vähemmän vakavaa akalasiaa ja parempia tuloksia. Kokonaisalue on 0 (ei oireita) - 12 (vaikeita oireita). Alaasteikkoja ei ole.
Potilaat suorittavat EAS:n tutkimuspäivinä -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Arvioimme muutoksia potilaan EAS:ssa päivän 0 ja kaikkien näiden ajankohtien välillä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Thomas Jefferson University

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Astellas Pharma Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 15. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 15. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 15. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 11. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 18. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 26. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 22. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 17P.054

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia